Influencia de la dosis inicial de levotiroxina en los resultados del desarrollo neurológico y el crecimiento en el hipotiroidismo congénito
7 de mayo de 2022 actualizado por: Prof.ssa Mariacarolina Salerno, Federico II University
Evaluación del perfil de riesgo-beneficio a largo plazo del tratamiento con levotiroxina en niños con hipotiroidismo congénito: influencia de la dosis inicial de levotiroxina en los resultados del desarrollo neurológico, el crecimiento, cardiovasculares y esqueléticos
El objetivo principal de este estudio es evaluar el perfil riesgo-beneficio del tratamiento a largo plazo de dos esquemas de tratamiento iniciales diferentes con L-T4 sobre los resultados del neurodesarrollo y auxológicos en niños con hipotiroidismo congénito, diagnosticados mediante cribado neonatal con el fin de encontrar el la mejor dosis de reemplazo inicial de hormona tiroidea para asegurar el mejor resultado de desarrollo a largo plazo sin efectos adversos en los resultados auxológicos, cardiovasculares y esqueléticos.
El objetivo secundario del estudio es evaluar el papel de otros factores que, además de la terapia inicial con L-T4, pueden influir en los resultados auxológicos y del desarrollo neurológico a largo plazo, así como en los resultados del metabolismo óseo y del sistema cardiovascular.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Setenta y dos recién nacidos detectados por el programa de detección neonatal de hipotiroidismo congénito fueron asignados al azar para recibir una de las dos dosis iniciales de reemplazo de L-T4: el grupo A recibió una dosis inicial de reemplazo de 10-12,5 mcg/kg/die y el grupo B recibió una dosis de reemplazo inicial de 12.6-15 mcg/kg/die.
La idoneidad del tratamiento se controló de cerca mediante evaluación clínica y medición periódica de FT4 y TSH.
El desarrollo cognitivo se evaluó a través de las Escalas de Desarrollo Mental de Griffiths a la edad de 2 años.
La evaluación cognitiva y conductual a la edad de 4 años se realizó utilizando la escala de inteligencia Wechsler Preschool and Primary.
El crecimiento se evaluó en el momento de la inscripción y en cada visita.
La maduración esquelética se evaluó al diagnóstico ya la edad de 1 y 4 años.
A la edad de 4 años se realizó ecografía cuantitativa y evaluación cardiovascular.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
72
Fase
- Fase 4
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 días a 4 semanas (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hipotiroidismo congénito diagnosticado por programa de tamizaje neonatal
- Edad menor de 30 días al diagnóstico
- Valor de TSH en el diagnóstico de confirmación por encima de 30 mU/l
- etnia caucásica
Criterio de exclusión:
- Precocidad
- Malformaciones congénitas mayores
- Enfermedades neonatales
- Cromosomopatías
- Enfermedades tiroideas maternas conocidas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: 10-12,5 μg/kg/día de L-T4
Niños con hipotiroidismo congénito que recibieron una dosis inicial de L-T4 de 10-12,5 μg/kg/día.
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Los niños con hipotiroidismo congénito recibieron dos dosis diferentes de levotiroxina dentro del rango recomendado para evaluar cualquier diferencia en los resultados a largo plazo.
Otros nombres:
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Comparador activo: 12,6-15 μg/kg/día de L-T4
Niños con hipotiroidismo congénito que recibieron una dosis inicial de L-T4 de 12,6-15 μg/kg/día.
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Los niños con hipotiroidismo congénito recibieron dos dosis diferentes de levotiroxina dentro del rango recomendado para evaluar cualquier diferencia en los resultados a largo plazo.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Resultados del desarrollo neurológico
Periodo de tiempo: A los cuatro años de edad
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La evaluación cognitiva y conductual se realizó utilizando la escala de inteligencia de preescolar y primaria de Wechsler (WIPPSI-III).
El WIPPSI-III evalúa la inteligencia de niños entre 2,6 y 7,3 años y proporciona un Cociente de Inteligencia Total, un Cociente de Inteligencia Verbal, un Cociente de Inteligencia de Ejecución y un Cociente de Velocidad de Procesamiento.
Los cocientes > 85 se consideran normales.
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A los cuatro años de edad
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Crecimiento lineal
Periodo de tiempo: 7-10 días después del inicio del tratamiento y a los 1,5, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42 y 48 meses de vida.
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El crecimiento lineal se evaluó periódicamente durante el estudio mediante la medición de la longitud hasta los 3 años y la altura posteriormente.
La longitud y la altura se midieron en centímetros y se expresan como puntuación de desviación estándar.
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7-10 días después del inicio del tratamiento y a los 1,5, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42 y 48 meses de vida.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Mariacarolina Salerno, Professor, Federico II University
Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- Leger J, Olivieri A, Donaldson M, Torresani T, Krude H, van Vliet G, Polak M, Butler G; ESPE-PES-SLEP-JSPE-APEG-APPES-ISPAE; Congenital Hypothyroidism Consensus Conference Group. European Society for Paediatric Endocrinology consensus guidelines on screening, diagnosis, and management of congenital hypothyroidism. J Clin Endocrinol Metab. 2014 Feb;99(2):363-84. doi: 10.1210/jc.2013-1891. Epub 2014 Jan 21.
- American Academy of Pediatrics; Rose SR; Section on Endocrinology and Committee on Genetics, American Thyroid Association; Brown RS; Public Health Committee, Lawson Wilkins Pediatric Endocrine Society; Foley T, Kaplowitz PB, Kaye CI, Sundararajan S, Varma SK. Update of newborn screening and therapy for congenital hypothyroidism. Pediatrics. 2006 Jun;117(6):2290-303. doi: 10.1542/peds.2006-0915.
- Ng SM, Anand D, Weindling AM. High versus low dose of initial thyroid hormone replacement for congenital hypothyroidism. Cochrane Database Syst Rev. 2009 Jan 21;2009(1):CD006972. doi: 10.1002/14651858.CD006972.pub2.
- Esposito A, Vigone MC, Polizzi M, Wasniewska MG, Cassio A, Mussa A, Gastaldi R, Di Mase R, Vincenzi G, Pozzi C, Peroni E, Bravaccio C, Capalbo D, Bruzzese D, Salerno M. Effect of initial levothyroxine dose on neurodevelopmental and growth outcomes in children with congenital hypothyroidism. Front Endocrinol (Lausanne). 2022 Sep 5;13:923448. doi: 10.3389/fendo.2022.923448. eCollection 2022.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de mayo de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de mayo de 2018
Finalización del estudio (Actual)
1 de mayo de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de mayo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de mayo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
12 de mayo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de mayo de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de mayo de 2022
Última verificación
1 de mayo de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- FARM8A8FHP
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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