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Estudio doble ciego controlado con placebo para determinar la seguridad y eficacia de SDX en pacientes con HI

4 de junio de 2026 actualizado por: Zevra Therapeutics

Un estudio de retiro aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de fase 2 para determinar la seguridad y eficacia de SDX oral en pacientes con hipersomnia idiopática (IH)

Este es un estudio de seguridad, eficacia y farmacocinética (PK) de serdexmetilfenidato (SDX) en comparación con el placebo en sujetos con hipersomnia idiopática (IH).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

SDX es un profármaco de dexmetilfenidato (d-MPH). SDX se comporta como un profármaco prototípico que carece de efectos farmacológicos hasta que se metaboliza a d-MPH activo. Los pacientes con HI están utilizando estimulantes del sistema nervioso central (SNC), incluidos los productos de d-MPH, de forma no autorizada. La ventaja potencial del d-MPH derivado de SDX es su perfil farmacocinético único con concentraciones plasmáticas crecientes de d-MPH aproximadamente 3 horas después de la dosis, seguido de un pico amplio de aproximadamente 8 a 12 horas después de la dosis (sin picos de exposición agudos) y una disminución gradual. después del pico.

La dosis óptima de SDX se determinará para cada participante mediante una titulación basada en la tolerabilidad y la respuesta individuales durante el período de titulación abierta (OLTP) solo de SDX de 5 semanas, después del cual 2/3 de los participantes continuarán recibiendo SDX y 1/3 de los participantes recibirán placebo (diseño de retiro) en el Período de retiro doble ciego (DBWP) de 2 semanas.

El estudio evaluará la seguridad (variable principal), la eficacia y la farmacocinética en pacientes con HI después de la administración oral diaria de SDX, ya sea una vez al día por la noche (qd pm) o dos veces al día (mañana y noche: dos veces al día). Se espera que el estudio informe sobre el rango de dosis óptimo de SDX y el mejor régimen de dosis (dosificación nocturna o dos veces al día) para estudios adicionales en pacientes con HI y narcolepsia. El régimen de dosificación vespertino (justo antes de acostarse) es de interés ya que hay poca o ninguna exposición al d-MPH durante las primeras horas posteriores a la dosis y la concentración media máxima de d-MPH se produce a las 10-12 horas posteriores a la dosis (es decir, , por la mañana después de una dosis nocturna).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

66

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35201
        • Sleep Disorders Center of Alabama
      • Daphne, Alabama, Estados Unidos, 36526
        • AMR Daphne
      • Guntersville, Alabama, Estados Unidos, 35976
        • Lakeview Clinical Research
    • California
      • Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92647
        • SoCal Clinical Research
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
        • Stanford University
      • San Ramon, California, Estados Unidos, 94583
        • Sleep Medicine Specialists of California
      • Santa Ana, California, Estados Unidos, 92701
        • SDS Clinical Trials, Inc
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80903
        • Delta Waves, Inc.
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33755
        • Saint Francis Sleep Allergy and Lung Institute LLC
      • Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33010
        • New Generation of Medical Trials
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33144
        • Clinical Trial Services, Corp
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33122
        • Angels Clinical Research
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33130
        • Ivetmar Medical Group
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33130
        • Somnology Research Associates
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33707
        • Pasadena Center for Medical Research
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Clinical Site Partners, LLC - Winter Park
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Global Research Associates
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Neurotrials Research, Inc
      • Stockbridge, Georgia, Estados Unidos, 30281
        • Clinical Research Institute - Stockbridge
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 64106
        • The University of Kansas Medical Center Research Institution Inc.
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
    • Massachusetts
      • Newton, Massachusetts, Estados Unidos, 02459
        • Neurocare, Inc.
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
        • Western Michigan University Homer Stryker Md School of Medicine
      • Novi, Michigan, Estados Unidos, 48375
        • Henry Ford Health - Columbus
      • Sterling Heights, Michigan, Estados Unidos, 48313
        • Clinical Neurophysiology Services PC
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65211
        • University of Missouri School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63123
        • Clayton Sleep Institute, Llc
    • Nebraska
      • La Vista, Nebraska, Estados Unidos, 68128
        • Barrett Clinic
    • New Jersey
      • Lawrence, New Jersey, Estados Unidos, 08648
        • Global Medical Institutes LLC- Princeton Medical Institute
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Estados Unidos, 28052
        • Clinical Research of Gastonia (CRG)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45202
        • Intrepid Research
      • Dublin, Ohio, Estados Unidos, 43017
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • Pennsylvania
      • Malvern, Pennsylvania, Estados Unidos, 19355
        • Brian Abaluck, LLC
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29401
        • Medical University Of South Carolina (MUSC) - Institute Of Psychiatry (IOP)
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29201
        • Bogan Sleep Consultants
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78701
        • FutureSearch Trials of Neurology
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76244
        • Dfw Clinical Research Associates
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77002
        • Houston Clinical Research Associates
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78205
        • Sleep Therapy & Research Center
    • Virginia
      • Williamsburg, Virginia, Estados Unidos, 23185
        • TPMG Clinical Research - Williamsburg

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Al menos 18 años de edad en el momento del consentimiento
  2. Índice de Masa Corporal (IMC) ≤35 kg/m2
  3. Diagnóstico primario documentado de HI según los criterios de la Clasificación Internacional de Trastornos del Sueño (ICSD-3)
  4. En la visita de selección y la visita inicial (inicio de OLTP), puntuaciones en la escala de somnolencia de Epworth (ESS) ≥11
  5. Promedio de tiempo total de sueño (TST) nocturno de ≥7 horas, por historial del sujeto y confirmado durante la selección.
  6. El sujeto debe gozar de buena salud en general, definida como la ausencia de anomalías clínicamente relevantes según lo determine el investigador en función de exámenes físicos y neurológicos, signos vitales, ECG, historial médico y valores de laboratorio clínico (hematología, química y análisis de orina) en la selección. .
  7. Si actualmente recibe tratamiento con terapia de reemplazo de nicotina, debe haber estado tomando el mismo régimen y dosis durante al menos 2 meses antes de la selección y debe aceptar tomar la misma dosis durante el estudio.
  8. Haber usado un método anticonceptivo médicamente aceptable durante al menos 2 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio y dar su consentimiento para usar un método anticonceptivo médicamente aceptable desde la primera dosis del fármaco del estudio, durante todo el período del estudio y durante los 90 días posteriores. la última dosis del fármaco del estudio.

Criterio de exclusión

  1. Hipersomnia debida a otro trastorno médico, conductual o psiquiátrico (p. ej., narcolepsia, trastornos depresivos, esclerosis múltiple, enfermedad de Parkinson, accidente cerebrovascular).
  2. Trastornos respiratorios relacionados con el sueño clínicamente significativos, que incluyen apnea del sueño, tratamiento con terapia de presión positiva continua en las vías respiratorias (CPAP), índice de apnea-hipopnea obstructiva (IAH) >15 episodios por hora o hipoventilación.
  3. Parasomnias clínicamente significativas (p. ej., sonambulismo, trastorno del comportamiento del sueño con movimientos oculares rápidos [REM], etc.).
  4. Índice de activación del trastorno de movimiento periódico de las extremidades (PLMD) (PLMA-I) >15 durante la detección PSG, un diagnóstico histórico de PLMD (últimos 10 años) o un diagnóstico de PLMD anterior a 10 años con tratamiento actual (últimos 60 días) o síntomas de movimientos rítmicos que involucran una o ambas piernas durante el sueño.
  5. Ocupación que requiere trabajo en turnos nocturnos o trabajo en turnos variables con horas de inicio temprano (antes de las 6 a.m.), si esto ocurre más de una vez por semana.
  6. Viaje planificado durante el estudio que incluye más de 3 zonas horarias, o viaje planificado que incluye 3 zonas horarias en más de 2 ocasiones durante el estudio.
  7. Irse a dormir por la noche más tarde de la 1 a. m. con una frecuencia de más de una vez por semana.
  8. Episodio depresivo mayor actual o pasado (dentro de 1 año) según los criterios del DSM-5.
  9. Cualquier historial de intento de suicidio (en la vida) o ideación suicida clínicamente significativa, en opinión del investigador, según la evaluación de C-SSRS en la selección.
  10. Cualquier anomalía médica inestable clínicamente significativa, enfermedad crónica (p. ej., asma o diabetes) o antecedentes de una anomalía clínicamente significativa del sistema cardiovascular, nervioso central,
  11. Cualquiera de los siguientes signos vitales fuera de rango en la selección: presión arterial sistólica fuera de 90-145 mmHg; presión arterial diastólica fuera de 50-90 mmHg; frecuencia cardíaca en reposo fuera de 40-100 latidos por minuto.

  12. Antecedentes o presencia de ECG anormales, que en opinión del Investigador son clínicamente significativos, incluidos los siguientes:

    1. Hallazgos ECG de isquemia o infarto
    2. Bloques de ramificación de haz completo
    3. Arritmias sintomáticas como arritmias ventriculares (taquicardia ventricular (TV) no sostenida, contracciones ventriculares prematuras multifocales o frecuentes), bloqueo de rama, desviación del eje o ritmo anómalo o predominantemente no conducido por los senos paranasales.
    4. QTcF >450 mseg para hombres o >470 mseg para mujeres, en el ECG de detección.
    5. Intervalo PR fuera del rango de 120 a 220 mseg en el ECG de detección
  13. Tasa de filtración glomerular estimada (TFG) en la selección <60 ml/min/1,73 m2.
  14. Enfermedad neoplásica maligna que requiera tratamiento en los 2 años anteriores a la selección o durante el estudio, o clínicamente relevante según lo juzgue el investigador.
  15. Trastorno tiroideo no controlado evidenciado por hormona estimulante de la tiroides (TSH) ≤0,8 x el límite inferior de la normalidad (LLN) o ≥1,25 x el límite superior de la normalidad (ULN) para el laboratorio de referencia en la selección.
  16. Valor de laboratorio para aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) >3 veces los límites superiores de lo normal (LSN).
  17. Uso excesivo de cafeína durante los 10 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o uso excesivo anticipado definido como >600 mg/día de cafeína durante los períodos de tratamiento del estudio.
  18. Tratamiento o tratamiento planificado con medicamentos prohibidos (incluidos los medicamentos que pueden afectar la somnolencia diurna y el sueño nocturno) o que no está dispuesto a abstenerse de tomar ningún medicamento prohibido. El tratamiento debe haberse interrumpido 14 días o 5 semividas, lo que sea más largo, antes de la primera dosis del medicamento del estudio (y al menos 30 días para los antidepresivos sedantes; al menos 14 días para los estimulantes del SNC).
  19. Trastorno por consumo de sustancias actual o pasado (dentro de los 12 meses anteriores a la selección) (incluidos el alcohol y los cannabinoides psicoactivos) según los criterios del DSM-5; historial actual o pasado de tratamiento por abuso de sustancias (incluido el alcohol), o no estar dispuesto a abstenerse de consumir sustancias (incluido el alcohol) durante el estudio.
  20. Dependencia de la nicotina que tiene un efecto sobre el sueño (p. ej., un sujeto que habitualmente se despierta por la noche para fumar).
  21. Evidencia de consumo de sustancias o alcohol o tiene un resultado positivo en la prueba de detección de alcohol en la orina o en el aliento o en la prueba de detección de drogas en la orina.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Experimental: SDX
SDX capsules at the optimized daily dose, once in the evening daily (qd pm) or twice per day (bid), for 2 weeks (Double-Blind Withdrawal Period)
Droga: Serdexmetilfenidato
Los participantes aleatorizados al fármaco activo recibirán su dosis optimizada de acuerdo con un régimen de dosificación establecido por aleatorización al inicio del OLTP. Las 4 dosis orales posibles de SDX son 80, 160, 240 o 320 mg/día. La dosis óptima de SDX se determinará durante el OLTP de 5 semanas que precede al DBWP de 2 semanas.
Otros nombres:
  • SDX
Comparador de placebos: Placebo Comparator
Placebo capsules once in the evening daily (qd pm) or twice per day (bid), for 2 weeks (Double-Blind Withdrawal Period)
Otro: Placebo
Los participantes aleatorizados para recibir placebo recibirán cápsulas de placebo correspondientes a la dosis optimizada establecida al final del OLTP, de acuerdo con un régimen de dosificación establecido por aleatorización al comienzo del OLTP.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Change From Baseline in Epworth Sleepiness Scale (ESS) Score
Periodo de tiempo: Start to end of DBWP (2 weeks)
Scores level of daytime sleepiness ranging from 0 to 24, with a higher score indicating worsened sleepiness
Start to end of DBWP (2 weeks)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Change From Baseline in Epworth Sleepiness Scale (ESS) Score
Periodo de tiempo: Changes from Titration Baseline to Week 5 (5 weeks)
Scores level of daytime sleepiness ranging from 0 to 24, with a higher score indicating worsened sleepiness
Changes from Titration Baseline to Week 5 (5 weeks)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Zevra Therapeutics

Colaboradores

Rho, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Christopher Drake, PhD, Investigator

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de diciembre de 2022

Finalización primaria (Actual)

28 de febrero de 2024

Finalización del estudio (Actual)

21 de marzo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de diciembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de diciembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

30 de diciembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • KP1077.D01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

None planned

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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