Influência da Dose Inicial de Levotiroxina nos Resultados de Neurodesenvolvimento e Crescimento no Hipotireoidismo Congênito
7 de maio de 2022 atualizado por: Prof.ssa Mariacarolina Salerno, Federico II University
Avaliação do perfil risco-benefício a longo prazo do tratamento com levotiroxina em crianças com hipotireoidismo congênito: influência da dose inicial de levotiroxina no neurodesenvolvimento, crescimento, resultados cardiovasculares e esqueléticos
O objetivo primário deste estudo é avaliar o perfil de risco-benefício do tratamento a longo prazo de dois diferentes esquemas de tratamento inicial com L-T4 sobre os resultados neurodesenvolvimentais e auxológicos em crianças com hipotireoidismo congênito, diagnosticado por triagem neonatal, a fim de encontrar o melhor dose de reposição inicial de hormônio tireoidiano para garantir o melhor resultado de desenvolvimento a longo prazo sem quaisquer efeitos adversos nos resultados auxológicos, cardiovasculares e esqueléticos.
O objetivo secundário do estudo é avaliar o papel de outros fatores que, além da terapia inicial com L-T4, podem influenciar os resultados auxológicos e neurodesenvolvimentais a longo prazo, bem como os resultados do sistema cardiovascular e do metabolismo ósseo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Setenta e dois recém-nascidos detectados pelo programa de triagem neonatal para hipotireoidismo congênito foram aleatoriamente designados para receber uma das duas doses iniciais de reposição de L-T4: o Grupo A recebeu uma dose inicial de reposição de 10-12,5 mcg/kg/die e o Grupo B recebeu uma dose inicial de reposição de 12,6-15 mcg/kg/dia.
A adequação do tratamento foi monitorada de perto por avaliação clínica e medição regular de FT4 e TSH.
O desenvolvimento cognitivo foi avaliado através das Escalas de Desenvolvimento Mental de Griffiths aos 2 anos de idade.
A avaliação cognitiva e comportamental aos 4 anos de idade foi realizada por meio da Wechsler Preschool and Primary scale of Intelligence.
O crescimento foi avaliado na inscrição e em cada visita.
A maturação esquelética foi avaliada no momento do diagnóstico e com 1 e 4 anos de idade.
Aos 4 anos foram realizadas medidas ultrassonográficas quantitativas e avaliação cardiovascular.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
72
Estágio
- Fase 4
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 dias a 4 semanas (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Hipotireoidismo congênito diagnosticado por programa de triagem neonatal
- Idade inferior a 30 dias no momento do diagnóstico
- Valor de TSH no diagnóstico confirmatório acima de 30 mU/l
- etnia caucasiana
Critério de exclusão:
- Prematuridade
- Principais malformações congênitas
- doenças neonatais
- Cromossomopatias
- Doenças tireoidianas maternas conhecidas
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: 10-12,5 μg/kg/dia de L-T4
Crianças com hipotireoidismo congênito que receberam uma dose inicial de L-T4 de 10-12,5 μg/kg/dia.
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Crianças com hipotireoidismo congênito receberam duas doses diferentes de levotiroxina dentro da faixa recomendada para avaliar quaisquer diferenças nos resultados a longo prazo.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: 12,6-15 μg/kg/dia de L-T4
Crianças com hipotireoidismo congênito que receberam uma dose inicial de L-T4 de 12,6-15 μg/kg/dia.
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Crianças com hipotireoidismo congênito receberam duas doses diferentes de levotiroxina dentro da faixa recomendada para avaliar quaisquer diferenças nos resultados a longo prazo.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resultados do neurodesenvolvimento
Prazo: Aos quatro anos de idade
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A avaliação cognitiva e comportamental foi realizada por meio da escala Wechsler Preschool and Primary of Intelligence (WIPPSI-III).
O WIPPSI-III avalia a inteligência de crianças entre 2,6 e 7,3 anos e fornece um Quociente de Inteligência Total, um Quociente de Inteligência Verbal, um Quociente de Inteligência de Desempenho e um Quociente de Velocidade de Processamento.
Quocientes > 85 são considerados normais.
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Aos quatro anos de idade
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Crescimento Linear
Prazo: 7-10 dias após o início do tratamento e aos 1,5, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42 e 48 meses de vida.
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O crescimento linear foi avaliado periodicamente durante o estudo através da medição do comprimento até 3 anos e da altura posteriormente.
Comprimento e altura foram medidos em centímetros e são expressos como pontuação de desvio padrão.
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7-10 dias após o início do tratamento e aos 1,5, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42 e 48 meses de vida.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Mariacarolina Salerno, Professor, Federico II University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Leger J, Olivieri A, Donaldson M, Torresani T, Krude H, van Vliet G, Polak M, Butler G; ESPE-PES-SLEP-JSPE-APEG-APPES-ISPAE; Congenital Hypothyroidism Consensus Conference Group. European Society for Paediatric Endocrinology consensus guidelines on screening, diagnosis, and management of congenital hypothyroidism. J Clin Endocrinol Metab. 2014 Feb;99(2):363-84. doi: 10.1210/jc.2013-1891. Epub 2014 Jan 21.
- American Academy of Pediatrics; Rose SR; Section on Endocrinology and Committee on Genetics, American Thyroid Association; Brown RS; Public Health Committee, Lawson Wilkins Pediatric Endocrine Society; Foley T, Kaplowitz PB, Kaye CI, Sundararajan S, Varma SK. Update of newborn screening and therapy for congenital hypothyroidism. Pediatrics. 2006 Jun;117(6):2290-303. doi: 10.1542/peds.2006-0915.
- Ng SM, Anand D, Weindling AM. High versus low dose of initial thyroid hormone replacement for congenital hypothyroidism. Cochrane Database Syst Rev. 2009 Jan 21;2009(1):CD006972. doi: 10.1002/14651858.CD006972.pub2.
- Esposito A, Vigone MC, Polizzi M, Wasniewska MG, Cassio A, Mussa A, Gastaldi R, Di Mase R, Vincenzi G, Pozzi C, Peroni E, Bravaccio C, Capalbo D, Bruzzese D, Salerno M. Effect of initial levothyroxine dose on neurodevelopmental and growth outcomes in children with congenital hypothyroidism. Front Endocrinol (Lausanne). 2022 Sep 5;13:923448. doi: 10.3389/fendo.2022.923448. eCollection 2022.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de maio de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de maio de 2018
Conclusão do estudo (Real)
1 de maio de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de maio de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de maio de 2022
Primeira postagem (Real)
12 de maio de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de maio de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de maio de 2022
Última verificação
1 de maio de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- FARM8A8FHP
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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Ensaios clínicos em Hipotireoidismo congênito
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QLT Inc.ConcluídoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinite Pigmentosa)Estados Unidos, Canadá, Alemanha, Holanda, Reino Unido
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