Plasebokontrolloitu kaksoissokkotutkimus SDX:n turvallisuuden ja tehon määrittämiseksi IH-potilailla
torstai 4. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Zevra Therapeutics
Vaihe 2, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu vieroitustutkimus, jolla määritetään oraalisen SDX:n turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on idiopaattinen hypersomnia (IH)
Tämä on tutkimus serdeksmetyylifenidaatin (SDX) turvallisuudesta, tehosta ja farmakokinetiikkasta (PK) verrattuna lumelääkkeeseen potilailla, joilla on idiopaattinen hypersomnia (IH).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
SDX on deksmetyylifenidaatin (d-MPH) aihiolääke. SDX käyttäytyy prototyyppisenä aihiolääkeenä, jolla ei ole farmakologisia vaikutuksia, kunnes se metaboloituu aktiiviseksi d-MPH:ksi. Keskushermostoa stimuloivia aineita, mukaan lukien d-MPH-tuotteet, käyttävät IH-potilaat poikkeuksetta. SDX-peräisen d-MPH:n mahdollinen etu on sen ainutlaatuinen PK-profiili, jossa plasman d-MPH-pitoisuudet kasvavat noin 3 tuntia annoksen ottamisen jälkeen, jota seuraa laaja huippu noin 8–12 tuntia annoksen ottamisen jälkeen (ilman teräviä altistuspiikkejä) ja asteittainen lasku. huipun jälkeen.
Optimaalinen SDX-annos määritetään kullekin osallistujalle titraamalla yksilöllisen siedettävyyden ja vasteen perusteella 5 viikon vain SDX:n avoimen etiketin titrausjakson (OLTP) aikana, jonka jälkeen 2/3 osallistujista jatkaa SDX:n ja -vasteen saamista. 1/3 osallistujista saa lumelääkettä (vieroitussuunnitelma) 2 viikon kaksoissokkojakson (DBWP) aikana.
Tutkimuksessa arvioidaan turvallisuutta (ensisijainen päätetapahtuma), tehoa ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on IH SDX:n päivittäisen oraalisen annon jälkeen joko kerran päivässä illalla (qd pm) tai kahdesti päivässä (aamu ja ilta: bid). Tutkimuksen odotetaan antavan tietoa optimaalisesta SDX-annosalueesta ja parhaasta annostusohjelmasta (yöannostus tai kahdesti päivässä) jatkotutkimuksia varten potilailla, joilla on IH ja narkolepsia. Ilta-annostusohjelma (juuri ennen nukkumaanmenoa) on kiinnostava, koska d-MPH:lle altistuminen on vähäistä tai ei ollenkaan ensimmäisten tuntien aikana annoksen ottamisen jälkeen ja keskimääräinen huippupitoisuuden d-MPH saavutetaan 10-12 tuntia annoksen jälkeen (ts. , aamulla yöannoksen jälkeen).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
66
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35201
- Sleep Disorders Center of Alabama
-
Daphne, Alabama, Yhdysvallat, 36526
- AMR Daphne
-
Guntersville, Alabama, Yhdysvallat, 35976
- Lakeview Clinical Research
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Yhdysvallat, 92647
- SoCal Clinical Research
-
Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
- Stanford University
-
San Ramon, California, Yhdysvallat, 94583
- Sleep Medicine Specialists of California
-
Santa Ana, California, Yhdysvallat, 92701
- SDS Clinical Trials, Inc
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80903
- Delta Waves, Inc.
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Yhdysvallat, 33755
- Saint Francis Sleep Allergy and Lung Institute LLC
-
Hialeah, Florida, Yhdysvallat, 33010
- New Generation of Medical Trials
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33144
- Clinical Trial Services, Corp
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33122
- Angels Clinical Research
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33130
- Ivetmar Medical Group
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33130
- Somnology Research Associates
-
St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33707
- Pasadena Center for Medical Research
-
Winter Park, Florida, Yhdysvallat, 32789
- Clinical Site Partners, LLC - Winter Park
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30303
- Global Research Associates
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30303
- Neurotrials Research, Inc
-
Stockbridge, Georgia, Yhdysvallat, 30281
- Clinical Research Institute - Stockbridge
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 64106
- The University of Kansas Medical Center Research Institution Inc.
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
-
-
Massachusetts
-
Newton, Massachusetts, Yhdysvallat, 02459
- Neurocare, Inc.
-
-
Michigan
-
Kalamazoo, Michigan, Yhdysvallat, 49007
- Western Michigan University Homer Stryker Md School of Medicine
-
Novi, Michigan, Yhdysvallat, 48375
- Henry Ford Health - Columbus
-
Sterling Heights, Michigan, Yhdysvallat, 48313
- Clinical Neurophysiology Services PC
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65211
- University of Missouri School of Medicine
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63123
- Clayton Sleep Institute, Llc
-
-
Nebraska
-
La Vista, Nebraska, Yhdysvallat, 68128
- Barrett Clinic
-
-
New Jersey
-
Lawrence, New Jersey, Yhdysvallat, 08648
- Global Medical Institutes LLC- Princeton Medical Institute
-
-
North Carolina
-
Gastonia, North Carolina, Yhdysvallat, 28052
- Clinical Research of Gastonia (CRG)
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45202
- Intrepid Research
-
Dublin, Ohio, Yhdysvallat, 43017
- Ohio Sleep Medicine Institute
-
-
Pennsylvania
-
Malvern, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19355
- Brian Abaluck, LLC
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29401
- Medical University Of South Carolina (MUSC) - Institute Of Psychiatry (IOP)
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29201
- Bogan Sleep Consultants
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78701
- FutureSearch Trials of Neurology
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76244
- Dfw Clinical Research Associates
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77002
- Houston Clinical Research Associates
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78205
- Sleep Therapy & Research Center
-
-
Virginia
-
Williamsburg, Virginia, Yhdysvallat, 23185
- TPMG Clinical Research - Williamsburg
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Suostumushetkellä vähintään 18-vuotias
- Painoindeksi (BMI) ≤35 kg/m2
- IH:n dokumentoitu ensisijainen diagnoosi Kansainvälisen unihäiriöiden luokituksen (ICSD-3) kriteerien mukaisesti
- Seulontakäynnillä ja peruskäynnillä (OLTP:n alku) Epworth Sleepiness Scale (ESS) -pisteet ≥11
- Keskimääräinen yökohtainen kokonaisuniaika (TST) ≥7 tuntia kohdetta kohden ja varmistettu seulonnan aikana.
- Tutkittavan terveydentilan on oltava yleisesti ottaen hyvä, mikä määritellään tutkijan fyysisten ja neurologisten tutkimusten, elintoimintojen, EKG:n, sairaushistorian ja kliinisten laboratorioarvojen (hematologia, kemia ja virtsaanalyysi) perusteella seulonnassa määrittämien kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien puuttumiseksi. .
- Jos häntä tällä hetkellä hoidetaan nikotiinikorvaushoidolla, hänen on täytynyt käyttää samaa hoito-ohjelmaa ja annosta vähintään 2 kuukautta ennen seulontaa, ja hänen on suostuttava ottamaan sama annos tutkimuksen aikana.
- on käyttänyt lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää vähintään 2 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta ja suostunut käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta alkaen koko tutkimusjakson ajan ja 90 päivää sen jälkeen viimeinen annos tutkimuslääkettä.
Poissulkemiskriteerit
- Toisesta lääketieteellisestä, käyttäytymishäiriöstä tai psykiatrisesta sairaudesta johtuva hypersomnia (esim. narkolepsia, masennushäiriöt, multippeliskleroosi, Parkinsonin tauti, aivohalvaus).
- Kliinisesti merkittävät uneen liittyvät hengityshäiriöt, mukaan lukien uniapnea, hoito jatkuvalla positiivisella hengitysteiden paineella (CPAP), obstruktiivisen apnean hypopneaindeksi (AHI) > 15 jaksoa tunnissa tai hypoventilaatio.
- Kliinisesti merkittävät parasomniat (esim. unissakävely, nopea silmän liike [REM] unikäyttäytymishäiriö jne.).
- Jaksottaisen raajan liikehäiriön (PLMD) kiihtymisindeksi (PLMA-I) >15 PSG-seulonnan aikana, historiallinen PLMD-diagnoosi (viimeiset 10 vuotta) tai yli 10 vuotta vanha PLMD-diagnoosi nykyisellä (viimeiset 60 päivää) hoidolla tai oireet rytmiset liikkeet, joihin liittyy toinen tai molemmat jalat unen aikana.
- Yövuorotyötä tai vaihtelevaa vuorotyötä vaativa ammatti, jossa työ alkaa aikaisin (ennen kello 6.00), jos tätä tapahtuu useammin kuin kerran viikossa.
- Suunniteltu matka tutkimuksen aikana, joka sisältää yli 3 aikavyöhykettä, tai suunniteltu matka, joka sisältää 3 aikavyöhykettä yli 2 kertaa tutkimuksen aikana.
- Nukkumaan yöksi myöhemmin kuin 1 aamulla useammin kuin kerran viikossa.
- Nykyinen tai mennyt (1 vuoden sisällä) vakava masennusjakso DSM-5-kriteerien mukaan.
- Kaikki aiemmat itsemurhayritykset (elinikäiset) tai kliinisesti merkittävät itsemurha-ajatukset, tutkijan mielestä seulonnan C-SSRS-arvioinnin perusteella.
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä epävakaa lääketieteellinen poikkeavuus, krooninen sairaus (esim. astma tai diabetes) tai kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonijärjestelmän tai keskushermoston poikkeavuus,
- Mikä tahansa seuraavista alueen ulkopuolella olevista elintoiminnoista seulonnassa: systolinen verenpaine 90-145 mmHg ulkopuolella; diastolinen verenpaine 50-90 mmHg ulkopuolella; leposyke on 40-100 lyöntiä minuutissa.
Epänormaalien EKG:n historia tai esiintyminen, jotka tutkijan mielestä ovat kliinisesti merkittäviä, mukaan lukien seuraavat:
- EKG-löydökset iskemiasta tai infarktista
- Täydellinen nippu haaralohkot
- Oireiset rytmihäiriöt, kuten kammiorytmihäiriöt (jatkumaton kammiotakykardia (VT), multifokaaliset tai toistuvat ennenaikaiset kammioiden supistukset), nipun haarakatkos, akselin poikkeama tai epänormaali tai mikä tahansa pääosin sinus-johtamaton rytmi.
- QTcF > 450 ms miehillä tai > 470 ms naisilla seulonta-EKG:ssä.
- PR-väli 120 - 220 ms seulonta-EKG:ssä
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (GFR) seulonnassa <60 ml/min/1,73 m2.
- Pahanlaatuinen kasvainsairaus, joka vaatii hoitoa 2 vuoden sisällä ennen seulontaa tai tutkimuksen aikana tai kliinisesti merkityksellinen tutkijan arvioiden mukaan.
- Hallitsematon kilpirauhasen toimintahäiriö, josta on osoituksena kilpirauhasta stimuloiva hormoni (TSH) ≤0,8 x normaalin alaraja (LLN) tai ≥1,25 x normaalin yläraja (ULN) seulonnan vertailulaboratoriossa.
- Aspartaattiaminotransferaasin (AST) tai alaniiniaminotransferaasin (ALT) laboratorioarvo > 3 x normaalin yläraja (ULN).
- Liiallinen kofeiinin käyttö 10 päivää ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta tai ennakoitu liiallinen käyttö, joka määritellään >600 mg/vrk kofeiiniksi tutkimuksen hoitojaksojen aikana.
- Hoito tai suunniteltu hoito kielletyillä lääkkeillä (mukaan lukien lääkkeet, jotka voivat vaikuttaa päiväuniin ja yöuneen) tai haluttomuus pidättäytyä kielletyistä lääkkeistä. Hoito on täytynyt lopettaa 14 päivää tai 5 puoliintumisaikaa, riippuen siitä kumpi on pidempi, ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta (ja vähintään 30 päivää rauhoittavien masennuslääkkeiden osalta; vähintään 14 päivää keskushermostoa stimulanttien osalta).
- Nykyinen tai mennyt (12 kuukauden sisällä ennen seulontaa) päihteidenkäyttöhäiriö (mukaan lukien alkoholi ja psykoaktiiviset kannabinoidit) DSM-5-kriteerien mukaan; nykyinen tai aikaisempi päihdehoito (mukaan lukien alkoholi) tai haluttomuus pidättäytyä päihteiden käytöstä (mukaan lukien alkoholi) tutkimuksen aikana.
- Nikotiiniriippuvuus, joka vaikuttaa uneen (esim. henkilö, joka herää rutiininomaisesti yöllä tupakoimaan).
- Näyttö päihteiden tai alkoholin käytöstä tai positiivinen virtsan tai hengitysalkoholin seulonta tai positiivinen virtsan huumeseulonta seulonnassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Experimental: SDX
SDX capsules at the optimized daily dose, once in the evening daily (qd pm) or twice per day (bid), for 2 weeks (Double-Blind Withdrawal Period)
|
Osallistujat, jotka on satunnaistettu aktiiviseen lääkkeeseen, saavat optimoidun annoksensa OLTP:n alussa satunnaistamalla määritetyn annostusohjelman mukaisesti.
Neljä mahdollista oraalista SDX-annosta ovat 80, 160, 240 tai 320 mg/vrk.
Optimaalinen SDX-annos määritetään 5 viikon OLTP:n aikana, joka edeltää 2 viikon DBWP:tä.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo Comparator
Placebo capsules once in the evening daily (qd pm) or twice per day (bid), for 2 weeks (Double-Blind Withdrawal Period)
|
Osallistujat, jotka on satunnaistettu lumelääkkeeseen, saavat OLTP:n lopussa määritettyyn optimoituun annokseen sopivia lumekapseleita OLTP:n alussa satunnaistetulla annosteluohjelmalla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Epworth Sleepiness Scale (ESS) Score
Aikaikkuna: Start to end of DBWP (2 weeks)
|
Scores level of daytime sleepiness ranging from 0 to 24, with a higher score indicating worsened sleepiness
|
Start to end of DBWP (2 weeks)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Epworth Sleepiness Scale (ESS) Score
Aikaikkuna: Changes from Titration Baseline to Week 5 (5 weeks)
|
Scores level of daytime sleepiness ranging from 0 to 24, with a higher score indicating worsened sleepiness
|
Changes from Titration Baseline to Week 5 (5 weeks)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Christopher Drake, PhD, Investigator
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 28. joulukuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 28. helmikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 21. maaliskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 19. joulukuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. joulukuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 30. joulukuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 4. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- KP1077.D01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
None planned
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .