HSK31858:n tutkimus osallistujilla, joilla on ei-kystinen fibroosin bronkiektaasi

Sisällyttämiskriteerit:

• 1. Ikä ≥18 vuotta ja BMI≥18,0 kg/m^2 ICF:n allekirjoitushetkellä.

  2. Rintakehän HRCT osoitti keuhkoputkentulehdusta, joka vaikutti yhteen tai useampaan lohkoon, ja kliinikko vahvisti sen NCFBE:ksi (kliinisesti tunnusomaista krooninen yskä, yskän eritys ja/tai ajoittainen verenvuoto, johon voi liittyä hengenahdistusta ja hengitysvajausta). HRCT:tä pidettiin tehokkaana, jos potilas oli saanut HRCT:tä samassa sairaalassa 12 kuukauden sisällä eikä HRCT-seulonta ole tarpeen.

  3. Päivittäinen yskän eritys (riittävästi ysköksen muodostuessa seulonnassa, jos koehenkilö ei pysty tuottamaan ysköstä vapaaehtoisesti, näytteenotto voidaan suorittaa indusoidulla ysköksellä).

  4. Sinulla on vähintään 2 keuhkojen pahenemista viimeisten 12 kuukauden aikana ennen seulontaa.

  5. Jos tarvitaan pitkävaikutteista keuhkoputkia laajentavaa hoitoa (pitkävaikutteiset β-agonistit ja/tai pitkävaikutteiset muskariiniantagonistit), annoksen ja hoito-ohjelman tulee pysyä vakaina vähintään 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä ja koko tutkimusjakson ajan.

  6. Arvioitu eloonjäämisaika ≥ 12 kuukautta.

  7. Naisten on oltava postmenopausaalisilla, kirurgisesti steriileillä tai erittäin tehokkailla ehkäisymenetelmillä päivästä 1 aina vähintään 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen.

  8. Miesten, joiden naispuolinen kumppani on hedelmällisessä iässä, on käytettävä tehokasta ehkäisyä päivästä 1 aina vähintään 90 päivään viimeisen annoksen jälkeen.

  9. Anna allekirjoitetulle tutkimukselle tietoinen suostumus osallistua.

Poissulkemiskriteerit:

• 1. Jos sinulla on keuhkoverenpainetauti tai sinulla on tutkijan arvioiden ensisijainen keuhkoahtaumatauti tai astma.

  2. Aiemmin pahanlaatuinen kasvain (lukuun ottamatta parantunutta ihon tyvisolusyöpää, karsinoomaa in situ ja kilpirauhasen papillaarista karsinoomaa). Potilaat, jotka ovat selviytyneet keuhkosyövän leikkauksesta vähintään 5 vuotta ilman kasvainhoitoa, voivat ilmoittautua tutkimukseen 5 vuoden sisällä ennen seulontaa tai kasvainten vastaista hoitoa.

  3. Onko sinulla CF:n aiheuttama bronkiektaasi (HRCT osoitti, että edellä mainitut keuhkosairaudet tulivat hallitseviksi) tutkijan arvioiden mukaan.

  4. Parhaillaan hoidettavana olevat ei-tuberkuloosit mykobakteeri- (NTM) keuhkoinfektiot, allerginen bronkopulmonaarinen aspergilloosi tai tuberkuloosi (TB) tai COVID-19:n aiheuttamat aktiiviset ja tällä hetkellä oireet aiheuttavat infektiot.

  5. Potilaat, jotka olivat kokeneet minkä tahansa asteisen bronkiektaasin akuutin pahenemisen tai joilla oli akuutti keuhkoputkentulehdusten paheneminen ennen 4 viikon seulontaa.

  6. Potilaat, joilla oli verenvuoto ja jotka tarvitsivat lääkärinhoitoa 4 viikon sisällä ennen seulontaa (paitsi vähäisten verisuonten yskiminen).

  7. Sinulla on poikkeava munuaistoiminnan testitulos (arvioitu glomerulussuodatusnopeus [eGFR] < 60 ml/min/1,73 m^2) näytöksessä.

  8. Potilaat, joilla on ollut maksasairaus tai joilla on parhaillaan hoidettu maksasairaus seulontajakson aikana, mukaan lukien akuutti tai krooninen hepatiitti, kirroosi tai maksan vajaatoiminta, tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 2,0 × ULN tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) ) > 2,0 × ULN tai kokonaisbilirubiini (TBIL) > 1,5 × ULN.

  9. Aktiivinen hepatiitti B -virusinfektio (hepatiitti B -pinta-antigeenipositiivinen HBV-DNA-kuormalla yli havaitsemisrajan), aktiivinen hepatiitti C -virusinfektio (HCV-vasta-ainepositiivinen, HCV-RNA-kuorma yli tunnistusrajan) tai tunnettu HIV-infektio tai kuppatulehdus.

  10. Mikä tahansa muu epävakaa kliininen tila, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, sydän- ja verisuoni-, maha-suoli-, maksa-, munuais-, neurologinen, tuki- ja liikuntaelimistön, infektio-, endokriininen, aineenvaihdunta-, hematologinen, psykiatrinen tai vakava fysiologinen toimintahäiriö, jonka tutkija pitää (a) todennäköisenä vaikuttaa potilasturvallisuuteen koko tutkimuksen ajan; (b) vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin ja sen tulkintaan; (c) estetään potilaan kyky suorittaa koko tutkimus.

  11. Oli osallistunut minkä tahansa muun lääkkeen tai lääkinnällisen laitteen kliiniseen tutkimukseen 3 kuukauden aikana ennen seulontaa (kliinisellä tutkimuksella käsitelty lääke tai lääkinnällinen laite) tai koehenkilöllä ei ollut yli 5 puoliintumisaikaa viimeisestä lääkkeen kliininen tutkimus seulonnan aikana.

  12. Lääkkeet, jotka voivat aiheuttaa hyperkeratoosia (esim. tuumorinekroositekijä-α-antagonistit) 4 viikon sisällä ennen seulontaa.

  13. Potilaat, jotka ovat käyttäneet voimakasta CYP3A:n indusoijaa tai suppressoria 14 päivän tai 5 ensimmäisen tutkimuslääkkeen puoliintumisajan kuluessa (sen mukaan kumpi on pidempi).

  14. Seulottiin potilaat, jotka olivat polttaneet keskimäärin 10 savuketta päivässä tai enemmän edellisen vuoden aikana.

  15. Raskaus ja imetys.

  16. Koehenkilöt eivät kyenneet täyttämään kyselyitä heikon koulutustasonsa vuoksi tai koehenkilöt ja heidän perheensä eivät täyttäneet koehenkilöiden lokikortteja.

  17. Oli saanut elävän heikennetyn rokotteen 30 päivän sisällä ennen satunnaistamista. 18. Tutkijat arvioivat, että oli muita olosuhteita, jotka eivät olleet sopivia tutkimukseen osallistumiselle.