- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT05516407
Sikkerhet og effekt av oralt fullspektret medisinsk cannabisplanteekstrakt hos barn med autismespektrumforstyrrelse.
En fase I/II åpen studie for å evaluere sikkerheten og effekten av oralt administrert fullspektret medisinsk cannabisplanteekstrakt 0,08 % THC (FEN164) hos barn med autismespektrumforstyrrelse.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studiepopulasjonen vil omfatte tjue (20) gutter og jenter i alderen åtte (8) år til sytten (17) år som har en medisinsk diagnose av nivå 2 og 3 autismespektrumforstyrrelse (ASD) som bekreftet av Autism Diagnostic Observational Schedule ( ADOS-2) kriterier.
Deltakerne vil starte behandlingen med en daglig dose på 5mg/kg FEN164. Dette vil øke gradvis over en fire ukers periode inntil maksimal tolerert daglig dose eller 20 mg/kg per dag er oppnådd (opptitreringsfase/trinn 1). Deltakerne vil fortsette å motta sin respektive maksimale dose i åtte (8) uker (behandlingsfase/stadium 2) som gradvis vil reduseres med 5 mg/kg i en periode på 4 uker til slutten av studien (nedtitreringsfase) .
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren er i alderen 8 år til 17 år (inklusive)
- Deltakeren har en sunn vekt etter hovedetterforskerens skjønn.
- Foreldre eller omsorgspersoner kan gi informert samtykke til deltakelse i rettssaken med samtykke fra personer med autisme.
- Deltakerne kan overholde prøvekravene.
- I henhold til kriteriene Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5th Edition (DSM-5) har deltakeren en diagnose på nivå 2 eller 3 Autism Spectrum Disorder (ASD) bekreftet av Autism Diagnostic Observational Schedule (ADOS-2) kriterier
- Alle behandlinger, inkludert medisiner og terapier for ASD-relaterte symptomer, må ha vært stabile i 4 uker før påmelding og under forsøkets varighet der det er mulig.
- Deltakerne må kunne svelge væske.
- Samtykkegiver må kunne forstå kravene til studiet.
Ekskluderingskriterier:
- Nåværende diagnose av bipolar lidelse, psykose, schizofreni, schizoaffektiv lidelse eller aktiv alvorlig depresjon
- Har en annen diagnose enn ASD som dominerer den kliniske presentasjonen (f.eks. Attention Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD])
- Har en degenerativ tilstand
- Endringer i krampestillende behandling i løpet av de siste 12 ukene
- Tar omeprazol, lansoprazol, tolbutamid, warfarin, sirolimus, everolimus, temsirolimus, takrolimus, klobazam, repaglinid, pioglitazon, rosiglitazon, montelukast, bupropion eller efavirenz
- Bruker for øyeblikket eller har brukt cannabis til rekreasjons- eller medisinsk cannabis, cannabinoidbaserte medisiner (inkludert Sativex® eller Epidiolex®) i løpet av de 12 ukene før screening og er uvillig til å avstå i løpet av prøveperioden
- Deltakeren har en kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor cannabinoider eller noen av hjelpestoffene
- Deltakeren har moderat nedsatt leverfunksjon ved screening, definert som serumalaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 2 × øvre normalgrense (ULN) eller total bilirubin (TBL) > 2 × ULN. Dette kriteriet kan bare bekreftes når laboratorieresultatene er tilgjengelige; deltakere som er registrert i forsøket og som senere blir funnet å oppfylle dette kriteriet, må være screen-failed.
- Deltakeren er mann og fertil (dvs. etter puberteten med mindre de er permanent sterile ved bilateral orkidektomi) med mindre de er villig til å sikre at de bruker mannlig prevensjon (kondom) eller forblir seksuelt avholdende under forsøket og i 12 uker deretter.
- Deltakeren er kvinne og med fertil potensial (dvs. etter menarche og inntil de blir postmenopausal i ≥ 12 påfølgende måneder med mindre de er permanent sterile ved hysterektomi, bilateral salpingektomi eller bilateral ooforektomi), med mindre de er villige til å sikre at de bruker en svært effektiv prevensjonsmetode (f. , hormonell prevensjon, intrauterin enhet/hormonfrigjørende system, bilateral tubal okklusjon, vasektomisert partner, seksuell avholdenhet) under forsøket og i 12 uker deretter.
- Kvinnelig deltaker som er gravid (positiv graviditetstest), ammer eller planlegger graviditet i løpet av forsøket eller innen 12 uker etterpå.
- Deltakeren gjennomgikk hjerneoperasjon eller traumatisk hjerneskade innen 1 år etter screening.
- Deltakeren har enhver annen betydelig sykdom eller lidelse som, etter etterforskerens mening, enten kan sette deltakeren, andre deltakere eller stedets ansatte i fare på grunn av deltakelse i forsøket, kan påvirke resultatet av forsøket, eller kan påvirke deltakerens mulighet til å delta i forsøket.
- Eventuelle abnormiteter identifisert etter en fysisk undersøkelse av deltakeren som etter etterforskerens mening ville sette deltakerens sikkerhet i fare hvis de deltok i forsøket
- Enhver historie med selvmordsatferd (livslang) eller selvmordstanker av type 4 eller 5 på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) i løpet av de siste 4 ukene eller ved screening eller randomisering
- Deltakeren har donert blod i løpet av de siste 12 ukene og er ikke villig til å avstå fra å gi blod under forsøket.
- Deltakeren har en kjent eller mistenkt historie med alkohol- eller rusmisbruk eller positive rusmidler ved screening (ikke begrunnet med kjent samtidig medisinering).
- Deltakeren har tidligere vært påmeldt denne prøveperioden.
- Deltakeren har planer om å reise utenfor bostedslandet under prøveperioden, med mindre deltakeren har bekreftelse på at produktet er tillatt i destinasjonslandet/-staten
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: FEN164
Fullspektret medisinsk cannabisplanteekstrakt med mindre enn 0,08 % THC (FEN164) Trinn 1: 5mg/kg, 10mg/kg, 15mg/kg, 20mg/kg (1 uke hver) Trinn 2: 20mg/kg (8 uker), 15mg/kg, 10mg/kg, 5mg/kg (1 uke hver) |
Oljebasert.
Fullspektret medisinsk cannabisplanteekstrakt med mindre enn 0,08 % THC.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Clinical Global Impression Scale – Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Baseline, uke 5, 9, 13 og 17
|
Dette er en 7-punkts skala som måler symptomendring fra baseline.
Der en poengsum på 1 er veldig mye forbedret og en poengsum på 7 er veldig mye dårligere.
|
Baseline, uke 5, 9, 13 og 17
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Vineland Adaptive Behavior Scales, tredje utgave
Tidsramme: Baseline, uke 17
|
Brukes til å måle adaptiv funksjon på tvers av tre kjernedomener (kommunikasjon, dagliglivsferdigheter og sosialisering), og to valgfrie domener (motoriske ferdigheter og maladaptiv atferd); elementer er vurdert på en 3-punkts skala (0=aldri; 1=noen ganger; 2=vanligvis eller ofte).
Kjernedomenene summerer til en total Adaptive Behavior Composite.
|
Baseline, uke 17
|
Social Responsiveness Scale, 2. utgave (SRS-2)
Tidsramme: Baseline, uke 17
|
Fem domener blir vurdert, inkludert: sosial bevissthet, sosial kognisjon, sosial kommunikasjon, sosial motivasjon og begrensede interesser og repeterende atferd.
Elementer scores på en 4-punkts skala (fra 1=ikke sant til 4=nesten alltid sant).
|
Baseline, uke 17
|
Angst, depresjon og humørskala (ADAMS)
Tidsramme: Baseline, uke 17
|
28 symptomelementer som går opp i fem underskalaer merket: manisk/hyperaktiv atferd, deprimert humør, sosial unngåelse, generell angst og tvangsmessig atferd.
Elementer er vurdert på en 4-punkts skala fra 0=ikke et problem til 3=alvorlig problem.
|
Baseline, uke 17
|
Søvnforstyrrelsesskala for barn (SDSC)
Tidsramme: Baseline, uke 5, 9, 13 og 17
|
Seks underskalaer inkludert forstyrrelser av å starte og opprettholde søvn, pusteforstyrrelser i søvn, forstyrrelser av opphisselse, forstyrrelser i søvnvåkne overgangsforstyrrelser, forstyrrelser av overdreven somnolens og søvnhyperhydrose.
Elementer er vurdert på en 5-punkts skala der 1=aldri og 5=alltid (daglig).
Underskala-skårer summerer seg til å være lik en total poengsum.
|
Baseline, uke 5, 9, 13 og 17
|
Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)
Tidsramme: Baseline, uke 5, 9, 13 og 17
|
Gjenspeiler klinikerens inntrykk av sykdommens alvorlighetsgrad på en 7-punkts skala fra 1=ikke i det hele tatt til 7=blant de mest ekstremt syke.
|
Baseline, uke 5, 9, 13 og 17
|
Autism Family Experience Questionnaire (AFEQ)
Tidsramme: Baseline, uke 17
|
Foreldre-/omsorgsskjema brukes til å måle effekten av autismeintervensjoner på familieopplevelse og livskvalitet.
Elementer er vurdert på en 5-punkts skala der 1=alltid og 5=aldri.
|
Baseline, uke 17
|
Angstskala for barn - Autismespektrumforstyrrelse - Foreldreversjon (ASC-ASD-P)
Tidsramme: Baseline, uke 5, 9, 13 og 17
|
Foreldre/omsorgsskjema utviklet for å oppdage symptomer på angst hos ungdom med ASD.
Elementene er sammensatt av fire underskalaer (ytelsesangst, usikkerhet, engstelig opphisselse og separasjonsangst), og vurderes på en 4-punkts skala (0=aldri og 3=alltid).
Underskalaer summerer til en total poengsum.
|
Baseline, uke 5, 9, 13 og 17
|
Angstskala for barn - Autismespektrumforstyrrelse - Barneversjon (ASC-ASD-C)
Tidsramme: Baseline, uke 5, 9, 13 og 17
|
Barneform utviklet for å oppdage symptomer på angst hos ungdom med ASD.
Elementene er sammensatt av fire underskalaer (ytelsesangst, usikkerhet, engstelig opphisselse og separasjonsangst), og vurderes på en 4-punkts skala (0=aldri og 3=alltid).
Underskalaer summerer til en total poengsum.
|
Baseline, uke 5, 9, 13 og 17
|
The Child Behaviour Checklist for Ages 6 - 18 (CBCL)
Tidsramme: Baseline, uke 17
|
Et foreldre/omsorgsmål for å vurdere atferdsmønstre.
Målingen er en Likert-skala vurdert over 3 eller 4 poeng.
|
Baseline, uke 17
|
Caregiver Global Impression of Change in Attention (CGI-CA)
Tidsramme: Baseline, uke 5, 9, 13 og 17
|
Gjenspeiler klinikerens inntrykk av endring i oppmerksomhet på en 7-punkts skala som strekker seg fra 1=ikke i det hele tatt til 7=svært alvorlig problem.
Leveres som baseline og post-baseline spørreskjemaer.
|
Baseline, uke 5, 9, 13 og 17
|
Caregiver Global Impression of Change (CGI-C) målatferd
Tidsramme: Baseline, uke 5, 9, 13 og 17
|
Gjenspeiler klinikerens inntrykk av atferdsendring på en 7-punkts skala fra 1=ikke i det hele tatt til 7=svært alvorlig problem.
Leveres som baseline og post-baseline spørreskjemaer.
|
Baseline, uke 5, 9, 13 og 17
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Michael Fahey, Head of Paediatric Neurology
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- FNX001-21
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Autismespektrumforstyrrelse
-
Assiut UniversityUkjentPlacenta Accrete SpectrumEgypt
-
Jagannadha R AvasaralaAvsluttetMultippel sklerose | Optisk nevritt | Neuromyelitt Optica Spectrum Disorder Attack | Neuromyelitt Optica Spectrum Disorder Tilbakefall | Neuromyelitt Optica Spectrum Disorder ProgresjonForente stater
-
Reistone Biopharma Company LimitedFullførtNevromyelitt Optica Spectrum DisordersKina
-
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen UniversityNanfang Hospital of Southern Medical University; Second Affiliated Hospital... og andre samarbeidspartnereUkjentNevromyelitt Optica Spectrum DisordersKina
-
Feng JinzhouHar ikke rekruttert ennåNevromyelitt Optica Spectrum Disorders
-
BiocadRekrutteringNevromyelitt Optica Spectrum DisordersDen russiske føderasjonen
-
First Affiliated Hospital of Fujian Medical UniversityThird Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University; MyBiotech Co. Ltd, ChinaFullførtNevromyelitt Optica Spectrum DisordersKina
-
Tianjin Medical University General HospitalFullførtNeuromyelitt Optica | Nevromyelitt Optica Spectrum DisordersKina
-
Fu-Dong ShiFullførtNeuromyelitt Optica | Nevromyelitt Optica Spectrum Disorders | Devics sykdomKina
-
Hatem AbuHashimFullførtPlacenta Accreta SpectrumEgypt