Påvirkning av initial levotyroksindose på nevroutviklings- og vekstresultater ved medfødt hypotyreose
7. mai 2022 oppdatert av: Prof.ssa Mariacarolina Salerno, Federico II University
Evaluering av langsiktig nytte-risikoprofil for levotyroksinbehandling hos barn med medfødt hypotyreose: Påvirkning av initial levotyroksindose på nevroutviklings-, vekst-, kardiovaskulære og skjelettutfall
Hovedmålet med denne studien er å evaluere risiko-nytte-profilen ved langtidsbehandling av to forskjellige initiale behandlingsopplegg med L-T4 på nevroutviklings- og auxologiske utfall hos barn med medfødt hypotyreose, diagnostisert ved neonatal screening for å finne beste dose av initial skjoldbruskhormonerstatning for å sikre det beste langsiktige utviklingsresultatet uten noen negative effekter på auxologiske, kardiovaskulære og skjelettutfall.
Det sekundære målet med studien er å evaluere rollen til andre faktorer som, i tillegg til den innledende L-T4-terapien, kan påvirke langsiktige nevroutviklings- og auxologiske utfall, så vel som det kardiovaskulære systemet og benmetabolismen.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Syttito nyfødte oppdaget av det neonatale screeningprogrammet for medfødt hypotyreose ble tilfeldig tildelt en av de to initiale L-T4-erstatningsdosene: Gruppe A fikk en initial erstatningsdose på 10-12,5 mcg/kg/død og gruppe B fikk en initial erstatningsdose på 12,6-15 mcg/kg/die.
Behandlingens tilstrekkelighet ble overvåket nøye ved klinisk evaluering og regelmessig måling av FT4 og TSH.
Kognitiv utvikling ble evaluert gjennom Griffiths Mental Development Scales i en alder av 2 år.
Kognitiv og atferdsmessig vurdering i en alder av 4 år ble utført ved å bruke Wechsler Preschool and Primary skala for intelligens.
Veksten ble evaluert ved påmeldingen og ved hvert besøk.
Skjelettmodning ble evaluert ved diagnose og ved 1 og 4 års alder.
I en alder av 4 år ble det utført kvantitative ultralydmålinger og kardiovaskulær evaluering.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
72
Fase
- Fase 4
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 dager til 4 uker (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Medfødt hypotyreose diagnostisert ved neonatalt screeningprogram
- Alder mindre enn 30 dager ved diagnose
- TSH-verdi ved bekreftende diagnose over 30 mU/l
- Kaukasisk etnisitet
Ekskluderingskriterier:
- Prematuritet
- Store medfødte misdannelser
- Neonatale sykdommer
- Kromosomopatier
- Kjente mors skjoldbruskkjertelsykdommer
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: 10-12,5 μg/kg/dag av L-T4
Barn med medfødt hypotyreose som fikk en initial L-T4 dose på 10-12,5 μg/kg/dag.
|
Barn med medfødt hypotyreose fikk to forskjellige doser levotyroksin innenfor det anbefalte området for å evaluere eventuelle forskjeller i langtidsutfall.
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: 12,6-15 μg/kg/dag av L-T4
Barn med medfødt hypotyreose som fikk en initial L-T4 dose på 12,6-15 μg/kg/dag.
|
Barn med medfødt hypotyreose fikk to forskjellige doser levotyroksin innenfor det anbefalte området for å evaluere eventuelle forskjeller i langtidsutfall.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Nevroutviklingsresultater
Tidsramme: Ved fire års alder
|
Kognitiv og atferdsmessig vurdering ble utført ved bruk av Wechsler Preschool and Primary scale of Intelligence (WIPPSI-III).
WIPPSI-III evaluerer intelligensen til barn mellom 2,6 og 7,3 år og gir en total intelligenskvotient, en verbal intelligenskvotient, en ytelsesintelligenskvotient og en prosesseringshastighetskvotient.
Kvotienter > 85 anses som normale.
|
Ved fire års alder
|
|
Lineær vekst
Tidsramme: 7-10 dager etter behandlingsstart og ved 1,5, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48 måneder av livet.
|
Lineær vekst ble evaluert periodisk i løpet av studien gjennom måling av lengde opp til 3 år og høyde etterpå.
Lengde og høyde ble målt i centimeter og er uttrykt som standardavviksscore.
|
7-10 dager etter behandlingsstart og ved 1,5, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48 måneder av livet.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Mariacarolina Salerno, Professor, Federico II University
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Leger J, Olivieri A, Donaldson M, Torresani T, Krude H, van Vliet G, Polak M, Butler G; ESPE-PES-SLEP-JSPE-APEG-APPES-ISPAE; Congenital Hypothyroidism Consensus Conference Group. European Society for Paediatric Endocrinology consensus guidelines on screening, diagnosis, and management of congenital hypothyroidism. J Clin Endocrinol Metab. 2014 Feb;99(2):363-84. doi: 10.1210/jc.2013-1891. Epub 2014 Jan 21.
- American Academy of Pediatrics; Rose SR; Section on Endocrinology and Committee on Genetics, American Thyroid Association; Brown RS; Public Health Committee, Lawson Wilkins Pediatric Endocrine Society; Foley T, Kaplowitz PB, Kaye CI, Sundararajan S, Varma SK. Update of newborn screening and therapy for congenital hypothyroidism. Pediatrics. 2006 Jun;117(6):2290-303. doi: 10.1542/peds.2006-0915.
- Ng SM, Anand D, Weindling AM. High versus low dose of initial thyroid hormone replacement for congenital hypothyroidism. Cochrane Database Syst Rev. 2009 Jan 21;2009(1):CD006972. doi: 10.1002/14651858.CD006972.pub2.
- Esposito A, Vigone MC, Polizzi M, Wasniewska MG, Cassio A, Mussa A, Gastaldi R, Di Mase R, Vincenzi G, Pozzi C, Peroni E, Bravaccio C, Capalbo D, Bruzzese D, Salerno M. Effect of initial levothyroxine dose on neurodevelopmental and growth outcomes in children with congenital hypothyroidism. Front Endocrinol (Lausanne). 2022 Sep 5;13:923448. doi: 10.3389/fendo.2022.923448. eCollection 2022.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. mai 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. mai 2018
Studiet fullført (Faktiske)
1. mai 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. mai 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. mai 2022
Først lagt ut (Faktiske)
12. mai 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
12. mai 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. mai 2022
Sist bekreftet
1. mai 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- FARM8A8FHP
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .