Levotyroksiinin alkuannoksen vaikutus synnynnäisen kilpirauhasen vajaatoiminnan hermoston kehitys- ja kasvutuloksiin
lauantai 7. toukokuuta 2022 päivittänyt: Prof.ssa Mariacarolina Salerno, Federico II University
Levotyroksiinihoidon pitkän aikavälin hyöty-riskiprofiilin arviointi lapsilla, joilla on synnynnäinen kilpirauhasen vajaatoiminta: Levotyroksiinin alkuannoksen vaikutus hermoston kehitykseen, kasvuun, sydän- ja verisuonisairauksiin ja luuston tuloksiin
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida pitkän aikavälin riski-hyötyprofiilia kahdessa L-T4-alkuvaiheessa hoidetussa L-T4-hoitosarjassa hermoston kehityksen ja auksologisiin tuloksiin lapsilla, joilla on synnynnäinen kilpirauhasen vajaatoiminta ja jotka on diagnosoitu vastasyntyneiden seulonnalla, jotta löydettäisiin paras annos alkuvaiheessa olevaa kilpirauhashormonikorvaushoitoa varmistaaksesi parhaan pitkän aikavälin kehitystuloksen ilman haitallisia vaikutuksia auksologisiin, sydän- ja verisuonisairauksiin ja luuston tuloksiin.
Tutkimuksen toissijaisena tavoitteena on arvioida muiden tekijöiden roolia, jotka alkuvaiheen L-T4-hoidon lisäksi voivat vaikuttaa pitkäaikaisiin hermoston kehitys- ja auksologisiin tuloksiin sekä sydän- ja verisuonijärjestelmän ja luuaineenvaihdunnan tuloksiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Seitsemänkymmentäkaksi vastasyntynyttä synnynnäisen kilpirauhasen vajaatoiminnan seulontaohjelmassa havaittua vastasyntynyttä jaettiin satunnaisesti saamaan toinen kahdesta alkuperäisestä L-T4-korvausannoksesta: ryhmä A sai alkukorvausannoksen 10-12,5 mcg/kg/kuolema ja ryhmä B sai alkukorvausannos 12,6-15 mcg/kg/kuolema.
Hoidon riittävyyttä seurattiin tarkasti kliinisen arvioinnin ja säännöllisen FT4- ja TSH-mittausten avulla.
Kognitiivinen kehitys arvioitiin Griffiths Mental Development Scales -asteikolla 2-vuotiaana.
Kognitiivinen ja käyttäytymisarviointi 4-vuotiaana suoritettiin Wechslerin esikoulu- ja primaari-asteikolla.
Kasvua arvioitiin ilmoittautumisen yhteydessä ja jokaisella käynnillä.
Luuston kypsyminen arvioitiin diagnoosin yhteydessä sekä 1 ja 4 vuoden iässä.
4-vuotiaana suoritettiin kvantitatiiviset ultraäänimittaukset ja kardiovaskulaarinen arviointi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
72
Vaihe
- Vaihe 4
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 päivää - 4 viikkoa (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Synnynnäinen kilpirauhasen vajaatoiminta, joka on diagnosoitu vastasyntyneiden seulontaohjelmalla
- Ikä alle 30 päivää diagnoosin yhteydessä
- TSH-arvo vahvistavan diagnoosin yhteydessä yli 30 mU/l
- Kaukasialainen etnisyys
Poissulkemiskriteerit:
- Ennenaikaisuus
- Suuret synnynnäiset epämuodostumat
- Vastasyntyneiden sairaudet
- Kromosopatiat
- Tunnetut äidin kilpirauhassairaudet
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: 10-12,5 μg/kg/päivä L-T4:ää
Lapset, joilla on synnynnäinen kilpirauhasen vajaatoiminta ja jotka saivat L-T4-alkuannoksen 10-12,5 μg/kg/vrk.
|
Synnynnäisen kilpirauhasen vajaatoimintaa sairastavat lapset saivat kaksi eri annosta levotyroksiinia suositellulla alueella arvioidakseen mahdolliset erot pitkäaikaisissa tuloksissa.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: 12,6-15 μg/kg/päivä L-T4:ää
Lapset, joilla on synnynnäinen kilpirauhasen vajaatoiminta ja jotka saivat L-T4-alkuannoksen 12,6-15 μg/kg/vrk.
|
Synnynnäisen kilpirauhasen vajaatoimintaa sairastavat lapset saivat kaksi eri annosta levotyroksiinia suositellulla alueella arvioidakseen mahdolliset erot pitkäaikaisissa tuloksissa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Neurokehityksen tulokset
Aikaikkuna: Neljän vuoden iässä
|
Kognitiivinen ja käyttäytymisarviointi suoritettiin Wechsler Preschool and Primary scale of Intelligence -asteikolla (WIPPSI-III).
WIPPSI-III arvioi 2,6–7,3-vuotiaiden lasten älykkyyttä ja tarjoaa kokonaisälyosamäärän, verbaalisen älykkyysosamäärän, suorituskykyälyn osamäärän ja käsittelynopeuden osamäärän.
Osamäärät > 85 katsotaan normaaleiksi.
|
Neljän vuoden iässä
|
|
Lineaarinen kasvu
Aikaikkuna: 7-10 päivää hoidon aloittamisen jälkeen ja 1,5, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42 ja 48 kuukauden iässä.
|
Lineaarista kasvua arvioitiin ajoittain tutkimuksen aikana mittaamalla pituus 3 vuoteen asti ja pituus sen jälkeen.
Pituus ja korkeus mitattiin senttimetreinä ja ilmaistaan standardipoikkeamapisteinä.
|
7-10 päivää hoidon aloittamisen jälkeen ja 1,5, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42 ja 48 kuukauden iässä.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Mariacarolina Salerno, Professor, Federico II University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Leger J, Olivieri A, Donaldson M, Torresani T, Krude H, van Vliet G, Polak M, Butler G; ESPE-PES-SLEP-JSPE-APEG-APPES-ISPAE; Congenital Hypothyroidism Consensus Conference Group. European Society for Paediatric Endocrinology consensus guidelines on screening, diagnosis, and management of congenital hypothyroidism. J Clin Endocrinol Metab. 2014 Feb;99(2):363-84. doi: 10.1210/jc.2013-1891. Epub 2014 Jan 21.
- American Academy of Pediatrics; Rose SR; Section on Endocrinology and Committee on Genetics, American Thyroid Association; Brown RS; Public Health Committee, Lawson Wilkins Pediatric Endocrine Society; Foley T, Kaplowitz PB, Kaye CI, Sundararajan S, Varma SK. Update of newborn screening and therapy for congenital hypothyroidism. Pediatrics. 2006 Jun;117(6):2290-303. doi: 10.1542/peds.2006-0915.
- Ng SM, Anand D, Weindling AM. High versus low dose of initial thyroid hormone replacement for congenital hypothyroidism. Cochrane Database Syst Rev. 2009 Jan 21;2009(1):CD006972. doi: 10.1002/14651858.CD006972.pub2.
- Esposito A, Vigone MC, Polizzi M, Wasniewska MG, Cassio A, Mussa A, Gastaldi R, Di Mase R, Vincenzi G, Pozzi C, Peroni E, Bravaccio C, Capalbo D, Bruzzese D, Salerno M. Effect of initial levothyroxine dose on neurodevelopmental and growth outcomes in children with congenital hypothyroidism. Front Endocrinol (Lausanne). 2022 Sep 5;13:923448. doi: 10.3389/fendo.2022.923448. eCollection 2022.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 1. toukokuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. toukokuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. toukokuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 4. toukokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 7. toukokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 12. toukokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 12. toukokuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 7. toukokuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. toukokuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- FARM8A8FHP
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .