Suun kautta otettavan täyden spektrin lääkekannabiskasviuutteen turvallisuus ja tehokkuus lapsilla, joilla on autismikirjon häiriö.
torstai 3. syyskuuta 2026 päivittänyt: Fenix Innovation Group
Vaiheen I/II avoin tutkimus suun kautta annetun täyden spektrin lääkekannabiskasviuutteen (0,08 % THC:n (FEN164)) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on autismikirjon häiriö.
Tämä on 20 viikkoa kestänyt avoin tutkimus, jossa arvioidaan täyden spektrin lääkekannabiskasviuutteen, jonka THC on < 0,08 % (FEN164), turvallisuutta ja tehoa autismispektrihäiriöstä kärsivillä lapsilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuspopulaatiossa on kaksikymmentä (20) kahdeksan (8) - seitsemäntoista (17) vuoden ikäistä poikaa ja tyttöä, joilla on lääketieteellinen diagnoosi tason 2 ja 3 autismispektrihäiriöstä (ASD) autismin diagnostisen havainnointiaikataulun mukaisesti. ADOS-2) kriteerit.
Osallistujat aloittavat hoidon päivittäisellä FEN164-annoksella 5 mg/kg. Tämä kasvaa asteittain neljän viikon aikana, kunnes suurin siedetty vuorokausiannos tai 20 mg/kg päivässä saavutetaan (Titrausvaihe / vaihe 1). Osallistujat saavat vastaavan enimmäisannoksensa kahdeksan (8) viikon ajan (hoitovaihe/vaihe 2), jota vähennetään asteittain 5 mg/kg:lla 4 viikon ajan tutkimuksen loppuun asti (Down-titrausvaihe). .
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
18
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja on 8-17-vuotiaat (mukaan lukien)
- Osallistuja on terveessä painossa päätutkijan harkinnan mukaan.
- Vanhemmat tai huoltajat voivat antaa tietoisen suostumuksen tutkimukseen osallistumiselle autististen henkilöiden suostumuksella.
- Osallistujat voivat täyttää kokeiluvaatimukset.
- Mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan 5. painos (DSM-5) kriteerien mukaan osallistujalla on tason 2 tai 3 autismispektrihäiriö (ASD), joka on vahvistettu ADOS-2:n kriteereillä.
- Kaikkien hoitojen, mukaan lukien lääkkeet ja hoidot ASD:hen liittyviin oireisiin, on oltava stabiileja 4 viikkoa ennen ilmoittautumista ja tutkimuksen ajan aina kun mahdollista.
- Osallistujien tulee kyetä nielemään nestettä.
- Suostumuksen antajan on kyettävä ymmärtämään tutkimuksen vaatimukset.
Poissulkemiskriteerit:
- Kaksisuuntaisen mielialahäiriön, psykoosin, skitsofrenian, skitsoaffektiivisen häiriön tai aktiivisen vakavan masennuksen nykyinen diagnoosi
- hänellä on jokin muu diagnoosi kuin ASD, joka hallitsee kliinistä esitystä (esim. tarkkaavaisuus-hyperaktiivisuushäiriö [ADHD])
- Hänellä on rappeuttava tila
- Muutokset antikonvulsiivisessa hoidossa viimeisen 12 viikon aikana
- Omepratsolin, lansopratsolin, tolbutamidin, varfariinin, sirolimuusin, everolimuusin, temsirolimuusin, takrolimuusin, klobatsaamin, repaglinidin, pioglitatsonin, rosiglitatsonin, montelukastin, bupropionin tai efavirentsin ottaminen
- Käyttää tai on käyttänyt kannabista, kannabinoidipohjaisia lääkkeitä (mukaan lukien Sativex® tai Epidiolex®) tällä hetkellä tai on käyttänyt seulontaa edeltäneiden 12 viikon aikana eikä ole halukas pidättäytymään äänestämästä kokeen ajan
- Osallistujalla on tiedetty tai epäilty yliherkkyys kannabinoideille tai jollekin apuaineista
- Osallistujalla on seulonnassa kohtalainen maksan vajaatoiminta, joka määritellään seerumin alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) > 2 × normaalin ylärajan (ULN) tai kokonaisbilirubiinin (TBL) > 2 × ULN:n. Tämä kriteeri voidaan vahvistaa vasta, kun laboratoriotulokset ovat saatavilla. Kokeeseen ilmoittautuneiden osallistujien, joiden myöhemmin todetaan täyttävän tämä kriteeri, on läpäistävä seulonta.
- Osallistuja on miespuolinen ja hedelmällinen (eli murrosiän jälkeen, ellei ole pysyvästi steriili kahdenvälisen orkidean poiston avulla), ellei hän ole halukas varmistamaan, että hän käyttää miesten ehkäisyä (kondomia) tai pysyy seksuaalisesti pidättyväisenä kokeen aikana ja 12 viikon ajan sen jälkeen.
- Osallistuja on nainen ja hedelmällisessä iässä (eli kuukautisten jälkeen ja postmenopausaalisuuteen saakka ≥ 12 peräkkäisen kuukauden ajan, ellei ole pysyvästi steriili kohdun, kahdenvälisen salping- tai molemminpuolisen munanpoiston avulla), ellei hän halua varmistaa, että hän käyttää erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (esim. , hormonaalinen ehkäisy, kohdunsisäinen laite/hormoneja vapauttava järjestelmä, molemminpuolinen munanjohtimien tukos, vasektomoitu kumppani, seksuaalinen raittius) tutkimuksen aikana ja 12 viikon ajan sen jälkeen.
- Naispuolinen osallistuja, joka on raskaana (positiivinen raskaustesti), imettää tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana tai 12 viikon sisällä sen jälkeen.
- Osallistujalle tehtiin aivoleikkaus tai traumaattinen aivovamma vuoden sisällä seulonnasta.
- Osallistujalla on jokin muu merkittävä sairaus tai häiriö, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan joko vaarantaa osallistujan, muut osallistujat tai työpaikan henkilökuntaa tutkimukseen osallistumisen vuoksi, vaikuttaa tutkimuksen tulokseen tai voi vaikuttaa osallistujan kykyä osallistua kokeeseen.
- Kaikki osallistujan fyysisen tarkastuksen jälkeen havaitut poikkeavuudet, jotka tutkijan mielestä vaarantaisivat osallistujan turvallisuuden, jos hän osallistuu tutkimukseen
- Mikä tahansa itsemurhakäyttäytyminen (elinikäinen) tai tyypin 4 tai 5 itsemurha-ajatukset Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikolla viimeisen 4 viikon aikana tai seulonnassa tai satunnaistuksessa
- Osallistuja on luovuttanut verta viimeisen 12 viikon aikana eikä ole halukas pidättäytymään verenluovutuksesta kokeen aikana.
- Osallistujalla on tiedossa tai epäilty alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö tai positiivinen huumetesti seulonnassa (ei oikeutettua tunnetulla samanaikaisella lääkityksellä).
- Osallistuja on aiemmin ilmoittautunut tähän kokeeseen.
- Osallistuja aikoo matkustaa asuinmaansa ulkopuolelle kokeilun aikana, ellei osallistujalla ole vahvistusta, että tuote on sallittu kohdemaassa/-valtiossa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: FEN164
Täyden spektrin lääkekannabiskasviuute, jossa on alle 0,08 % THC:tä (FEN164) Vaihe 1: 5mg/kg, 10mg/kg, 15mg/kg, 20mg/kg (1 viikko kukin) Vaihe 2: 20mg/kg (8 viikkoa), 15mg/kg, 10mg/kg, 5mg/kg (1 viikko kumpikin) |
Öljypohjainen.
Täysispektrin lääkekannabiksen kasviuute, jossa on alle 0,08 % THC:tä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliininen globaali impressioasteikko – parantaminen (CGI-I)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 5, 9, 13 ja 17
|
Tämä on 7-pisteinen asteikko, joka mittaa oireiden muutosta lähtötasosta.
Jos pistemäärä 1 on paljon parempi ja 7 on erittäin paljon huonompi.
|
Lähtötilanne, viikot 5, 9, 13 ja 17
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vineland Adaptive Behavior Scales, kolmas painos
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 17
|
Käytetään mukautuvan toiminnan mittaamiseen kolmella ydinalueella (viestintä, päivittäiset elämäntaidot ja sosiaalistaminen) ja kahdella valinnaisella alueella (motoriset taidot ja epämukava käyttäytyminen); kohteet arvostetaan 3 pisteen asteikolla (0 = ei koskaan; 1 = joskus; 2 = yleensä tai usein).
Ydinverkkotunnukset lasketaan yhteen adaptiivisen käyttäytymisen yhdistelmäksi.
|
Perustaso, viikko 17
|
|
Social Responsiveness Scale, 2nd Editions (SRS-2)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 17
|
Arvioidaan viittä osa-aluetta, mukaan lukien: sosiaalinen tietoisuus, sosiaalinen kognitio, sosiaalinen kommunikaatio, sosiaalinen motivaatio ja rajoitetut kiinnostuksen kohteet ja toistuva käyttäytyminen.
Kohteet pisteytetään 4 pisteen asteikolla (vaihtelee 1 = ei totta 4 = melkein aina totta).
|
Perustaso, viikko 17
|
|
Ahdistus-, masennus- ja mielialaasteikko (ADAMS)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 17
|
28 oirekohtaa, jotka jakautuvat viiteen ala-asteikkoon, jotka on merkitty: maaninen/hyperaktiivinen käytös, masentunut mieliala, sosiaalinen välttäminen, yleinen ahdistuneisuus ja pakkokäyttäytyminen.
Kohteet on arvioitu 4-pisteen asteikolla 0 = ei ongelma ja 3 = vakava ongelma.
|
Perustaso, viikko 17
|
|
Unihäiriöasteikko lapsille (SDSC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 5, 9, 13 ja 17
|
Kuusi ala-asteikkoa, mukaan lukien unen aloittamisen ja ylläpitämisen häiriöt, unen hengityshäiriöt, heräämishäiriöt, uniherätyksen siirtymähäiriöt, liiallisen uneliaisuuden häiriöt ja unen hyperhydroosi.
Kohteet on arvioitu 5 pisteen asteikolla, jossa 1 = ei koskaan ja 5 = aina (päivittäin).
Alaasteikkopisteiden summa vastaa kokonaispistemäärää.
|
Lähtötilanne, viikot 5, 9, 13 ja 17
|
|
Kliininen globaali näyttökertojen vakavuus (CGI-S)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 5, 9, 13 ja 17
|
Heijastaa lääkärin käsitystä sairauden vakavuudesta 7-pisteen asteikolla 1 = ei ollenkaan - 7 = erittäin sairaimpien joukossa.
|
Lähtötilanne, viikot 5, 9, 13 ja 17
|
|
Autism Family Experience Questionnaire (AFEQ)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 17
|
Vanhemman/hoitajan lomake, jolla mitataan autismin toimenpiteiden vaikutusta perhekokemukseen ja elämänlaatuun.
Kohteet on arvioitu 5 pisteen asteikolla, jossa 1 = aina ja 5 = ei koskaan.
|
Perustaso, viikko 17
|
|
Lasten ahdistuneisuusasteikko – Autismispektrihäiriö – Vanhemman versio (ASC-ASD-P)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 5, 9, 13 ja 17
|
Vanhemman/hoitajan lomake kehitetty havaitsemaan ahdistuneisuuden oireita nuorilla, joilla on ASD.
Ne koostuvat neljästä ala-asteikosta (suorituskykyahdistus, epävarmuus, ahdistunut kiihottuminen ja eroahdistus), ja ne luokitellaan 4-pisteen asteikolla (0 = ei koskaan ja 3 = aina).
Ala-asteikkojen summa vastaa kokonaispistemäärää.
|
Lähtötilanne, viikot 5, 9, 13 ja 17
|
|
Lasten ahdistuneisuusasteikko – Autismispektrihäiriö – Lapsiversio (ASC-ASD-C)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 5, 9, 13 ja 17
|
Lapsimuoto kehitettiin havaitsemaan ahdistuneisuuden oireita nuorilla, joilla on ASD.
Ne koostuvat neljästä ala-asteikosta (suorituskykyahdistus, epävarmuus, ahdistunut kiihottuminen ja eroahdistus), ja ne luokitellaan 4-pisteen asteikolla (0 = ei koskaan ja 3 = aina).
Ala-asteikkojen summa vastaa kokonaispistemäärää.
|
Lähtötilanne, viikot 5, 9, 13 ja 17
|
|
Lasten käyttäytymisen tarkistuslista 6–18-vuotiaille (CBCL)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 17
|
Vanhemman/hoitajan mittari käyttäytymismallien arvioimiseksi.
Mitta on Likert-asteikko, joka on yli 3 tai 4 pistettä.
|
Perustaso, viikko 17
|
|
Caregiver Global Impression of Change in Attention (CGI-CA)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 5, 9, 13 ja 17
|
Heijastaa lääkärin käsitystä huomion muutoksesta 7-pisteen asteikolla 1 = ei ollenkaan - 7 = erittäin vakava ongelma.
Toimitetaan perus- ja jälkeisinä kyselylomakkeina.
|
Lähtötilanne, viikot 5, 9, 13 ja 17
|
|
Omaishoitajan Global Impression of Change (CGI-C) tavoitekäyttäytyminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 5, 9, 13 ja 17
|
Heijastaa lääkärin käsitystä käyttäytymisen muutoksesta 7-pisteen asteikolla 1 = ei ollenkaan - 7 = erittäin vakava ongelma.
Toimitetaan perus- ja jälkeisinä kyselylomakkeina.
|
Lähtötilanne, viikot 5, 9, 13 ja 17
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Michael Fahey, Head of Paediatric Neurology
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 1. huhtikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. syyskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 28. elokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 4. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. elokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 25. elokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 8. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- FNX001-21
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .