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Studio controllato con placebo, in doppio cieco, per determinare la sicurezza e l'efficacia dell'SDX nei pazienti con IH

4 giugno 2026 aggiornato da: Zevra Therapeutics

Uno studio di fase 2, controllato con placebo, in doppio cieco, randomizzato sull'astinenza per determinare la sicurezza e l'efficacia dell'SDX orale nei pazienti con ipersonnia idiopatica (IH)

Questo è uno studio sulla sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica (PK) del serdexmetilfenidato (SDX) rispetto al placebo in soggetti con ipersonnia idiopatica (IH).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

SDX è un profarmaco del dexmetilfenidato (d-MPH). L'SDX si comporta come un profarmaco prototipo privo di effetti farmacologici fino a quando non viene metabolizzato in d-MPH attivo. Gli stimolanti del sistema nervoso centrale (SNC), compresi i prodotti d-MPH, vengono utilizzati off-label dai pazienti con IH. Il potenziale vantaggio di d-MPH derivato da SDX è il suo profilo farmacocinetico unico con concentrazioni plasmatiche di d-MPH in aumento a circa 3 ore dopo la somministrazione, seguito da un ampio picco da circa 8 a 12 ore dopo la somministrazione (senza picchi di esposizione bruschi) e da un graduale declino dopo il picco.

La dose ottimale di SDX sarà determinata per ciascun partecipante mediante titolazione basata sulla tollerabilità individuale e sulla risposta durante il periodo di 5 settimane di titolazione in aperto (OLTP) solo con SDX, dopodiché 2/3 dei partecipanti continueranno a ricevere SDX e 1/3 dei partecipanti riceverà placebo (design di ritiro) nel periodo di sospensione in doppio cieco di 2 settimane (DBWP).

Lo studio valuterà la sicurezza (endpoint primario), l'efficacia e la farmacocinetica nei pazienti con IH dopo somministrazione orale giornaliera di SDX una volta al giorno alla sera (qd pm) o due volte al giorno (mattina e sera: bid). Lo studio dovrebbe fornire informazioni sull'intervallo di dose ottimale di SDX e sul miglior regime di dosaggio (somministrazione notturna o due volte al giorno) per ulteriori studi su pazienti con IH e narcolessia. Il regime posologico serale (appena prima di coricarsi) è interessante poiché l'esposizione a d-MPH è scarsa o nulla per le prime ore dopo la somministrazione e il picco medio di concentrazione di d-MPH si verifica 10-12 ore dopo la somministrazione (cioè , al mattino dopo una dose notturna).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

66

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35201
        • Sleep Disorders Center of Alabama
      • Daphne, Alabama, Stati Uniti, 36526
        • AMR Daphne
      • Guntersville, Alabama, Stati Uniti, 35976
        • Lakeview Clinical Research
    • California
      • Huntington Beach, California, Stati Uniti, 92647
        • SoCal Clinical Research
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
        • Stanford University
      • San Ramon, California, Stati Uniti, 94583
        • Sleep Medicine Specialists of California
      • Santa Ana, California, Stati Uniti, 92701
        • SDS Clinical Trials, Inc
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80903
        • Delta Waves, Inc.
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33755
        • Saint Francis Sleep Allergy and Lung Institute LLC
      • Hialeah, Florida, Stati Uniti, 33010
        • New Generation of Medical Trials
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33144
        • Clinical Trial Services, Corp
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33122
        • Angels Clinical Research
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33130
        • Ivetmar Medical Group
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33130
        • Somnology Research Associates
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33707
        • Pasadena Center for Medical Research
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Clinical Site Partners, LLC - Winter Park
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30303
        • Global Research Associates
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30303
        • Neurotrials Research, Inc
      • Stockbridge, Georgia, Stati Uniti, 30281
        • Clinical Research Institute - Stockbridge
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 64106
        • The University of Kansas Medical Center Research Institution Inc.
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
    • Massachusetts
      • Newton, Massachusetts, Stati Uniti, 02459
        • Neurocare, Inc.
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Stati Uniti, 49007
        • Western Michigan University Homer Stryker Md School of Medicine
      • Novi, Michigan, Stati Uniti, 48375
        • Henry Ford Health - Columbus
      • Sterling Heights, Michigan, Stati Uniti, 48313
        • Clinical Neurophysiology Services PC
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65211
        • University of Missouri School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63123
        • Clayton Sleep Institute, Llc
    • Nebraska
      • La Vista, Nebraska, Stati Uniti, 68128
        • Barrett Clinic
    • New Jersey
      • Lawrence, New Jersey, Stati Uniti, 08648
        • Global Medical Institutes LLC- Princeton Medical Institute
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Stati Uniti, 28052
        • Clinical Research of Gastonia (CRG)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45202
        • Intrepid Research
      • Dublin, Ohio, Stati Uniti, 43017
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • Pennsylvania
      • Malvern, Pennsylvania, Stati Uniti, 19355
        • Brian Abaluck, LLC
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29401
        • Medical University Of South Carolina (MUSC) - Institute Of Psychiatry (IOP)
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29201
        • Bogan Sleep Consultants
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78701
        • FutureSearch Trials of Neurology
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76244
        • Dfw Clinical Research Associates
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77002
        • Houston Clinical Research Associates
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78205
        • Sleep Therapy & Research Center
    • Virginia
      • Williamsburg, Virginia, Stati Uniti, 23185
        • TPMG Clinical Research - Williamsburg

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Almeno 18 anni di età al momento del consenso
  2. Indice di massa corporea (BMI) ≤35 kg/m2
  3. Diagnosi primaria documentata di IH secondo i criteri della classificazione internazionale dei disturbi del sonno (ICSD-3).
  4. Alla visita di screening e alla visita di base (inizio dell'OLTP), i punteggi della scala della sonnolenza di Epworth (ESS) sono ≥11
  5. Tempo medio di sonno totale notturno (TST) di ≥7 ore, per storia del soggetto e confermato durante lo screening.
  6. Il soggetto deve essere in buona salute generale definita come l'assenza di anomalie clinicamente rilevanti come determinato dallo sperimentatore sulla base di esami fisici e neurologici, segni vitali, ECG, anamnesi e valori clinici di laboratorio (ematologia, chimica e analisi delle urine) allo screening .
  7. Se attualmente in trattamento con terapia sostitutiva della nicotina, deve aver assunto lo stesso regime e la stessa dose per almeno 2 mesi prima dello screening e deve accettare di assumere la stessa dose durante lo studio.
  8. Aver utilizzato un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico per almeno 2 mesi prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio e acconsentire all'uso di un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio, durante l'intero periodo dello studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.

Criteri di esclusione

  1. Ipersonnia dovuta a un'altra condizione di disturbo medico, comportamentale o psichiatrico (p. es., narcolessia, disturbi depressivi, sclerosi multipla, morbo di Parkinson, ictus).
  2. Disturbi respiratori correlati al sonno clinicamente significativi, tra cui apnea notturna, trattamento con terapia a pressione positiva continua delle vie aeree (CPAP), indice di apnea-ipopnea ostruttiva (AHI) > 15 episodi all'ora o ipoventilazione.
  3. Parasonnie clinicamente significative (p. es., sonnambulismo, disturbo del comportamento del sonno REM, ecc.).
  4. Indice di eccitazione del disturbo periodico del movimento degli arti (PLMD) (PLMA-I) >15 durante lo screening PSG, una diagnosi storica di PLMD (ultimi 10 anni) o una diagnosi di PLMD più vecchia di 10 anni con trattamento in corso (ultimi 60 giorni) o sintomi di movimenti ritmici che coinvolgono una o entrambe le gambe durante il sonno.
  5. Professione che richiede lavoro a turni notturni o lavoro a turni variabili con orari di inizio del lavoro anticipati (prima delle 6 del mattino), se ciò si verifica più di una volta alla settimana.
  6. Viaggio pianificato durante lo studio che include più di 3 fusi orari o viaggio pianificato che include 3 fusi orari in più di 2 occasioni durante lo studio.
  7. Andare a dormire la notte dopo l'una di notte con una frequenza di più di una volta alla settimana.
  8. Episodio depressivo maggiore attuale o passato (entro 1 anno) secondo i criteri del DSM-5.
  9. Qualsiasi storia di tentato suicidio (a vita) o ideazione suicidaria clinicamente significativa, secondo l'opinione dello sperimentatore, sulla base della valutazione C-SSRS allo screening.
  10. Qualsiasi anomalia medica instabile clinicamente significativa, malattia cronica (p. es., asma o diabete) o anamnesi di anomalia clinicamente significativa del sistema cardiovascolare e nervoso centrale,
  11. Uno qualsiasi dei seguenti segni vitali fuori range allo screening: pressione arteriosa sistolica al di fuori di 90-145 mmHg; pressione arteriosa diastolica al di fuori di 50-90 mmHg; frequenza cardiaca a riposo al di fuori di 40-100 battiti al minuto.

  12. Anamnesi o presenza di ECG anormali, che a giudizio dello sperimentatore sono clinicamente significativi, inclusi i seguenti:

    1. Reperti ECG di ischemia o infarto
    2. Blocchi di branca completi
    3. Aritmie sintomatiche come aritmie ventricolari (tachicardia ventricolare non sostenuta (TV), contrazioni ventricolari premature multifocali o frequenti), blocco di branca, deviazione dell'asse o ritmo anormale o prevalentemente non condotto dai seni.
    4. QTcF >450 msec per i maschi o >470 msec per le femmine, all'ECG di screening.
    5. Intervallo PR al di fuori dell'intervallo da 120 a 220 msec su Screening ECG
  13. Velocità di filtrazione glomerulare stimata (VFG) allo screening <60 mL/min/1,73 m2.
  14. Malattia neoplastica maligna che richiede terapia entro 2 anni prima dello screening o durante lo studio, o clinicamente rilevante a giudizio dello sperimentatore.
  15. Disturbo della tiroide non controllato come evidenziato dall'ormone stimolante la tiroide (TSH) ≤0,8 x il limite inferiore della norma (LLN) o ≥1,25 x il limite superiore della norma (ULN) per il laboratorio di riferimento allo Screening.
  16. Valore di laboratorio per aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) >3 volte i limiti superiori della norma (ULN).
  17. Uso eccessivo di caffeina durante i 10 giorni precedenti la prima dose del farmaco oggetto dello studio o uso eccessivo previsto definito come >600 mg/giorno di caffeina durante i periodi di trattamento dello studio.
  18. Trattamento o trattamento programmato con farmaci proibiti (compresi i farmaci che possono influenzare la sonnolenza diurna e il sonno notturno) o riluttanza ad astenersi da qualsiasi farmaco proibito. Il trattamento deve essere stato interrotto 14 giorni o 5 emivite, qualunque sia il più lungo, prima della prima dose del farmaco in studio (e almeno 30 giorni per gli antidepressivi sedativi; almeno 14 giorni per gli stimolanti del SNC).
  19. Disturbo da uso di sostanze attuale o passato (entro 12 mesi prima dello screening) (inclusi alcol e cannabinoidi psicoattivi) secondo i criteri del DSM-5; storia attuale o passata di trattamento per abuso di sostanze (incluso l'alcol) o riluttanza ad astenersi dall'uso di sostanze (incluso l'alcol) durante lo studio.
  20. Dipendenza da nicotina che ha un effetto sul sonno (p. es., un soggetto che abitualmente si sveglia di notte per fumare).
  21. Prova dell'uso di sostanze o alcol o ha un'urina positiva o un alcol nell'alito o uno screening antidroga nelle urine positivo allo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Experimental: SDX
SDX capsules at the optimized daily dose, once in the evening daily (qd pm) or twice per day (bid), for 2 weeks (Double-Blind Withdrawal Period)
Droga: Serdexmetilfenidato
I partecipanti randomizzati al farmaco attivo riceveranno la loro dose ottimizzata secondo un regime di dosaggio stabilito dalla randomizzazione all'inizio dell'OLTP. Le 4 possibili dosi orali di SDX sono 80, 160, 240 o 320 mg/die. La dose ottimale di SDX sarà determinata durante l'OLTP di 5 settimane che precede il DBWP di 2 settimane.
Altri nomi:
  • SDX
Comparatore placebo: Placebo Comparator
Placebo capsules once in the evening daily (qd pm) or twice per day (bid), for 2 weeks (Double-Blind Withdrawal Period)
Altro: Placebo
I partecipanti randomizzati al placebo riceveranno capsule placebo corrispondenti alla dose ottimizzata stabilita alla fine dell'OLTP, secondo un regime di dosaggio stabilito dalla randomizzazione all'inizio dell'OLTP.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change From Baseline in Epworth Sleepiness Scale (ESS) Score
Lasso di tempo: Start to end of DBWP (2 weeks)
Scores level of daytime sleepiness ranging from 0 to 24, with a higher score indicating worsened sleepiness
Start to end of DBWP (2 weeks)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change From Baseline in Epworth Sleepiness Scale (ESS) Score
Lasso di tempo: Changes from Titration Baseline to Week 5 (5 weeks)
Scores level of daytime sleepiness ranging from 0 to 24, with a higher score indicating worsened sleepiness
Changes from Titration Baseline to Week 5 (5 weeks)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Zevra Therapeutics

Collaboratori

Rho, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Christopher Drake, PhD, Investigator

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 dicembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

28 febbraio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

21 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 dicembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

30 dicembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KP1077.D01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

None planned

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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