Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność doustnego ekstraktu z konopi leczniczych o pełnym spektrum działania u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu.

23 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Fenix Innovation Group

Otwarte badanie fazy I/II w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności podawanego doustnie ekstraktu roślinnego z konopi leczniczych o pełnym spektrum 0,08% THC (FEN164) u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu.

Jest to 20-tygodniowe badanie otwarte, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ekstraktu z konopi indyjskich o pełnym spektrum działania < 0,08% THC (FEN164) u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badana populacja będzie obejmowała dwudziestu (20) chłopców i dziewcząt w wieku od ośmiu (8) do siedemnastu (17) lat, u których zdiagnozowano zaburzenia ze spektrum autyzmu (ASD) poziomu 2 i 3, potwierdzone przez Harmonogram obserwacyjny diagnostyki autyzmu ( kryteria ADOS-2).

Uczestnicy rozpoczną leczenie dzienną dawką 5mg/kg FEN164. Będzie ona stopniowo wzrastać przez okres czterech tygodni, aż do osiągnięcia maksymalnej tolerowanej dawki dobowej lub 20 mg/kg mc. na dobę (faza zwiększania dawki/etap 1). Uczestnicy będą nadal otrzymywać odpowiednią maksymalną dawkę przez osiem (8) tygodni (faza leczenia/etap 2), która będzie stopniowo zmniejszana o 5 mg/kg przez okres 4 tygodni do końca badania (faza zmniejszania dawki) .

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik jest w wieku od 8 do 17 lat (włącznie)
  • Uczestnik ma zdrową wagę według uznania głównego badacza.
  • Rodzice lub opiekunowie mogą wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu za zgodą osób z autyzmem.
  • Uczestnicy mogą spełnić wymagania dotyczące wersji próbnej.
  • Zgodnie z kryteriami zawartymi w Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5th Edition (DSM-5), u uczestnika zdiagnozowano zaburzenie ze spektrum autyzmu (ASD) poziomu 2 lub 3 potwierdzone kryteriami Autism Diagnostic Observational Schedule (ADOS-2)
  • Wszystkie terapie, w tym leki i terapie objawów związanych z ASD, muszą być stabilne przez 4 tygodnie przed włączeniem do badania i, o ile to możliwe, przez cały czas trwania badania.
  • Uczestnicy muszą być w stanie połknąć płyn.
  • Osoba wyrażająca zgodę musi być w stanie zrozumieć wymagania badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Aktualne rozpoznanie choroby afektywnej dwubiegunowej, psychozy, schizofrenii, zaburzenia schizoafektywnego lub aktywnej dużej depresji
  • Ma diagnozę inną niż ASD, która dominuje w obrazie klinicznym (np. zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi [ADHD])
  • Ma stan zwyrodnieniowy
  • Zmiany w leczeniu przeciwdrgawkowym w ciągu ostatnich 12 tygodni
  • Przyjmowanie omeprazolu, lanzoprazolu, tolbutamidu, warfaryny, syrolimusu, ewerolimusu, temsyrolimusu, takrolimusu, klobazamu, repaglinidu, pioglitazonu, rozyglitazonu, montelukastu, bupropionu lub efawirenzu
  • Obecnie używa lub używał konopi rekreacyjnych lub leczniczych, leków na bazie kannabinoidów (w tym Sativex® lub Epidiolex®) w ciągu 12 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe i nie chce powstrzymać się od udziału w badaniu na czas trwania badania
  • Uczestnik ma jakąkolwiek znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na kannabinoidy lub którąkolwiek substancję pomocniczą
  • Podczas badania przesiewowego uczestnik ma umiarkowanie upośledzoną czynność wątroby, zdefiniowaną jako aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) w surowicy > 2 × górna granica normy (GGN) lub stężenie bilirubiny całkowitej (TBL) > 2 × GGN. Kryterium to można potwierdzić dopiero po udostępnieniu wyników badań laboratoryjnych; uczestnicy zapisani do badania, którzy później zostaną uznani za spełniających to kryterium, muszą zostać odrzuceni.
  • Uczestnik jest płci męskiej i jest płodny (tj. po okresie dojrzewania, chyba że jest trwale bezpłodny po obustronnej orchidektomii), chyba że chce zapewnić stosowanie męskiej antykoncepcji (prezerwatywy) lub zachować abstynencję seksualną podczas badania i przez 12 tygodni po jego zakończeniu.
  • Uczestniczka jest kobietą i może zajść w ciążę (tj. po pierwszej miesiączce i do okresu pomenopauzalnego przez ≥ 12 kolejnych miesięcy, chyba że trwale bezpłodna po histerektomii, obustronnej resekcji jajowodów lub obustronnej wycięciu jajników), chyba że chce upewnić się, że stosuje wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (np. antykoncepcja hormonalna, wkładka wewnątrzmaciczna/system uwalniający hormony, obustronna niedrożność jajowodów, partner po wazektomii, abstynencja seksualna) podczas badania i przez 12 tygodni po jego zakończeniu.
  • Uczestniczka, która jest w ciąży (pozytywny test ciążowy), karmi piersią lub planuje ciążę w trakcie badania lub w ciągu 12 tygodni po jego zakończeniu.
  • Uczestnik przeszedł operację mózgu lub urazowe uszkodzenie mózgu w ciągu 1 roku od badania przesiewowego.
  • Uczestnik cierpi na jakąkolwiek inną istotną chorobę lub zaburzenie, które zdaniem badacza może narazić uczestnika, innych uczestników lub personel ośrodka na ryzyko z powodu udziału w badaniu, może wpłynąć na wynik badania lub może wpłynąć na zdolność uczestnika do wzięcia udziału w badaniu.
  • Wszelkie nieprawidłowości stwierdzone w wyniku badania fizykalnego uczestnika, które w opinii badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika, gdyby wziął udział w badaniu
  • Jakakolwiek historia zachowań samobójczych (przez całe życie) lub myśli samobójcze typu 4 lub 5 w skali oceny nasilenia samobójstw (C-SSRS) Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) w ciągu ostatnich 4 tygodni lub podczas badań przesiewowych lub randomizacji
  • Uczestnik oddawał krew w ciągu ostatnich 12 tygodni i nie chce zrezygnować z oddawania krwi podczas badania.
  • Uczestnik ma jakąkolwiek znaną lub podejrzewaną historię nadużywania alkoholu lub substancji lub pozytywny wynik testu na nadużywanie narkotyków podczas badania przesiewowego (nieuzasadnionego znanym równoczesnym przyjmowaniem leków).
  • Uczestnik został wcześniej zarejestrowany w tej wersji próbnej.
  • Uczestnik ma w planach wyjazd poza kraj zamieszkania w trakcie okresu próbnego, chyba że uczestnik posiada potwierdzenie, że produkt jest dozwolony w kraju docelowym/stanie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: FEN164

Ekstrakt z konopi leczniczych o pełnym spektrum z mniej niż 0,08% THC (FEN164)

Etap 1: 5 mg/kg, 10 mg/kg, 15 mg/kg, 20 mg/kg (1 tydzień każdy) Etap 2: 20 mg/kg (8 tygodni), 15 mg/kg, 10 mg/kg, 5 mg/kg (1 tydzień każdy)
Lek: FEN164
Na bazie oleju. Ekstrakt z konopi leczniczych o pełnym spektrum działania, zawierający mniej niż 0,08% THC.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala ogólnego wrażenia klinicznego — poprawa (CGI-I)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 5, 9, 13 i 17
Jest to 7-punktowa skala mierząca zmianę objawów od wartości wyjściowej. Gdzie wynik 1 jest znacznie lepszy, a wynik 7 jest znacznie gorszy.
Linia bazowa, tygodnie 5, 9, 13 i 17

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skale zachowań adaptacyjnych Vineland, wydanie trzecie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 17
Służy do pomiaru funkcjonowania adaptacyjnego w trzech podstawowych domenach (komunikacja, umiejętności życia codziennego i socjalizacja) oraz dwóch domen opcjonalnych (umiejętności motoryczne i zachowanie nieprzystosowane); pozycje są oceniane na 3-stopniowej skali (0=nigdy; 1=czasami; 2=zazwyczaj lub często). Domeny podstawowe sumują się do całkowitego Kompozytu Zachowań Adaptacyjnych.
Wartość wyjściowa, tydzień 17
Skala Responsywności Społecznej, Wyd. 2 (SRS-2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 17
Ocenianych jest pięć domen, w tym: świadomość społeczna, poznanie społeczne, komunikacja społeczna, motywacja społeczna oraz ograniczone zainteresowania i powtarzające się zachowania. Pozycje są oceniane na 4-punktowej skali (od 1 = nieprawda do 4 = prawie zawsze prawda).
Wartość wyjściowa, tydzień 17
Skala lęku, depresji i nastroju (ADAMS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 17
28 elementów symptomów, które rozkładają się na pięć podskal oznaczonych jako: zachowanie maniakalne/nadpobudliwe, nastrój depresyjny, unikanie kontaktów towarzyskich, ogólny niepokój i zachowanie kompulsywne. Pozycje są oceniane na 4-stopniowej skali od 0 = brak problemu do 3 = poważny problem.
Wartość wyjściowa, tydzień 17
Skala zaburzeń snu dla dzieci (SDSC)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 5, 9, 13 i 17
Sześć podskal, w tym zaburzenia inicjowania i utrzymywania snu, zaburzenia oddychania podczas snu, zaburzenia pobudzenia, zaburzenia przejścia między snem a stanem czuwania, zaburzenia nadmiernej senności i nadmierna potliwość podczas snu. Pozycje są oceniane na 5-stopniowej skali, gdzie 1=nigdy, a 5=zawsze (codziennie). Suma wyników podskali równa się wynikowi całkowitemu.
Linia bazowa, tygodnie 5, 9, 13 i 17
Ogólny stopień nasilenia wrażenia klinicznego (CGI-S)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 5, 9, 13 i 17
Odzwierciedla wrażenie klinicysty na temat ciężkości choroby na 7-stopniowej skali od 1 = wcale do 7 = wśród najbardziej skrajnie chorych.
Linia bazowa, tygodnie 5, 9, 13 i 17
Kwestionariusz Doświadczeń Rodzinnych z Autyzmem (AFEQ)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 17
Formularz dla rodzica/opiekuna używany do pomiaru wpływu interwencji autyzmu na doświadczenie rodziny i jakość życia. Pozycje są oceniane na 5-stopniowej skali, gdzie 1=zawsze, a 5=nigdy.
Wartość wyjściowa, tydzień 17
Skala Lęku dla Dzieci - Zaburzenia ze Spektrum Autyzmu - Wersja dla Rodziców (ASC-ASD-P)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 5, 9, 13 i 17
Formularz dla rodzica/opiekuna opracowany w celu wykrywania objawów lęku u młodzieży z ASD. Pozycje, składające się z czterech podskal (niepokój związany z wydajnością, niepewność, pobudzenie lękowe i lęk przed separacją), są oceniane na 4-stopniowej skali (0=nigdy, 3=zawsze). Suma podskal równa się łącznemu wynikowi.
Linia bazowa, tygodnie 5, 9, 13 i 17
Skala Lęku dla Dzieci - Zaburzenia ze Spektrum Autyzmu - Wersja Dziecięca (ASC-ASD-C)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 5, 9, 13 i 17
Formularz dziecka opracowany w celu wykrycia objawów lęku u młodzieży z ASD. Pozycje, składające się z czterech podskal (niepokój związany z wydajnością, niepewność, pobudzenie lękowe i lęk przed separacją), są oceniane na 4-stopniowej skali (0=nigdy, 3=zawsze). Suma podskal równa się łącznemu wynikowi.
Linia bazowa, tygodnie 5, 9, 13 i 17
Lista kontrolna zachowania dzieci w wieku od 6 do 18 lat (CBCL)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 17
Narzędzie dla rodziców/opiekunów mające na celu ocenę wzorców zachowań. Miarą jest skala Likerta oceniana na 3 lub 4 punkty.
Wartość wyjściowa, tydzień 17
Opiekun Globalne wrażenie zmiany uwagi (CGI-CA)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 5, 9, 13 i 17
Odzwierciedla wrażenie klinicysty dotyczące zmiany uwagi na 7-stopniowej skali od 1 = wcale do 7 = bardzo poważny problem. Dostarczane jako kwestionariusze bazowe i po okresie bazowym.
Linia bazowa, tygodnie 5, 9, 13 i 17
Globalne wrażenie zmiany opiekuna (CGI-C) Docelowe zachowanie
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 5, 9, 13 i 17
Odzwierciedla wrażenie klinicysty dotyczące zmiany zachowania na 7-stopniowej skali od 1 = wcale do 7 = bardzo poważny problem. Dostarczane jako kwestionariusze bazowe i po okresie bazowym.
Linia bazowa, tygodnie 5, 9, 13 i 17

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fenix Innovation Group

Współpracownicy

Monash Health
Neurotech International

Śledczy

  • Główny śledczy: Michael Fahey, Head of Paediatric Neurology

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 września 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

2 września 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FNX001-21

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj