Влияние начальной дозы левотироксина на исходы развития нервной системы и роста при врожденном гипотиреозе
7 мая 2022 г. обновлено: Prof.ssa Mariacarolina Salerno, Federico II University
Оценка долгосрочного профиля пользы и риска лечения левотироксином у детей с врожденным гипотиреозом: влияние начальной дозы левотироксина на исходы развития нервной системы, роста, сердечно-сосудистой системы и скелета
Основная цель этого исследования состоит в том, чтобы оценить соотношение риск-польза длительного лечения двух различных начальных схем лечения с помощью L-T4 в отношении неврологических и ауксологических исходов у детей с врожденным гипотиреозом, диагностированным при неонатальном скрининге, чтобы найти наилучшая доза начальной заместительной терапии гормонами щитовидной железы для обеспечения наилучших долгосрочных результатов развития без каких-либо неблагоприятных последствий для ауксологических, сердечно-сосудистых и костных исходов.
Вторичной целью исследования является оценка роли других факторов, которые, в дополнение к начальной терапии L-T4, могут влиять на долгосрочные исходы развития нервной системы и ауксологии, а также на исходы сердечно-сосудистой системы и костного метаболизма.
Обзор исследования
Подробное описание
Семьдесят два новорожденных, у которых в ходе программы неонатального скрининга был обнаружен врожденный гипотиреоз, были случайным образом распределены для получения одной из двух начальных заместительных доз L-T4: группа А получала начальную заместительную дозу 10-12,5 мкг/кг/умереть, а группа В получала начальная заместительная доза 12,6-15 мкг/кг/уп.
Адекватность лечения тщательно контролировали путем клинической оценки и регулярного измерения FT4 и ТТГ.
Когнитивное развитие оценивали по шкале психического развития Гриффитса в возрасте 2 лет.
Когнитивную и поведенческую оценку в возрасте 4 лет проводили с использованием дошкольной и начальной шкалы интеллекта Векслера.
Рост оценивали при регистрации и при каждом посещении.
Скелетное созревание оценивали при постановке диагноза и в возрасте 1 и 4 лет.
В возрасте 4 лет были проведены количественные ультразвуковые измерения и оценка сердечно-сосудистой системы.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
72
Фаза
- Фаза 4
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 дня до 4 недели (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Врожденный гипотиреоз, диагностированный программой неонатального скрининга
- Возраст менее 30 дней на момент постановки диагноза
- Значение ТТГ при подтверждении диагноза выше 30 мЕд/л
- кавказская национальность
Критерий исключения:
- недоношенность
- Основные врожденные пороки развития
- Неонатальные заболевания
- Хромосомопатии
- Известные заболевания щитовидной железы у матери
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: 10-12,5 мкг/кг/день L-T4
Дети с врожденным гипотиреозом, получавшие начальную дозу L-T4 10–12,5 мкг/кг/сут.
|
Дети с врожденным гипотиреозом получали две разные дозы левотироксина в пределах рекомендуемого диапазона, чтобы оценить любые различия в отдаленных результатах.
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: 12,6-15 мкг/кг/день L-T4
Дети с врожденным гипотиреозом, получавшие начальную дозу L-T4 12,6–15 мкг/кг/сут.
|
Дети с врожденным гипотиреозом получали две разные дозы левотироксина в пределах рекомендуемого диапазона, чтобы оценить любые различия в отдаленных результатах.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Результаты развития нервной системы
Временное ограничение: В четыре года
|
Когнитивную и поведенческую оценку проводили с использованием шкалы интеллекта Wechsler Preschool and Primary (WIPPSI-III).
WIPPSI-III оценивает интеллект детей в возрасте от 2,6 до 7,3 лет и предоставляет коэффициент общего интеллекта, коэффициент вербального интеллекта, коэффициент умственного развития и коэффициент скорости обработки.
Коэффициенты > 85 считаются нормальными.
|
В четыре года
|
|
Линейный рост
Временное ограничение: Через 7-10 дней после начала лечения и на 1,5, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42 и 48 мес жизни.
|
Линейный рост периодически оценивали в ходе исследования путем измерения длины до 3 лет и роста впоследствии.
Длину и рост измеряли в сантиметрах и выражали в баллах стандартного отклонения.
|
Через 7-10 дней после начала лечения и на 1,5, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42 и 48 мес жизни.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Mariacarolina Salerno, Professor, Federico II University
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Leger J, Olivieri A, Donaldson M, Torresani T, Krude H, van Vliet G, Polak M, Butler G; ESPE-PES-SLEP-JSPE-APEG-APPES-ISPAE; Congenital Hypothyroidism Consensus Conference Group. European Society for Paediatric Endocrinology consensus guidelines on screening, diagnosis, and management of congenital hypothyroidism. J Clin Endocrinol Metab. 2014 Feb;99(2):363-84. doi: 10.1210/jc.2013-1891. Epub 2014 Jan 21.
- American Academy of Pediatrics; Rose SR; Section on Endocrinology and Committee on Genetics, American Thyroid Association; Brown RS; Public Health Committee, Lawson Wilkins Pediatric Endocrine Society; Foley T, Kaplowitz PB, Kaye CI, Sundararajan S, Varma SK. Update of newborn screening and therapy for congenital hypothyroidism. Pediatrics. 2006 Jun;117(6):2290-303. doi: 10.1542/peds.2006-0915.
- Ng SM, Anand D, Weindling AM. High versus low dose of initial thyroid hormone replacement for congenital hypothyroidism. Cochrane Database Syst Rev. 2009 Jan 21;2009(1):CD006972. doi: 10.1002/14651858.CD006972.pub2.
- Esposito A, Vigone MC, Polizzi M, Wasniewska MG, Cassio A, Mussa A, Gastaldi R, Di Mase R, Vincenzi G, Pozzi C, Peroni E, Bravaccio C, Capalbo D, Bruzzese D, Salerno M. Effect of initial levothyroxine dose on neurodevelopmental and growth outcomes in children with congenital hypothyroidism. Front Endocrinol (Lausanne). 2022 Sep 5;13:923448. doi: 10.3389/fendo.2022.923448. eCollection 2022.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 мая 2011 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 мая 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 мая 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 мая 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 мая 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 мая 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 мая 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 мая 2022 г.
Последняя проверка
1 мая 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- FARM8A8FHP
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .