Vliv počáteční dávky levothyroxinu na neurologický vývoj a výsledky růstu u vrozené hypotyreózy
7. května 2022 aktualizováno: Prof.ssa Mariacarolina Salerno, Federico II University
Hodnocení dlouhodobého profilu přínosu a rizika léčby levothyroxinem u dětí s vrozenou hypotyreózou: Vliv počáteční dávky levothyroxinu na neurovývojové, růstové, kardiovaskulární a kosterní výsledky
Primárním cílem této studie je zhodnotit profil rizika a přínosu dlouhodobé léčby dvou různých počátečních léčebných schémat s L-T4 na neurovývojové a auxologické výsledky u dětí s vrozenou hypotyreózou, diagnostikovanou novorozeneckým screeningem s cílem nalézt nejlepší dávka počáteční substituce hormonů štítné žlázy k zajištění nejlepšího dlouhodobého vývoje bez jakýchkoli nepříznivých účinků na auxologické, kardiovaskulární a kosterní výsledky.
Sekundárním cílem studie je zhodnotit roli dalších faktorů, které kromě iniciální terapie L-T4 mohou ovlivnit dlouhodobé neurovývojové a auxologické výsledky a také výsledky kardiovaskulárního systému a kostního metabolismu.
Přehled studie
Detailní popis
Sedmdesát dva novorozenců detekovaných neonatálním screeningovým programem pro vrozenou hypotyreózu bylo náhodně rozděleno do skupin, kterým byla podána jedna ze dvou počátečních náhradních dávek L-T4: Skupina A dostala počáteční náhradní dávku 10-12,5 mcg/kg/die a skupina B dostala počáteční substituční dávka 12,6-15 mcg/kg/die.
Adekvátnost léčby byla pečlivě sledována klinickým hodnocením a pravidelným měřením FT4 a TSH.
Kognitivní vývoj byl hodnocen pomocí Griffiths Mental Development Scale ve věku 2 let.
Kognitivní a behaviorální hodnocení ve věku 4 let bylo provedeno pomocí Wechslerovy předškolní a primární škály inteligence.
Růst byl hodnocen při zápisu a při každé návštěvě.
Kosterní zrání bylo hodnoceno při diagnóze a ve věku 1 a 4 let.
Ve věku 4 let bylo provedeno kvantitativní ultrazvukové měření a kardiovaskulární vyšetření.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
72
Fáze
- Fáze 4
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 dny až 4 týdny (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Vrozená hypotyreóza diagnostikovaná novorozeneckým screeningovým programem
- Věk méně než 30 dnů při diagnóze
- Hodnota TSH při konfirmační diagnóze nad 30 mU/l
- kavkazské etnikum
Kritéria vyloučení:
- Předčasnost
- Závažné vrozené vady
- Novorozenecká onemocnění
- Chromozomopatie
- Známá onemocnění štítné žlázy matky
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: 10-12,5 μg/kg/den L-T4
Děti s vrozenou hypotyreózou, které dostávaly počáteční dávku L-T4 10-12,5 μg/kg/den.
|
Děti s vrozenou hypotyreózou dostávaly dvě různé dávky levothyroxinu v doporučeném rozmezí, aby se vyhodnotily případné rozdíly v dlouhodobých výsledcích.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: 12,6-15 μg/kg/den L-T4
Děti s vrozenou hypotyreózou, které dostávaly počáteční dávku L-T4 12,6-15 μg/kg/den.
|
Děti s vrozenou hypotyreózou dostávaly dvě různé dávky levothyroxinu v doporučeném rozmezí, aby se vyhodnotily případné rozdíly v dlouhodobých výsledcích.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výsledky neurovývoje
Časové okno: Ve čtyřech letech
|
Kognitivní a behaviorální hodnocení bylo provedeno pomocí Wechslerovy předškolní a primární škály inteligence (WIPPSI-III).
WIPPSI-III vyhodnocuje inteligenci dětí mezi 2,6 a 7,3 lety a poskytuje celkový inteligenční kvocient, verbální inteligenční kvocient, výkonnostní inteligenční kvocient a kvocient rychlosti zpracování.
Podíl > 85 se považuje za normální.
|
Ve čtyřech letech
|
|
Lineární růst
Časové okno: 7-10 dnů po zahájení léčby a v 1,5, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42 a 48 měsících života.
|
Lineární růst byl v průběhu studie periodicky hodnocen měřením délky do 3 let a následně výšky.
Délka a výška byly měřeny v centimetrech a jsou vyjádřeny jako skóre standardní odchylky.
|
7-10 dnů po zahájení léčby a v 1,5, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42 a 48 měsících života.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Mariacarolina Salerno, Professor, Federico II University
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Leger J, Olivieri A, Donaldson M, Torresani T, Krude H, van Vliet G, Polak M, Butler G; ESPE-PES-SLEP-JSPE-APEG-APPES-ISPAE; Congenital Hypothyroidism Consensus Conference Group. European Society for Paediatric Endocrinology consensus guidelines on screening, diagnosis, and management of congenital hypothyroidism. J Clin Endocrinol Metab. 2014 Feb;99(2):363-84. doi: 10.1210/jc.2013-1891. Epub 2014 Jan 21.
- American Academy of Pediatrics; Rose SR; Section on Endocrinology and Committee on Genetics, American Thyroid Association; Brown RS; Public Health Committee, Lawson Wilkins Pediatric Endocrine Society; Foley T, Kaplowitz PB, Kaye CI, Sundararajan S, Varma SK. Update of newborn screening and therapy for congenital hypothyroidism. Pediatrics. 2006 Jun;117(6):2290-303. doi: 10.1542/peds.2006-0915.
- Ng SM, Anand D, Weindling AM. High versus low dose of initial thyroid hormone replacement for congenital hypothyroidism. Cochrane Database Syst Rev. 2009 Jan 21;2009(1):CD006972. doi: 10.1002/14651858.CD006972.pub2.
- Esposito A, Vigone MC, Polizzi M, Wasniewska MG, Cassio A, Mussa A, Gastaldi R, Di Mase R, Vincenzi G, Pozzi C, Peroni E, Bravaccio C, Capalbo D, Bruzzese D, Salerno M. Effect of initial levothyroxine dose on neurodevelopmental and growth outcomes in children with congenital hypothyroidism. Front Endocrinol (Lausanne). 2022 Sep 5;13:923448. doi: 10.3389/fendo.2022.923448. eCollection 2022.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. května 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. května 2018
Dokončení studie (Aktuální)
1. května 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. května 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. května 2022
První zveřejněno (Aktuální)
12. května 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. května 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. května 2022
Naposledy ověřeno
1. května 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- FARM8A8FHP
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Vrozená hypotyreóza
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Spojené státy, Kanada, Německo, Holandsko, Spojené království
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Kanada, Spojené státy, Německo, Holandsko, Spojené království