Sicurezza ed efficacia dell'estratto di pianta di cannabis medicinale orale a spettro completo nei bambini con disturbo dello spettro autistico.
23 agosto 2022 aggiornato da: Fenix Innovation Group
Uno studio in aperto di fase I/II per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'estratto di pianta di cannabis medicinale a spettro completo somministrato per via orale allo 0,08% di THC (FEN164) nei bambini con disturbo dello spettro autistico.
Questo è uno studio in aperto di 20 settimane per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'estratto di pianta di cannabis medicinale a spettro completo <0,08% THC (FEN164) nei bambini con disturbo dello spettro autistico.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La popolazione dello studio includerà venti (20) ragazzi e ragazze di età compresa tra gli otto (8) e i diciassette (17) anni che hanno una diagnosi medica di disturbo dello spettro autistico (ASD) di livello 2 e 3 come confermato dall'Autism Diagnostic Observational Schedule ( criteri ADOS-2).
I partecipanti inizieranno il trattamento con una dose giornaliera di 5 mg/kg di FEN164. Questo aumenterà gradualmente in un periodo di quattro settimane fino al raggiungimento della dose giornaliera massima tollerata o di 20 mg/kg al giorno (fase di aumento della titolazione/Fase 1). I partecipanti continueranno a ricevere la rispettiva dose massima per otto (8) settimane (fase di trattamento/fase 2) che sarà gradualmente ridotta di 5 mg/kg per un periodo di 4 settimane fino alla fine dello studio (fase di down-titration) .
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
18
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Victoria
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Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 8 anni a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il partecipante ha un'età compresa tra 8 e 17 anni (inclusi)
- Il partecipante ha un peso sano a discrezione del ricercatore principale.
- I genitori o gli operatori sanitari possono dare il consenso informato per la partecipazione alla sperimentazione con il consenso delle persone con autismo.
- I partecipanti possono soddisfare i requisiti di prova.
- Secondo i criteri del Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, 5a edizione (DSM-5), il partecipante ha una diagnosi di disturbo dello spettro autistico (ASD) di livello 2 o 3 confermato dai criteri Autism Diagnostic Observational Schedule (ADOS-2)
- Tutti i trattamenti, compresi i farmaci e le terapie per i sintomi correlati all'ASD, devono essere stati stabili per 4 settimane prima dell'arruolamento e per tutta la durata della sperimentazione, ove possibile.
- I partecipanti devono essere in grado di deglutire liquidi.
- Chi dà il consenso deve essere in grado di comprendere i requisiti dello studio.
Criteri di esclusione:
- Diagnosi attuale di disturbo bipolare, psicosi, schizofrenia, disturbo schizoaffettivo o depressione maggiore attiva
- Ha una diagnosi diversa da ASD che domina la presentazione clinica (ad es. Disturbo da deficit di attenzione e iperattività [ADHD])
- Ha una condizione degenerativa
- Cambiamenti nella terapia anticonvulsivante nelle ultime 12 settimane
- Assunzione di omeprazolo, lansoprazolo, tolbutamide, warfarin, sirolimus, everolimus, temsirolimus, tacrolimus, clobazam, repaglinide, pioglitazone, rosiglitazone, montelukast, bupropione o efavirenz
- Attualmente utilizza o ha utilizzato cannabis ricreativa o medicinale, farmaci a base di cannabinoidi (inclusi Sativex® o Epidiolex®) nelle 12 settimane precedenti lo screening e non è disposto ad astenersi per la durata della sperimentazione
- Il partecipante ha ipersensibilità nota o sospetta ai cannabinoidi o a uno qualsiasi degli eccipienti
- - Il partecipante presenta una funzionalità epatica moderatamente compromessa allo screening, definita come alanina aminotransferasi sierica (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 2 × limite superiore della norma (ULN) o bilirubina totale (TBL) > 2 × ULN. Questo criterio può essere confermato solo una volta disponibili i risultati di laboratorio; i partecipanti iscritti alla sperimentazione che in seguito risulteranno soddisfare questo criterio devono essere sottoposti a screening non superato.
- - Il partecipante è maschio e fertile (ovvero, dopo la pubertà a meno che non sia permanentemente sterile mediante orchiectomia bilaterale) a meno che non sia disposto a garantire l'uso della contraccezione maschile (preservativo) o rimanere sessualmente astinente durante lo studio e per 12 settimane successive.
- La partecipante è di sesso femminile e in età fertile (ovvero, dopo il menarca e fino al raggiungimento della postmenopausa per ≥ 12 mesi consecutivi a meno che non sia permanentemente sterile mediante isterectomia, salpingectomia bilaterale o ovariectomia bilaterale) a meno che non sia disposta a garantire l'utilizzo di un metodo di controllo delle nascite altamente efficace (ad es. , contraccezione ormonale, dispositivo intrauterino/sistema di rilascio di ormoni, occlusione tubarica bilaterale, partner vasectomizzato, astinenza sessuale) durante lo studio e per le 12 settimane successive.
- Partecipante donna incinta (test di gravidanza positivo), in allattamento o che sta pianificando una gravidanza durante il corso dello studio o entro le 12 settimane successive.
- - Il partecipante ha subito un intervento chirurgico al cervello o una lesione cerebrale traumatica entro 1 anno dallo screening.
- - Il partecipante ha qualsiasi altra malattia o disturbo significativo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può mettere a rischio il partecipante, altri partecipanti o il personale del sito a causa della partecipazione allo studio, può influenzare il risultato dello studio o può influenzare il la capacità del partecipante di prendere parte alla sperimentazione.
- Eventuali anomalie identificate a seguito di un esame fisico del partecipante che, a parere dello sperimentatore, metterebbero a repentaglio la sicurezza del partecipante se prendessero parte allo studio
- Qualsiasi storia di comportamento suicidario (per tutta la vita) o qualsiasi ideazione suicidaria di tipo 4 o 5 sulla Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) nelle ultime 4 settimane o allo screening o alla randomizzazione
- Il partecipante ha donato sangue nelle ultime 12 settimane e non è disposto ad astenersi dalla donazione di sangue durante il processo.
- - Il partecipante ha una storia nota o sospetta di abuso di alcol o sostanze o test di abuso di droghe positivo allo screening (non giustificato da un noto farmaco concomitante).
- Il partecipante è stato precedentemente arruolato in questa sperimentazione.
- Il partecipante ha in programma di viaggiare al di fuori del proprio paese di residenza durante la prova, a meno che il partecipante non abbia la conferma che il prodotto è consentito nel paese/stato di destinazione
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: FEN164
Estratto di pianta di cannabis medicinale a spettro completo con meno dello 0,08% di THC (FEN164) Fase 1: 5 mg/kg, 10 mg/kg, 15 mg/kg, 20 mg/kg (1 settimana ciascuna) Fase 2: 20 mg/kg (8 settimane), 15 mg/kg, 10 mg/kg, 5 mg/kg (1 settimana ciascuna) |
A base di olio.
Estratto di pianta di cannabis medicinale a spettro completo con meno dello 0,08% di THC.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Scala delle impressioni globali cliniche - Miglioramento (CGI-I)
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 9, 13 e 17
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Questa è una scala a 7 punti che misura il cambiamento dei sintomi rispetto al basale.
Dove un punteggio di 1 è molto migliorato e un punteggio di 7 è molto peggiore.
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Basale, settimane 5, 9, 13 e 17
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Scale di comportamento adattivo Vineland, terza edizione
Lasso di tempo: Basale, settimana 17
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Utilizzato per misurare il funzionamento adattivo in tre domini principali (comunicazione, abilità di vita quotidiana e socializzazione) e due domini opzionali (abilità motorie e comportamento disadattivo); gli item sono valutati su una scala a 3 punti (0=mai; 1=qualche volta; 2=di solito o spesso).
I domini principali si sommano a un composito di comportamento adattivo totale.
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Basale, settimana 17
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Scala di reattività sociale, 2a edizione (SRS-2)
Lasso di tempo: Basale, settimana 17
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Vengono valutati cinque domini, tra cui: consapevolezza sociale, cognizione sociale, comunicazione sociale, motivazione sociale e interessi ristretti e comportamento ripetitivo.
Gli item vengono valutati su una scala a 4 punti (da 1=non vero a 4=quasi sempre vero).
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Basale, settimana 17
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Ansia, depressione e scala dell'umore (ADAMS)
Lasso di tempo: Basale, settimana 17
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28 voci di sintomi che si risolvono in cinque sottoscale etichettate: comportamento maniacale/iperattivo, umore depresso, evitamento sociale, ansia generale e comportamento compulsivo.
Gli item sono valutati su una scala a 4 punti che va da 0=nessun problema a 3=problema grave.
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Basale, settimana 17
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Scala dei disturbi del sonno per bambini (SDSC)
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 9, 13 e 17
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Sei sottoscale comprendenti i disturbi dell'inizio e del mantenimento del sonno, i disturbi della respirazione nel sonno, i disturbi dell'eccitazione, i disturbi della transizione sonno-veglia, i disturbi dell'eccessiva sonnolenza e l'iperidrosi del sonno.
Gli item sono valutati su una scala a 5 punti dove 1=mai e 5=sempre (giornalmente).
I punteggi delle sottoscale si sommano per eguagliare un punteggio totale.
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Basale, settimane 5, 9, 13 e 17
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Gravità clinica globale delle impressioni (CGI-S)
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 9, 13 e 17
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Riflette l'impressione del medico sulla gravità della malattia su una scala a 7 punti che va da 1=per niente a 7=tra i più gravemente malati.
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Basale, settimane 5, 9, 13 e 17
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Questionario sull'esperienza familiare di autismo (AFEQ)
Lasso di tempo: Basale, settimana 17
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Modulo genitore/caregiver utilizzato per misurare l'impatto degli interventi sull'autismo sull'esperienza familiare e sulla qualità della vita.
Gli item sono valutati su una scala a 5 punti dove 1=sempre e 5=mai.
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Basale, settimana 17
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Scala dell'ansia per i bambini - Disturbo dello spettro autistico - Versione per genitori (ASC-ASD-P)
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 9, 13 e 17
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Modulo genitore/caregiver sviluppato per rilevare i sintomi di ansia nei giovani con ASD.
Composto da quattro sottoscale (Ansia da prestazione, Incertezza, Arousal ansioso e Ansia da separazione), gli item sono valutati su una scala a 4 punti (0=mai e 3=sempre).
Le sottoscale si sommano per eguagliare un punteggio totale.
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Basale, settimane 5, 9, 13 e 17
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Scala dell'ansia per i bambini - Disturbo dello spettro autistico - Versione per bambini (ASC-ASD-C)
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 9, 13 e 17
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Forma infantile sviluppata per rilevare i sintomi dell'ansia nei giovani con ASD.
Composto da quattro sottoscale (Ansia da prestazione, Incertezza, Arousal ansioso e Ansia da separazione), gli item sono valutati su una scala a 4 punti (0=mai e 3=sempre).
Le sottoscale si sommano per eguagliare un punteggio totale.
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Basale, settimane 5, 9, 13 e 17
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La lista di controllo del comportamento dei bambini dai 6 ai 18 anni (CBCL)
Lasso di tempo: Basale, settimana 17
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Una misura del genitore/tutore per valutare i modelli di comportamento.
La misura è una scala Likert valutata su 3 o 4 punti.
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Basale, settimana 17
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Impressione globale del caregiver del cambiamento nell'attenzione (CGI-CA)
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 9, 13 e 17
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Riflette l'impressione del medico di un cambiamento nell'attenzione su una scala a 7 punti che va da 1=per niente a 7=problema molto grave.
Forniti come questionari di riferimento e post-riferimento.
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Basale, settimane 5, 9, 13 e 17
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Comportamento target dell'impressione globale del cambiamento (CGI-C) del caregiver
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 9, 13 e 17
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Riflette l'impressione del medico di un cambiamento di comportamento su una scala a 7 punti che va da 1=per niente a 7=problema molto grave.
Forniti come questionari di riferimento e post-riferimento.
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Basale, settimane 5, 9, 13 e 17
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Michael Fahey, Head of Paediatric Neurology
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 aprile 2021
Completamento primario (Anticipato)
1 settembre 2022
Completamento dello studio (Anticipato)
2 settembre 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 aprile 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 agosto 2022
Primo Inserito (Effettivo)
25 agosto 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 agosto 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 agosto 2022
Ultimo verificato
1 agosto 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- FNX001-21
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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