Placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie ke stanovení bezpečnosti a účinnosti SDX u pacientů s IH
4. června 2026 aktualizováno: Zevra Therapeutics
Placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, randomizovaná vysazovací studie fáze 2 ke stanovení bezpečnosti a účinnosti perorálního SDX u pacientů s idiopatickou hypersomnií (IH)
Toto je studie bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky (PK) Serdexmethylfenidátu (SDX) ve srovnání s placebem u subjektů s idiopatickou hypersomnií (IH).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
SDX je proléčivo dexmethylfenidátu (d-MPH). SDX se chová jako prototypové proléčivo, které postrádá farmakologické účinky, dokud není metabolizováno na aktivní d-MPH. Stimulanty centrálního nervového systému (CNS), včetně produktů d-MPH, jsou pacienty s IH používány off-label. Potenciální výhodou d-MPH odvozeného od SDX je jeho jedinečný PK profil se stoupajícími plazmatickými koncentracemi d-MPH přibližně 3 hodiny po dávce, po nichž následuje široký vrchol přibližně 8 až 12 hodin po dávce (bez prudkých expozičních špiček) a postupný pokles po vrcholu.
Optimální dávka SDX bude pro každého účastníka stanovena titrací na základě individuální snášenlivosti a odezvy během 5týdenního období titrace pouze SDX (OLTP), po kterém budou 2/3 účastníků pokračovat v podávání SDX a 1/3 účastníků dostane placebo (plán vysazení) ve dvoutýdenním dvojitě zaslepeném období odvykání (DBWP).
Studie bude hodnotit bezpečnost (primární cílový bod), účinnost a PK u pacientů s IH po každodenním perorálním podávání SDX buď jednou denně večer (qd pm) nebo dvakrát denně (ráno a večer: bid). Očekává se, že studie bude informovat o optimálním rozmezí dávek SDX a nejlepším dávkovém režimu (dávkování v noci nebo dvakrát denně) pro další studie u pacientů s IH a narkolepsií. Režim večerního dávkování (těsně před spaním) je zajímavý, protože během prvních několika hodin po dávce je d-MPH vystaven pouze malé nebo žádné expozici a průměrná maximální koncentrace d-MPH nastává 10-12 hodin po dávce (tj. ráno po noční dávce).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
66
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35201
- Sleep Disorders Center of Alabama
-
Daphne, Alabama, Spojené státy, 36526
- AMR Daphne
-
Guntersville, Alabama, Spojené státy, 35976
- Lakeview Clinical Research
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Spojené státy, 92647
- SoCal Clinical Research
-
Redwood City, California, Spojené státy, 94063
- Stanford University
-
San Ramon, California, Spojené státy, 94583
- Sleep Medicine Specialists of California
-
Santa Ana, California, Spojené státy, 92701
- SDS Clinical Trials, Inc
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80903
- Delta Waves, Inc.
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Spojené státy, 33755
- Saint Francis Sleep Allergy and Lung Institute LLC
-
Hialeah, Florida, Spojené státy, 33010
- New Generation of Medical Trials
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33144
- Clinical Trial Services, Corp
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33122
- Angels Clinical Research
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33130
- Ivetmar Medical Group
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33130
- Somnology Research Associates
-
St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33707
- Pasadena Center for Medical Research
-
Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
- Clinical Site Partners, LLC - Winter Park
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
- Global Research Associates
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
- Neurotrials Research, Inc
-
Stockbridge, Georgia, Spojené státy, 30281
- Clinical Research Institute - Stockbridge
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 64106
- The University of Kansas Medical Center Research Institution Inc.
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
-
-
Massachusetts
-
Newton, Massachusetts, Spojené státy, 02459
- Neurocare, Inc.
-
-
Michigan
-
Kalamazoo, Michigan, Spojené státy, 49007
- Western Michigan University Homer Stryker Md School of Medicine
-
Novi, Michigan, Spojené státy, 48375
- Henry Ford Health - Columbus
-
Sterling Heights, Michigan, Spojené státy, 48313
- Clinical Neurophysiology Services PC
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Spojené státy, 65211
- University of Missouri School of Medicine
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63123
- Clayton Sleep Institute, Llc
-
-
Nebraska
-
La Vista, Nebraska, Spojené státy, 68128
- Barrett Clinic
-
-
New Jersey
-
Lawrence, New Jersey, Spojené státy, 08648
- Global Medical Institutes LLC- Princeton Medical Institute
-
-
North Carolina
-
Gastonia, North Carolina, Spojené státy, 28052
- Clinical Research of Gastonia (CRG)
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45202
- Intrepid Research
-
Dublin, Ohio, Spojené státy, 43017
- Ohio Sleep Medicine Institute
-
-
Pennsylvania
-
Malvern, Pennsylvania, Spojené státy, 19355
- Brian Abaluck, LLC
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29401
- Medical University Of South Carolina (MUSC) - Institute Of Psychiatry (IOP)
-
Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29201
- Bogan Sleep Consultants
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78701
- FutureSearch Trials of Neurology
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76244
- Dfw Clinical Research Associates
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77002
- Houston Clinical Research Associates
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78205
- Sleep Therapy & Research Center
-
-
Virginia
-
Williamsburg, Virginia, Spojené státy, 23185
- TPMG Clinical Research - Williamsburg
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Minimálně 18 let v době udělení souhlasu
- Index tělesné hmotnosti (BMI) ≤35 kg/m2
- Dokumentovaná primární diagnóza IH podle kritérií Mezinárodní klasifikace poruch spánku (ICSD-3).
- Při screeningové návštěvě a základní návštěvě (začátek OLTP) skóre Epworthské škály ospalosti (ESS) ≥11
- Průměrná noční celková doba spánku (TST) ≥7 hodin, na historii subjektu a potvrzená během screeningu.
- Subjekt musí mít celkově dobrý zdravotní stav definovaný jako nepřítomnost jakýchkoli klinicky relevantních abnormalit, jak bylo zjištěno zkoušejícím na základě fyzických a neurologických vyšetření, vitálních funkcí, EKG, anamnézy a klinických laboratorních hodnot (hematologie, chemie a analýza moči) při screeningu. .
- Pokud je v současné době léčen nikotinovou substituční terapií, musí užívat stejný režim a dávku alespoň 2 měsíce před screeningem a musí souhlasit s užíváním stejné dávky během studie.
- Používali lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce po dobu alespoň 2 měsíců před první dávkou studovaného léku a souhlasíte s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce od první dávky studovaného léku po celou dobu studie a po dobu 90 dnů po poslední dávka studovaného léku.
Kritéria vyloučení
- Hypersomnie v důsledku jiného zdravotního stavu, poruchy chování nebo psychiatrické poruchy (např. narkolepsie, deprese, roztroušená skleróza, Parkinsonova choroba, mrtvice).
- Klinicky významné poruchy dýchání související se spánkem, včetně spánkové apnoe, léčby kontinuálním pozitivním tlakem v dýchacích cestách (CPAP), index obstrukční apnoe hypopnoe (AHI) >15 epizod za hodinu nebo hypoventilace.
- Klinicky významné parasomnie (např. náměsíčná chůze, rychlé pohyby očí [REM] porucha spánkového chování atd.).
- Periodická porucha pohybu končetin (PLMD) index vzrušení (PLMA-I) >15 během screeningu PSG, historická diagnóza PLMD (posledních 10 let) nebo diagnóza PLMD starší než 10 let se současnou (posledních 60 dnů) léčbou nebo symptomy rytmické pohyby zahrnující jednu nebo obě nohy během spánku.
- Povolání vyžadující práci na noční směny nebo práci na různé směny s časným začátkem práce (před 6:00), pokud k tomu dochází častěji než jednou týdně.
- Plánované cestování během studie, které zahrnuje více než 3 časová pásma, nebo plánované cestování, které zahrnuje 3 časová pásma při více než 2 příležitostech během studie.
- Chodit spát na noc později než v 1:00 s frekvencí více než jednou týdně.
- Současná nebo minulá (do 1 roku) velká depresivní epizoda podle kritérií DSM-5.
- Jakákoli anamnéza pokusu o sebevraždu (celoživotní) nebo klinicky významné sebevražedné myšlenky, podle názoru zkoušejícího na základě hodnocení C-SSRS při screeningu.
- Jakákoli klinicky významná nestabilní zdravotní abnormalita, chronické onemocnění (např. astma nebo diabetes) nebo anamnéza klinicky významné abnormality kardiovaskulárního, centrálního nervového systému,
- Kterákoli z následujících vitálních funkcí při screeningu mimo rozsah: systolický krevní tlak mimo 90-145 mmHg; diastolický krevní tlak mimo 50-90 mmHg; klidová tepová frekvence mimo 40-100 tepů za minutu.
Anamnéza nebo přítomnost abnormálních EKG, které jsou podle názoru zkoušejícího klinicky významné, včetně následujících:
- EKG nález ischemie nebo infarktu
- Kompletní svazkové bloky
- Symptomatické arytmie jako ventrikulární arytmie (netrvalá komorová tachykardie (VT), multifokální nebo časté předčasné komorové kontrakce), blokáda raménka, odchylka osy nebo abnormální nebo jakýkoli převážně nesinusově vedený rytmus.
- QTcF >450 ms pro muže nebo >470 ms pro ženy, na screeningovém EKG.
- PR interval mimo rozsah 120 až 220 ms na screeningovém EKG
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (GFR) při screeningu <60 ml/min/1,73 m2.
- Maligní neoplastické onemocnění vyžadující léčbu během 2 let před screeningem nebo během studie nebo klinicky relevantní podle posouzení zkoušejícího.
- Nekontrolovaná porucha štítné žlázy prokázaná tyreoidálním stimulujícím hormonem (TSH) ≤ 0,8 x dolní hranice normy (LLN) nebo ≥ 1,25 x horní hranice normy (ULN) pro referenční laboratoř při screeningu.
- Laboratorní hodnota pro aspartátaminotransferázu (AST) nebo alaninaminotransferázu (ALT) >3 x horní hranice normy (ULN).
- Nadměrné užívání kofeinu během 10 dnů před první dávkou studovaného léčiva nebo předpokládané nadměrné užívání definované jako >600 mg/den kofeinu během období léčby studie.
- Léčba nebo plánovaná léčba zakázanými léky (včetně léků, které mohou ovlivnit denní ospalost a noční spánek) nebo neochota zdržet se jakýchkoli zakázaných léků. Léčba musí být přerušena 14 dní nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před první dávkou studovaného léku (a alespoň 30 dní u sedativních antidepresiv; alespoň 14 dní u stimulantů CNS).
- Současná nebo minulá (během 12 měsíců před Screeningem) porucha užívání návykových látek (včetně alkoholu a psychoaktivních kanabinoidů) podle kritérií DSM-5; současnou nebo minulou historii léčby zneužívání návykových látek (včetně alkoholu) nebo neochotu zdržet se užívání látky (včetně alkoholu) během studie.
- Závislost na nikotinu, která má vliv na spánek (např. subjekt, který se v noci běžně probouzí kvůli kouření).
- Důkaz o užívání návykových látek nebo alkoholu nebo má pozitivní vyšetření moči nebo alkoholu v dechu nebo pozitivní moči na drogy při Screeningu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Experimental: SDX
SDX capsules at the optimized daily dose, once in the evening daily (qd pm) or twice per day (bid), for 2 weeks (Double-Blind Withdrawal Period)
|
Účastníci randomizovaní k aktivnímu léku dostanou svou optimalizovanou dávku podle dávkovacího režimu stanoveného randomizací na začátku OLTP.
4 možné perorální dávky SDX jsou 80, 160, 240 nebo 320 mg/den.
Optimální dávka SDX bude stanovena během 5týdenního OLTP předcházejícího 2týdenní DBWP.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo Comparator
Placebo capsules once in the evening daily (qd pm) or twice per day (bid), for 2 weeks (Double-Blind Withdrawal Period)
|
Účastníci randomizovaní k placebu obdrží tobolky s placebem odpovídající optimalizované dávce stanovené na konci OLTP, podle dávkovacího režimu stanoveného randomizací na začátku OLTP.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Epworth Sleepiness Scale (ESS) Score
Časové okno: Start to end of DBWP (2 weeks)
|
Scores level of daytime sleepiness ranging from 0 to 24, with a higher score indicating worsened sleepiness
|
Start to end of DBWP (2 weeks)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Epworth Sleepiness Scale (ESS) Score
Časové okno: Changes from Titration Baseline to Week 5 (5 weeks)
|
Scores level of daytime sleepiness ranging from 0 to 24, with a higher score indicating worsened sleepiness
|
Changes from Titration Baseline to Week 5 (5 weeks)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Christopher Drake, PhD, Investigator
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. prosince 2022
Primární dokončení (Aktuální)
28. února 2024
Dokončení studie (Aktuální)
21. března 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. prosince 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. prosince 2022
První zveřejněno (Aktuální)
30. prosince 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- KP1077.D01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
None planned
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .