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Étude contrôlée par placebo, en double aveugle, pour déterminer l'innocuité et l'efficacité du SDX chez les patients atteints d'HI

4 juin 2026 mis à jour par: Zevra Therapeutics

Une étude de phase 2, contrôlée par placebo, à double insu et randomisée pour déterminer l'innocuité et l'efficacité du SDX oral chez les patients atteints d'hypersomnie idiopathique (IH)

Il s'agit d'une étude de l'innocuité, de l'efficacité et de la pharmacocinétique (PK) du Serdexméthylphénidate (SDX) par rapport à un placebo chez des sujets atteints d'hypersomnie idiopathique (IH).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le SDX est une prodrogue du dexméthylphénidate (d-MPH). Le SDX se comporte comme un promédicament prototype qui est dépourvu d'effets pharmacologiques jusqu'à ce qu'il soit métabolisé en d-MPH actif. Les stimulants du système nerveux central (SNC), y compris les produits d-MPH, sont utilisés hors AMM par les patients atteints d'IH. L'avantage potentiel du d-MPH dérivé du SDX est son profil pharmacocinétique unique avec une augmentation des concentrations plasmatiques de d-MPH environ 3 heures après la dose, suivie d'un large pic d'environ 8 à 12 heures après la dose (sans pics d'exposition prononcés) et d'un déclin progressif. après le pic.

La dose optimale de SDX sera déterminée pour chaque participant par titrage en fonction de la tolérance et de la réponse individuelles au cours de la période de titrage ouvert (OLTP) de 5 semaines pour SDX uniquement, après quoi 2/3 des participants continueront à recevoir SDX et 1/3 des participants recevront un placebo (conception de retrait) au cours de la période de retrait en double aveugle (DBWP) de 2 semaines.

L'étude évaluera la sécurité (critère principal), l'efficacité et la PK chez les patients atteints d'HI après administration orale quotidienne de SDX soit une fois par jour le soir (qd pm) soit deux fois par jour (matin et soir : bid). L'étude devrait fournir des informations sur la gamme de doses optimales de SDX et le meilleur schéma posologique (dosage nocturne ou deux fois par jour) pour d'autres études chez des patients atteints d'IH et de narcolepsie. Le schéma posologique du soir (juste avant le coucher) est intéressant car il y a peu ou pas d'exposition au d-MPH pendant les premières heures suivant l'administration et le pic moyen de concentration de d-MPH se produit 10 à 12 heures après l'administration de la dose (c.-à-d. , le matin après une dose nocturne).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

66

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35201
        • Sleep Disorders Center of Alabama
      • Daphne, Alabama, États-Unis, 36526
        • AMR Daphne
      • Guntersville, Alabama, États-Unis, 35976
        • Lakeview Clinical Research
    • California
      • Huntington Beach, California, États-Unis, 92647
        • SoCal Clinical Research
      • Redwood City, California, États-Unis, 94063
        • Stanford University
      • San Ramon, California, États-Unis, 94583
        • Sleep Medicine Specialists of California
      • Santa Ana, California, États-Unis, 92701
        • SDS Clinical Trials, Inc
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80903
        • Delta Waves, Inc.
    • Florida
      • Clearwater, Florida, États-Unis, 33755
        • Saint Francis Sleep Allergy and Lung Institute LLC
      • Hialeah, Florida, États-Unis, 33010
        • New Generation of Medical Trials
      • Miami, Florida, États-Unis, 33144
        • Clinical Trial Services, Corp
      • Miami, Florida, États-Unis, 33122
        • Angels Clinical Research
      • Miami, Florida, États-Unis, 33130
        • Ivetmar Medical Group
      • Miami, Florida, États-Unis, 33130
        • Somnology Research Associates
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33707
        • Pasadena Center for Medical Research
      • Winter Park, Florida, États-Unis, 32789
        • Clinical Site Partners, LLC - Winter Park
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30303
        • Global Research Associates
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30303
        • Neurotrials Research, Inc
      • Stockbridge, Georgia, États-Unis, 30281
        • Clinical Research Institute - Stockbridge
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 64106
        • The University of Kansas Medical Center Research Institution Inc.
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
    • Massachusetts
      • Newton, Massachusetts, États-Unis, 02459
        • Neurocare, Inc.
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, États-Unis, 49007
        • Western Michigan University Homer Stryker Md School of Medicine
      • Novi, Michigan, États-Unis, 48375
        • Henry Ford Health - Columbus
      • Sterling Heights, Michigan, États-Unis, 48313
        • Clinical Neurophysiology Services PC
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65211
        • University of Missouri School of Medicine
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63123
        • Clayton Sleep Institute, Llc
    • Nebraska
      • La Vista, Nebraska, États-Unis, 68128
        • Barrett Clinic
    • New Jersey
      • Lawrence, New Jersey, États-Unis, 08648
        • Global Medical Institutes LLC- Princeton Medical Institute
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, États-Unis, 28052
        • Clinical Research of Gastonia (CRG)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45202
        • Intrepid Research
      • Dublin, Ohio, États-Unis, 43017
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • Pennsylvania
      • Malvern, Pennsylvania, États-Unis, 19355
        • Brian Abaluck, LLC
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29401
        • Medical University Of South Carolina (MUSC) - Institute Of Psychiatry (IOP)
      • Columbia, South Carolina, États-Unis, 29201
        • Bogan Sleep Consultants
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78701
        • FutureSearch Trials of Neurology
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76244
        • Dfw Clinical Research Associates
      • Houston, Texas, États-Unis, 77002
        • Houston Clinical Research Associates
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78205
        • Sleep Therapy & Research Center
    • Virginia
      • Williamsburg, Virginia, États-Unis, 23185
        • TPMG Clinical Research - Williamsburg

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Avoir au moins 18 ans au moment du consentement
  2. Indice de masse corporelle (IMC) ≤35 kg/m2
  3. Diagnostic primaire documenté d'IH selon les critères de la Classification internationale des troubles du sommeil (ICSD-3)
  4. Lors de la visite de dépistage et de la visite de base (début de l'OLTP), les scores de l'échelle de somnolence d'Epworth (ESS) ≥ 11
  5. Durée totale de sommeil (TST) nocturne moyenne de ≥7 heures, par historique du sujet et confirmée lors du dépistage.
  6. Le sujet doit être en bonne santé générale définie comme l'absence d'anomalies cliniquement pertinentes, déterminées par l'investigateur sur la base d'examens physiques et neurologiques, de signes vitaux, d'ECG, d'antécédents médicaux et de valeurs de laboratoire clinique (hématologie, chimie et analyse d'urine) lors du dépistage. .
  7. Si actuellement traité par thérapie de remplacement de la nicotine, doit avoir pris le même régime et la même dose pendant au moins 2 mois avant le dépistage et doit accepter de prendre la même dose pendant l'étude.
  8. Avoir utilisé une méthode de contraception médicalement acceptable pendant au moins 2 mois avant la première dose du médicament à l'étude et consentir à utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable à partir de la première dose du médicament à l'étude, pendant toute la période d'étude et pendant 90 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.

Critère d'exclusion

  1. Hypersomnie due à un autre trouble médical, comportemental ou psychiatrique (p. ex., narcolepsie, troubles dépressifs, sclérose en plaques, maladie de Parkinson, accident vasculaire cérébral).
  2. Troubles respiratoires liés au sommeil cliniquement significatifs, y compris l'apnée du sommeil, le traitement par pression positive continue (CPAP), l'indice d'apnée hypopnée obstructive (IAH) > 15 épisodes par heure ou l'hypoventilation.
  3. Parasomnies cliniquement significatives (p. ex., somnambulisme, trouble du comportement en sommeil à mouvements oculaires rapides [REM], etc.).
  4. Indice d'éveil du trouble du mouvement périodique des membres (PLMD) (PLMA-I)> 15 pendant le dépistage PSG, un diagnostic historique de PLMD (10 dernières années) ou un diagnostic de PLMD de plus de 10 ans avec un traitement actuel (60 derniers jours) ou des symptômes de mouvements rythmiques impliquant une ou les deux jambes pendant le sommeil.
  5. Profession nécessitant un travail posté de nuit ou un travail posté variable avec des heures de début de travail anticipées (avant 6 heures du matin), si cela se produit plus d'une fois par semaine.
  6. Voyage prévu pendant l'étude qui comprend plus de 3 fuseaux horaires, ou voyage prévu qui comprend 3 fuseaux horaires à plus de 2 reprises pendant l'étude.
  7. Se coucher pour la nuit après 1 h du matin à une fréquence de plus d'une fois par semaine.
  8. Épisode dépressif majeur actuel ou passé (moins d'un an) selon les critères du DSM-5.
  9. Tout antécédent de tentative de suicide (au cours de la vie) ou d'idées suicidaires cliniquement significatives, de l'avis de l'investigateur, sur la base de l'évaluation C-SSRS lors du dépistage.
  10. Toute anomalie médicale instable cliniquement significative, maladie chronique (par exemple, asthme ou diabète), ou antécédent d'anomalie cliniquement significative du système cardiovasculaire, du système nerveux central,
  11. L'un des signes vitaux hors plage suivants lors du dépistage : pression artérielle systolique en dehors de 90-145 mmHg ; pression artérielle diastolique en dehors de 50-90 mmHg ; fréquence cardiaque au repos en dehors de 40 à 100 battements par minute.

  12. Antécédents ou présence d'ECG anormaux, qui, de l'avis de l'investigateur, sont cliniquement significatifs, y compris les éléments suivants :

    1. Résultats ECG d'ischémie ou d'infarctus
    2. Blocs de branche complets
    3. Arythmies symptomatiques telles que les arythmies ventriculaires (tachycardie ventriculaire (TV) non soutenue, contractions ventriculaires prématurées multifocales ou fréquentes), bloc de branche, déviation de l'axe, ou rythme anormal ou tout autre rythme principalement non sinusal.
    4. QTcF > 450 msec pour les hommes ou > 470 msec pour les femmes, sur l'ECG de dépistage.
    5. Intervalle PR en dehors de la plage de 120 à 220 ms sur l'ECG de dépistage
  13. Débit de filtration glomérulaire estimé (GFR) au dépistage <60 mL/min/1,73 m2.
  14. Maladie néoplasique maligne nécessitant un traitement dans les 2 ans précédant le dépistage ou pendant l'étude, ou cliniquement pertinente à en juger par l'investigateur.
  15. Trouble thyroïdien non contrôlé, mis en évidence par une hormone stimulant la thyroïde (TSH) ≤ 0,8 x la limite inférieure de la normale (LLN) ou ≥ 1,25 x la limite supérieure de la normale (LSN) pour le laboratoire de référence lors du dépistage.
  16. Valeur de laboratoire pour l'aspartate aminotransférase (AST) ou l'alanine aminotransférase (ALT) > 3 x les limites supérieures de la normale (LSN).
  17. Consommation excessive de caféine au cours des 10 jours précédant la première dose du médicament à l'étude ou consommation excessive anticipée définie comme > 600 mg/jour de caféine pendant les périodes de traitement de l'étude.
  18. Traitement ou traitement planifié avec des médicaments interdits (y compris des médicaments pouvant affecter la somnolence diurne et le sommeil nocturne) ou refus de s'abstenir de tout médicament interdit. Le traitement doit avoir été interrompu 14 jours ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, avant la première dose du médicament à l'étude (et au moins 30 jours pour les antidépresseurs sédatifs ; au moins 14 jours pour les stimulants du SNC).
  19. Trouble actuel ou passé (dans les 12 mois précédant le dépistage) lié à l'utilisation de substances (y compris l'alcool et les cannabinoïdes psychoactifs) selon les critères du DSM-5 ; antécédents actuels ou passés de traitement de la toxicomanie (y compris l'alcool), ou refus de s'abstenir de consommer de la substance (y compris l'alcool) pendant l'étude.
  20. Dépendance à la nicotine ayant un effet sur le sommeil (par exemple, un sujet qui se réveille régulièrement la nuit pour fumer).
  21. Preuve de consommation de substances ou d'alcool ou a un dépistage positif de l'urine ou de l'alcool dans l'haleine ou de la drogue dans l'urine lors du dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Experimental: SDX
SDX capsules at the optimized daily dose, once in the evening daily (qd pm) or twice per day (bid), for 2 weeks (Double-Blind Withdrawal Period)
Médicament: Serdexméthylphénidate
Les participants randomisés au médicament actif recevront leur dose optimisée selon un schéma posologique défini par randomisation au début de l'OLTP. Les 4 doses orales possibles de SDX sont de 80, 160, 240 ou 320 mg/jour. La dose optimale de SDX sera déterminée au cours de l'OLTP de 5 semaines précédant le DBWP de 2 semaines.
Autres noms:
  • SDX
Comparateur placebo: Placebo Comparator
Placebo capsules once in the evening daily (qd pm) or twice per day (bid), for 2 weeks (Double-Blind Withdrawal Period)
Autre: Placebo
Les participants randomisés au placebo recevront des gélules de placebo correspondant à la dose optimisée établie à la fin de l'OLTP, selon un schéma posologique défini par randomisation au début de l'OLTP.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change From Baseline in Epworth Sleepiness Scale (ESS) Score
Délai: Start to end of DBWP (2 weeks)
Scores level of daytime sleepiness ranging from 0 to 24, with a higher score indicating worsened sleepiness
Start to end of DBWP (2 weeks)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change From Baseline in Epworth Sleepiness Scale (ESS) Score
Délai: Changes from Titration Baseline to Week 5 (5 weeks)
Scores level of daytime sleepiness ranging from 0 to 24, with a higher score indicating worsened sleepiness
Changes from Titration Baseline to Week 5 (5 weeks)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Zevra Therapeutics

Collaborateurs

Rho, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Christopher Drake, PhD, Investigator

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 décembre 2022

Achèvement primaire (Réel)

28 février 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

21 mars 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 décembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 décembre 2022

Première publication (Réel)

30 décembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • KP1077.D01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

None planned

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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