Gyrate-atrofian silmä- ja systeeminen tutkimus (GYROS)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Gyrate-atrofia on harvinainen perinnöllinen korioretinaalinen rappeuma, joka liittyy hyperornitinemiaan, synnynnäiseen aineenvaihduntavirheeseen, joka johtuu ornitiiniaminotransferaasi (OAT) -geenin autosomaalisista resessiivisistä mutaatioista. Gyrate-atrofialle on ominaista lapsuudessa alkanut nyktalopia ja jyrkästi rajatut korioretinaalisen atrofian alueet, jotka aluksi koskevat keskiperifeeristä silmänpohjaa. Atrofiset alueet tyypillisesti sulautuvat yhteen ja laajenevat kohti takanapaa elämän toisella ja kolmannella vuosikymmenellä, mikä johtaa vakavaan näkökentän supistumiseen ja näön menetykseen, jos niitä ei käsitellä. Nykyinen gyrate-atrofian perushoitohoito on arginiinirajoitettu ruokavalio, joka toteutetaan käytännössä proteiinirajoituksella ja välttämättömillä aminohapoilla. Ruokavaliohoito on kuitenkin erittäin raskasta potilaille ja vaikuttaa negatiivisesti elämänlaatuun niin, että vain noin 20 % potilaista pystyy noudattamaan vaatimuksia. Hoidon haasteita ovat ruokavalion proteiinirajoitusten tiukka noudattaminen (erityisesti murrosiässä), välttämättömien aminohappojen lisäravinteet ja kehon painon ravitsemushallinta erityisesti sairauden ja raskauden aikana. Suboptimaalisen ruokavalion hallinnan jaksot johtivat plasman ornitiinin nousuun ja etenevään suoniverkkokalvon rappeutumiseen.
Tutkijat kehittävät geeniterapiaa mahdolliseksi kertaluonteiseksi hoidoksi, joka voi pysäyttää taudin etenemisen samalla välttäen tai vähentäen ruokavaliohoidon tarvetta. Tulevan interventiogeeniterapian kliinisen tutkimuksen helpottamiseksi on tarpeen arvioida mahdollisten kliinisten tutkimusten tulosmittausten luonnollista historiaa ja niiden välistä suhdetta.
OAT-geenin luonnonhistoriatutkimuksen tavoitteet ovat seuraavat:
Luonnonhistoria
- Kuvaile sairauksia aiheuttaviin OAT-muunnelmiin liittyvän verkkokalvon rappeutumisen luonnollista historiaa tavanomaisten ravitsemushoito-ohjelmien yhteydessä neljän (4) vuoden ajan käyttämällä toiminnallisia, rakenteellisia ja potilaan raportoimia tulosmittauksia.
- Kuvaile sairauksia aiheuttaviin OAT-muunnelmiin liittyvien ornitiinitasojen luonnollista historiaa tavanomaisten ravitsemushoito-ohjelmien läsnä ollessa neljän (4) vuoden ajan.
- Selvitä sairauksia aiheuttaviin OAT-muunnelmiin liittyvien ornitiinipitoisuuksien vaihtelu potilaan sisällä tavanomaisten ravitsemushoito-ohjelmien yhteydessä neljän (4) vuoden ajan.
- Arvioi silmien välinen korrelaatio silmämittauksissa.
Aineenvaihdunta-rakenne-funktio-suhteet
- Tutki rakenteellisten tulosten suhdetta toiminnallisiin tuloksiin yksilöillä, joilla on sairautta aiheuttavia OAT-variantteja.
- Tutki plasman ornitiinitasojen suhdetta rakenteellisiin ja toiminnallisiin tuloksiin yksilöillä, joilla on sairautta aiheuttavia OAT-variantteja.
Tunnista nopeat edistyjät
- Tutki mahdollisia riskitekijöitä (genotyyppi, fenotyyppi, ympäristö, liitännäissairaudet ja ravintolisät) toiminnallisten, rakenteellisten ja potilaan raportoimien tulosmittausten etenemiseksi neljän (4) vuoden aikana potilailla, joilla on sairautta aiheuttavia OAT-variantteja.
- Tutki mahdollisia riskitekijöitä (genotyyppi, fenotyyppi, ympäristö, liitännäissairaudet ja ravintolisät) ornitiinipitoisuuksille neljän (4) vuoden aikana henkilöillä, joilla on tautia aiheuttavia OAT-variantteja.
OAT-geenin luonnonhistoriatutkimuksen odotettu vaikutus on tulevaisuuden interventiotutkimuksen suunnittelu ja toteutus, mukaan lukien seuraavat tiedot:
- Määritä ornitiinitasojen vaihtelu potilaan sisällä.
- Kehitä säilyneen verkkokalvon alueen etenemisen kvantitatiivisia mittareita ja määritä sen toistettavuus, herkkyys muutokselle ja suhde muihin mittareihin.
- Määritä verkkokalvon rappeuman etenemisnopeudet kaikilla toiminnallisilla, rakenteellisilla ja potilaiden raportoimilla tulosmittauksilla ja määritä, mitkä toimenpiteet ovat herkimpiä muutokselle.
- Määritä ensisijaiset ajankohdat ja kesto suunnitellun tulevan hoitokokeen ajaksi.
- Käytä tulosten vaihtelua ja silmien välistä korrelaatiota koeotoskoon laskelmissa.
- Tunnista ehdokkaat tulevaa tutkimusta varten, mukaan lukien kelpoisuuskriteerit, jotka perustuvat riskitekijöihin, ja vähennä pisteet sairauden vakavuuden mukaan, joka todennäköisimmin hyötyy hoidosta.
- Luo tutkimusmenettelyjä ja työnkulkuja samojen testausmenettelyjen käytännön toteuttamiseksi tulevassa kokeilussa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilia, 30150-270
- INRET Clínica e Centro de Pesquisa
-
-
-
-
-
Brescia, Italia, 25123
- Vista Vision Eye Clinic
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G0A4
- University of Toronto, Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts, INSERM-DGOS CIC1423
-
-
-
-
-
Tübingen, Saksa, 72076
- University of Tuebingen, Centre for Ophthalmology
-
-
-
-
-
Helsinki, Suomi, 00280
- Helsinki University Hospital
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, UK EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins University, Wilmer Eye Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Harvard Univ., Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujien on täytettävä kaikki seuraavat osallistumiskriteerit seulontakäynnillä voidakseen ilmoittautua geneettiseen seulontavaiheeseen.
- Halukas osallistumaan tutkimukseen ja kykenevä välittämään suostumuksensa suostumusprosessin aikana.
- Haluaa ja pystyä suorittamaan kaikki opintovierailuarviot jokaisella vierailulla neljänkymmenenkahdeksan (48) kuukauden opiskelujakson aikana. Ikä ≥ 12 vuotta.
On täytettävä yksi (1) alla olevista geneettisistä seulontakriteereistä:
- Vähintään kaksi sairautta aiheuttavaa muunnelmaa OAT-geenissä, jotka ovat homotsygoottisia tai heterotsygoottisia trans-muodossa, kliinisesti sertifioidun laboratorion raportin tai tutkimuksen genetiikkakomitean ennalta hyväksymän tutkimuslaboratorion raportin perusteella.
- Vähintään kaksi sairautta aiheuttavaa varianttia OAT-geenissä, jonka vaihe on tuntematon ja jotka perustuvat kliinisesti sertifioidun laboratorion raporttiin tai tutkimuslaboratorion raporttiin, jonka tutkimuksen genetiikkakomitea on etukäteen hyväksynyt, JA sen on täytettävä molemmat seuraavat fenotyyppikriteerit: .Klassinen silmänpohjan ilmaantuminen gyrateatrofiasta (tutkijan harkinnan perusteella) JA kohonneet ornitiinitasot >300 μmol/L (dokumentoitu missä tahansa aikaisemmassa laboratorioraportissa).
Huomautus: jos osallistujalla on muunnelmia, joiden merkitystä ei tunneta, hän kelpuutetaan silti, jos hän täyttää yllä olevat geneettisen seulontakriteerit. Silmän inkluusiokriteerit Osallistujan on täytettävä seuraavat kriteerit seulontakäynnillä voidakseen ilmoittautua geneettiseen seulontavaiheeseen.
Molemmilla silmillä on oltava verkkokalvon dystrofian kliininen diagnoosi. Molempien silmien on mahdollistettava hyvälaatuinen valokuvaus (esim., mutta ei rajoittuen, kirkas silmäväliaine, riittävä pupillin laajentuminen, vakaa kiinnitys).
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat eivät saa täyttää mitään seuraavista poissulkemiskriteereistä seulontakäynnillä voidakseen ilmoittautua geneettiseen seulontavaiheeseen.
- Yksittäiset patogeeniset tai todennäköiset patogeeniset geneettiset muunnelmat, joiden tiedetään liittyvän autosomaaliseen dominanttiin retinitis pigmentosa/verkkokalvon dystrofiaan (AD, heterotsygoottinen), X-374-sidottuun retinitis pigmentosaan/verkkokalvon dystrofiaan (XL, hemitsygoottinen) tai mitokondriaaliseen perinnölliseen.
- Odotetaan osallistuvan kokeelliseen hoitokokeeseen milloin tahansa tämän tutkimuksen aikana. Yli vuoden kestänyt kumulatiivinen hoito milloin tahansa pigmentaariseen retinopatiaan liittyvällä aineella, mukaan lukien hydroksiklorokiini, klorokiini, tioridatsiini ja deferoksamiini. Huomautus: Koska tämä on Natural History Study, jossa kerätään tietoja gyrate-atrofian etenemisestä, raskaana olevia naisia ei erikseen suljeta pois osallistumisesta.
Silmän poissulkemiskriteerit:
- Jos jommallakummalla silmällä on jokin seuraavista silmän poissulkemiskriteereistä seulontakäynnillä, osallistuja ei ole oikeutettu ilmoittautumaan geneettiseen seulontavaiheeseen.
- Nykyinen lasiaisen verenvuoto.
- Nykyinen tai mikä tahansa historiallinen verkkokalvon veto- tai regmatogeeninen irtoaminen.
- Nykyinen tai mikä tahansa historia (esimerkiksi, mutta ei rajoittuen ennen kaihia tai taittokirurgiaa) taittovirheen pallomainen ekvivalentti, joka on huonompi kuin -8 diopteria likinäköisyyttä. • • • Aiemmat silmänsisäiset leikkaukset (esimerkiksi kaihileikkaus, vitrektomia, tunkeutuva keratoplastia tai LASIK) viimeisten 3 kuukauden aikana.
- Nykyinen tai mikä tahansa aiemmin vahvistettu glaukooman diagnoosi (esimerkiksi, mutta ei rajoittuen glaukoomaa aiheuttaviin VF-muutoksiin tai hermomuutoksiin, tai aiemmin tehty glaukooman suodatusleikkaus). e. Nykyinen verkkokalvon verisuonten tukos tai proliferatiivinen diabeettinen retinopatia tai mikä tahansa historia.
- Aiemmat tai nykyiset todisteet silmäsairauksista, jotka voivat tutkijan mielestä sekoittaa näkötoiminnan arviointia.
- Seuraavat lääkkeet ja hoidot ovat kiellettyjä, koska ne voivat vaikuttaa verkkokalvon pigmentoosin etenemiseen. Osallistuja ei saa olla saanut tai aio saada seuraavia hoitoja.
- Kaikenlainen silmän kantasolu- tai geeniterapian käyttö.
- Mikä tahansa hoito okriplasmiinilla.
- Hoito Ozurdexilla (deksametasoni), Iluvienilla tai Yutiqilla (fluosinoloni 404 asetonidi) lasiaisensisäisellä implantilla.
Seuraavat lääkkeet ja hoidot suljetaan pois määritetyllä aikavälillä:
- Hoito oftalmisella oligonukleotidilla viimeisen 9 kuukauden aikana (viimeinen hoitopäivä on alle 9 kuukautta ennen seulontakäyntiä).
- Hoito millä tahansa muulla tuotteella tuotteen odotetun puoliintumisajan sisällä viisinkertaisena (aika viimeisestä hoitopäivästä seulontakäyntiin on vähintään 4115 kertaa kyseisen tuotteen puoliintumisaika).
- Hoito, joka voi muuttaa näöntarkkuutta seulonnan ja lähtötilanteen välillä (esim. periorbitaaliset injektiot).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Visiokohortti 1
Kriteerit, jotka on täytettävä paremmassa silmässä* seulontakäynnillä: näöntarkkuus ETDRS-kirjainpistemäärä 54 tai enemmän (likimääräinen Snellen-ekvivalentti 20/80 tai parempi) ja näkökentän** halkaisija 10 astetta tai enemmän keskikentän jokaisella meridiaanilla Parempi silmä määritellään silmäksi, jolla on parempi Screening Visit ETDRS -näöntarkkuus. Kuitenkin, jos molemmilla silmillä on sama näöntarkkuus, joka määritellään samaksi Snellen-vastineeksi, määritys tehdään tutkijan harkinnan mukaan. Tässä skenaariossa tutkija harkitsee silmää, jolla on parempi kiinnitys tai kirkkaampi silmäväliaine, jotta verkkokalvon kuvantaminen olisi korkealaatuista. Näkökenttä (VF) määritellään kliinisesti määritetyksi kineettiseksi VF III4e:ksi, joka on suoritettu seulontakäyntiä edeltäneiden 18 kuukauden aikana tai seulontakäynnin päivänä. |
|
Visiokohortti 2
Kriteerit, jotka on täytettävä paremmassa silmässä* seulontakäynnillä: näöntarkkuus ETDRS-kirjainpistemäärä 19-53 (likimääräinen Snellen-vastaava 20/100 - 20/400) TAI näöntarkkuus ETDRS-kirjainpistemäärä 54 tai enemmän (likimääräinen Snellen-vastaava 20/80 tai parempi) ja näkökentän** halkaisija alle 10 astetta missä tahansa keskikentän pituuspiirissä. Parempi silmä määritellään silmäksi, jolla on parempi Screening Visit ETDRS -näöntarkkuus. Kuitenkin, jos molemmilla silmillä on sama näöntarkkuus, joka määritellään samaksi Snellen-vastineeksi, määritys tehdään tutkijan harkinnan mukaan. Tässä skenaariossa tutkija harkitsee silmää, jolla on parempi kiinnitys tai kirkkaampi silmäväliaine, jotta verkkokalvon kuvantaminen olisi korkealaatuista. Näkökenttä (VF) määritellään kliinisesti määritetyksi kineettiseksi VF III4e:ksi, joka on suoritettu seulontakäyntiä edeltäneiden 18 kuukauden aikana tai seulontakäynnin päivänä. |
|
Visiokohortti 3
Kriteerit, jotka on täytettävä paremmassa silmässä* seulontakäynnillä: näöntarkkuus ETDRS-kirjainpisteet 18 tai vähemmän (likimääräinen Snellen-vastaava 20/500 tai huonompi). Parempi silmä määritellään silmäksi, jolla on parempi Screening Visit ETDRS -näöntarkkuus. Kuitenkin, jos molemmilla silmillä on sama näöntarkkuus, joka määritellään samaksi Snellen-vastineeksi, määritys tehdään tutkijan harkinnan mukaan. Tässä skenaariossa tutkija harkitsee silmää, jolla on parempi kiinnitys tai kirkkaampi silmäväliaine, jotta verkkokalvon kuvantaminen olisi korkealaatuista. Näkökenttä (VF) määritellään kliinisesti määritetyksi kineettiseksi VF III4e:ksi, joka on suoritettu seulontakäyntiä edeltäneiden 18 kuukauden aikana tai seulontakäynnin päivänä. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Rakennetulos: karakterisoi muutos käyttämällä säilyneen verkkokalvon alueen etenemisen kvantitatiivisia mittareita
Aikaikkuna: Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
Mitattu laajakentän silmänpohjan autofluoresenssilla (FAF)
|
Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
|
Rakennetulos: karakterisoi muutos käyttämällä säilyneen verkkokalvon alueen etenemisen kvantitatiivisia mittareita (käytä FAF:n kanssa arvioinneissa)
Aikaikkuna: Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
Mitattu laajakuvaisella värikuvauksella
|
Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
|
Aineenvaihduntatulos: Luonnehdi plasman ornitiinitason muutosta
Aikaikkuna: Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
Saatu plasman paasto-aminohappopaneelista ja arvioitu keskuslaboratoriossa
|
Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
|
Aineenvaihduntatulos: Luonnehdi veripisteen ornitiinitason muutosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 4 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti (4 vuotta)
|
Saatu paastoveripistetestin aminohappopaneelista ja arvioinut keskuslaboratoriossa
|
Lähtötilanne ja 4 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti (4 vuotta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Rakennetulos: Ellipsoidialueen (EZ) alue
Aikaikkuna: Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
Mitattu spektrialueen optisella koherenssitomografialla (SD-OCT)
|
Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
|
Rakennetulos: Postkapsulaarisen kaihialue
Aikaikkuna: Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
Mitattu Red Reflex Photographylla
|
Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
|
Rakennetulos: Foveaalisen vaskulaarisen alueen (FAZ) alue ja makulaverisuonitiheys
Aikaikkuna: Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
Mitattu OCTA-lisätestillä sivustojen osajoukossa
|
Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
|
Toiminnallinen tulos: näkökentän herkkyys mitattuna kvantitatiivisella topografisella analyysillä (Hill of Vision)
Aikaikkuna: Seulontakäynti ja joka vuosi tutkimuksen loppuun asti (4 vuotta) lähtötilannetta lukuun ottamatta.
|
Mitattu Octopus 900 Prolla
|
Seulontakäynti ja joka vuosi tutkimuksen loppuun asti (4 vuotta) lähtötilannetta lukuun ottamatta.
|
|
Toiminnallinen tulos: Diabeettisen retinopatian varhainen hoito -tutkimus (ETDRS) paras korjattu näöntarkkuuden (BCVA) kirjainpiste
Aikaikkuna: Seulontakäynti ja joka vuosi tutkimuksen loppuun asti (4 vuotta) lähtötilannetta lukuun ottamatta.
|
Mitattu Electronic Visual Acuity (EVA) -järjestelmällä tai ETDRS-kartoilla.
|
Seulontakäynti ja joka vuosi tutkimuksen loppuun asti (4 vuotta) lähtötilannetta lukuun ottamatta.
|
|
Toiminnallinen tulos: Matala näkötarkkuuden testi - osallistujille, jotka eivät näe ETDRS-kirjaimia
Aikaikkuna: Seulontakäynti ja joka vuosi tutkimuksen loppuun asti (4 vuotta) lähtötilannetta lukuun ottamatta.
|
Mitattu Berkeley Rudimentary Vision Test (BRVT) -testillä
|
Seulontakäynti ja joka vuosi tutkimuksen loppuun asti (4 vuotta) lähtötilannetta lukuun ottamatta.
|
|
Toiminnallinen tulos: ETDRS:n paras korjattu matalan luminanssin näöntarkkuuden kirjainpisteet
Aikaikkuna: Seulontakäynti ja joka vuosi tutkimuksen loppuun asti (4 vuotta) lähtötilannetta lukuun ottamatta.
|
Mitattu Electronic Visual Acuity (EVA) -järjestelmällä tai ETDRS-kartoilla.
|
Seulontakäynti ja joka vuosi tutkimuksen loppuun asti (4 vuotta) lähtötilannetta lukuun ottamatta.
|
|
Toiminnallinen tulos: Verkkokalvon keskimääräisen herkkyyden muutos
Aikaikkuna: Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
Mitattu silmänpohjan ohjatulla mikroperimetrialla (MP)
|
Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
|
Toiminnallinen tulos: Verkkokalvon koko kentän herkkyyden muutos
Aikaikkuna: Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
Mitattu täyden kentän ärsykekynnyksellä (FST) sinisille, valkoisille ja punaisille ärsykkeille
|
Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
|
Toiminnallinen tulos: Verkkokalvon toiminnan muutos
Aikaikkuna: Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
Mitattu täyden kentän elektroretinogrammin (ERG) amplitudeilla ja ajoituksella vasteena sauva- ja kartiokohtaisiin ärsykkeisiin.
|
Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
|
Aineenvaihduntatulos: proliini, lysiini, glutamiini, glutamaatti, arginiini ja vastaava metaboliitti: kreatiini ja sen esiaste guanidinoasetaatti
Aikaikkuna: Kaksi (2) paastoplasmanäytettä, jotka on kerätty kahtena (2) eri päivänä, kymmenen (10) päivän sisällä peruskäynnin päivämäärästä ja joka vuosi tutkimuksen loppuun asti (4 vuotta)
|
Saatu plasman paasto-aminohappopaneelista ja arvioitu keskuslaboratoriossa
|
Kaksi (2) paastoplasmanäytettä, jotka on kerätty kahtena (2) eri päivänä, kymmenen (10) päivän sisällä peruskäynnin päivämäärästä ja joka vuosi tutkimuksen loppuun asti (4 vuotta)
|
|
Aineenvaihduntatulos: Ravinnon proteiinikontrollin taso
Aikaikkuna: Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
Saatu seerumialbumiininäytteestä, jonka keskuslaboratorio arvioi
|
Perustaso ja joka vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden raportoimat tulokset 18 vuotta täyttäneet aikuiset
Aikaikkuna: Perustaso ja joka toinen vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
Mitattu Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) visuaalisten oireiden ja vaikutusten tulosten avulla. Potilaan raportoitu tulos (ViSIO-PRO) Potilaan raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmä (PROMIS®-29)
|
Perustaso ja joka toinen vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
|
Potilaiden raportoimat tulokset 12–17-vuotiaat nuoret
Aikaikkuna: Perustaso ja joka toinen vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
Mitattu visuaalisten oireiden ja vaikutusten perusteella Potilaan raportoitu tulos (ViSIO-PRO) L. V. Prasad-Functional Vision Questionnaire (LVP-FVQ II)
|
Perustaso ja joka toinen vuosi opintojen loppuun asti (4 vuotta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Mandeep S. Singh, MD, John Hopkin's - Wilmer Eye Institute
- Opintojen puheenjohtaja: David Valle, MD, John Hopkin's - Wilmer Eye Institute
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GYROS
- R01FD007628 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .