Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Placebogecontroleerd, dubbelblind onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van SDX bij patiënten met IH te bepalen

4 juni 2026 bijgewerkt door: Zevra Therapeutics

Een fase 2, placebogecontroleerd, dubbelblind, gerandomiseerd onderzoek naar terugtrekking om de veiligheid en werkzaamheid van orale SDX bij patiënten met idiopathische hypersomnie (IH) te bepalen

Dit is een onderzoek naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek (PK) van serdexmethylfenidaat (SDX) in vergelijking met placebo bij proefpersonen met idiopathische hypersomnie (IH).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

SDX is een prodrug van dexmethylfenidaat (d-MPH). SDX gedraagt ​​zich als een prototypische prodrug die geen farmacologische effecten heeft totdat het wordt gemetaboliseerd tot actief d-MPH. Stimulerende middelen voor het centrale zenuwstelsel (CZS), waaronder d-MPH-producten, worden off-label gebruikt door patiënten met IH. Het potentiële voordeel van SDX-afgeleide d-MPH is het unieke PK-profiel met stijgende d-MPH-plasmaconcentraties ongeveer 3 uur na de dosis, gevolgd door een brede piek van ongeveer 8 tot 12 uur na de dosis (zonder scherpe blootstellingspieken), en een geleidelijke afname na de piek.

De optimale dosis SDX wordt voor elke deelnemer bepaald door middel van titratie op basis van individuele verdraagbaarheid en respons tijdens de 5 weken durende open-label titratieperiode (OLTP) met alleen SDX, waarna 2/3 van de deelnemers SDX blijft ontvangen en 1/3 van de deelnemers krijgt een placebo (ontwenningsontwerp) in de 2 weken durende dubbelblinde terugtrekkingsperiode (DBWP).

De studie zal de veiligheid (primair eindpunt), de werkzaamheid en PK evalueren bij patiënten met IH na dagelijkse orale toediening van SDX ofwel eenmaal per dag 's avonds (qd pm) of tweemaal per dag (ochtend en avond: bid). De studie zal naar verwachting informatie geven over het optimale SDX-dosisbereik en het beste doseringsregime (dosering 's nachts of tweemaal daags) voor verdere studies bij patiënten met IH en narcolepsie. Het doseringsregime 's avonds (net voor het slapen gaan) is van belang omdat er de eerste paar uur na de dosis weinig of geen blootstelling is aan d-MPH en de gemiddelde piekconcentratie van d-MPH 10-12 uur na de dosis optreedt (dwz , 's ochtends na een nachtelijke dosis).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

66

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35201
        • Sleep Disorders Center of Alabama
      • Daphne, Alabama, Verenigde Staten, 36526
        • AMR Daphne
      • Guntersville, Alabama, Verenigde Staten, 35976
        • Lakeview Clinical Research
    • California
      • Huntington Beach, California, Verenigde Staten, 92647
        • SoCal Clinical Research
      • Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
        • Stanford University
      • San Ramon, California, Verenigde Staten, 94583
        • Sleep Medicine Specialists of California
      • Santa Ana, California, Verenigde Staten, 92701
        • SDS Clinical Trials, Inc
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80903
        • Delta Waves, Inc.
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Verenigde Staten, 33755
        • Saint Francis Sleep Allergy and Lung Institute LLC
      • Hialeah, Florida, Verenigde Staten, 33010
        • New Generation of Medical Trials
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33144
        • Clinical Trial Services, Corp
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33122
        • Angels Clinical Research
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33130
        • Ivetmar Medical Group
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33130
        • Somnology Research Associates
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33707
        • Pasadena Center for Medical Research
      • Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32789
        • Clinical Site Partners, LLC - Winter Park
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30303
        • Global Research Associates
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30303
        • Neurotrials Research, Inc
      • Stockbridge, Georgia, Verenigde Staten, 30281
        • Clinical Research Institute - Stockbridge
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 64106
        • The University of Kansas Medical Center Research Institution Inc.
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
    • Massachusetts
      • Newton, Massachusetts, Verenigde Staten, 02459
        • Neurocare, Inc.
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Verenigde Staten, 49007
        • Western Michigan University Homer Stryker Md School of Medicine
      • Novi, Michigan, Verenigde Staten, 48375
        • Henry Ford Health - Columbus
      • Sterling Heights, Michigan, Verenigde Staten, 48313
        • Clinical Neurophysiology Services PC
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65211
        • University of Missouri School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63123
        • Clayton Sleep Institute, Llc
    • Nebraska
      • La Vista, Nebraska, Verenigde Staten, 68128
        • Barrett Clinic
    • New Jersey
      • Lawrence, New Jersey, Verenigde Staten, 08648
        • Global Medical Institutes LLC- Princeton Medical Institute
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Verenigde Staten, 28052
        • Clinical Research of Gastonia (CRG)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45202
        • Intrepid Research
      • Dublin, Ohio, Verenigde Staten, 43017
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • Pennsylvania
      • Malvern, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19355
        • Brian Abaluck, LLC
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29401
        • Medical University Of South Carolina (MUSC) - Institute Of Psychiatry (IOP)
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29201
        • Bogan Sleep Consultants
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78701
        • FutureSearch Trials of Neurology
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76244
        • Dfw Clinical Research Associates
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77002
        • Houston Clinical Research Associates
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78205
        • Sleep Therapy & Research Center
    • Virginia
      • Williamsburg, Virginia, Verenigde Staten, 23185
        • TPMG Clinical Research - Williamsburg

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Minstens 18 jaar oud op het moment van toestemming
  2. Body Mass Index (BMI) ≤35 kg/m2
  3. Gedocumenteerde primaire diagnose van IH volgens de criteria van de International Classification of Sleep Disorders (ICSD-3).
  4. Bij het screeningsbezoek en het basislijnbezoek (begin van OLTP) scoort de Epworth Sleepiness Scale (ESS) ≥11
  5. Gemiddelde nachtelijke totale slaaptijd (TST) van ≥7 uur, per patiëntgeschiedenis en bevestigd tijdens screening.
  6. Proefpersoon moet in algemeen goede gezondheid verkeren, gedefinieerd als de afwezigheid van klinisch relevante afwijkingen zoals vastgesteld door de onderzoeker op basis van lichamelijk en neurologisch onderzoek, vitale functies, ECG's, medische geschiedenis en klinische laboratoriumwaarden (hematologie, chemie en urineonderzoek) bij de screening .
  7. Als u momenteel wordt behandeld met nicotinevervangende therapie, moet u gedurende ten minste 2 maanden voorafgaand aan de screening hetzelfde regime en dezelfde dosis hebben gebruikt en moet u ermee instemmen dezelfde dosis tijdens het onderzoek in te nemen.
  8. Een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode hebben gebruikt gedurende ten minste 2 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en toestemming hebben gegeven voor het gebruik van een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, gedurende de gehele onderzoeksperiode en gedurende 90 dagen daarna de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel.

Uitsluitingscriteria

  1. Hypersomnie als gevolg van een andere medische, gedrags- of psychiatrische stoornis (bijv. narcolepsie, depressiestoornissen, multiple sclerose, de ziekte van Parkinson, beroerte).
  2. Klinisch significante slaapgerelateerde ademhalingsstoornissen, waaronder slaapapneu, behandeling met CPAP-therapie (Continuous Positive Airway Pressure), Obstructive Apnea Hypopnea Index (AHI) >15 afleveringen per uur of hypoventilatie.
  3. Klinisch significante parasomnieën (bijv. Slaapwandelen, snelle oogbewegingen [REM] slaapgedragsstoornis, enz.).
  4. Periodic Limb Movement Disorder (PLMD) Arousal Index (PLMA-I) >15 tijdens screening PSG, een historische diagnose van PLMD (laatste 10 jaar), of een PLMD-diagnose ouder dan 10 jaar met huidige (laatste 60 dagen) behandeling of symptomen van ritmische bewegingen waarbij een of beide benen betrokken zijn tijdens de slaap.
  5. Beroep waarbij nachtdienst of wisselende ploegendienst vereist is met vroege aanvang van de werkzaamheden (vóór 06.00 uur), indien dit meer dan eens per week voorkomt.
  6. Geplande reizen tijdens het onderzoek die meer dan 3 tijdzones omvatten, of geplande reizen die 3 tijdzones omvatten op meer dan 2 gelegenheden tijdens het onderzoek.
  7. Gaan slapen voor de nacht later dan 01.00 uur met een frequentie van meer dan een keer per week.
  8. Huidige of vroegere (binnen 1 jaar) depressieve episode volgens de criteria van DSM-5.
  9. Elke geschiedenis van zelfmoordpoging (levenslang) of klinisch significante zelfmoordgedachten, naar de mening van de onderzoeker, gebaseerd op de C-SSRS-beoordeling bij de screening.
  10. Elke klinisch significante onstabiele medische afwijking, chronische ziekte (bijv. Astma of diabetes), of een voorgeschiedenis van een klinisch significante afwijking van het cardiovasculaire, centrale zenuwstelsel,
  11. Een van de volgende vitale functies buiten bereik bij screening: systolische bloeddruk buiten 90-145 mmHg; diastolische bloeddruk buiten 50-90 mmHg; hartslag in rust buiten 40-100 slagen per minuut.

  12. Geschiedenis of aanwezigheid van abnormale ECG's, die naar de mening van de onderzoeker klinisch significant zijn, waaronder de volgende:

    1. ECG-bevindingen van ischemie of infarct
    2. Volledige bundeltakblokken
    3. Symptomatische aritmieën zoals ventriculaire aritmieën (niet-aanhoudende ventriculaire tachycardie (VT), multifocale of frequente premature ventriculaire contracties), bundeltakblok, asafwijking of abnormaal of enig overwegend niet-sinusgeleid ritme.
    4. QTcF >450 msec voor mannen of >470 msec voor vrouwen, op screening-ECG.
    5. PR-interval buiten het bereik van 120 tot 220 msec op Screening-ECG
  13. Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) bij screening <60 ml/min/1,73 m2.
  14. Maligne neoplastische ziekte waarvoor behandeling nodig is binnen 2 jaar voorafgaand aan de screening of tijdens het onderzoek, of klinisch relevant zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  15. Ongecontroleerde schildklieraandoening zoals blijkt uit schildklierstimulerend hormoon (TSH) ≤0,8 x de ondergrens van normaal (LLN) of ≥1,25 x de bovengrens van normaal (ULN) voor het referentielaboratorium bij Screening.
  16. Laboratoriumwaarde voor aspartaataminotransferase (AST) of alanineaminotransferase (ALAT) >3 x bovengrens van normaal (ULN).
  17. Overmatig cafeïnegebruik gedurende de 10 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of verwacht overmatig gebruik gedefinieerd als >600 mg/dag cafeïne tijdens de behandelingsperioden van het onderzoek.
  18. Behandeling of geplande behandeling met verboden medicijnen (inclusief medicijnen die slaperigheid overdag en 's nachts kunnen beïnvloeden) of niet bereid zijn om af te zien van verboden medicijnen. De behandeling moet 14 dagen of 5 halfwaardetijden, welke van de twee het langst is, vóór de eerste dosis onderzoeksmedicatie zijn gestaakt (en ten minste 30 dagen voor sederende antidepressiva; ten minste 14 dagen voor CZS-stimulerende middelen).
  19. Huidige of vroegere (binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening) stoornis in het gebruik van middelen (waaronder alcohol en psychoactieve cannabinoïden) volgens de DSM-5-criteria; huidige of vroegere geschiedenis van behandeling voor middelenmisbruik (inclusief alcohol), of niet bereid om af te zien van middelengebruik (inclusief alcohol) tijdens het onderzoek.
  20. Nicotineafhankelijkheid die een effect heeft op de slaap (bijvoorbeeld iemand die 's nachts routinematig wakker wordt om te roken).
  21. Bewijs van middelen- of alcoholgebruik of heeft een positieve urine- of ademalcohol- of positieve urine-drugsscreening bij Screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimental: SDX
SDX capsules at the optimized daily dose, once in the evening daily (qd pm) or twice per day (bid), for 2 weeks (Double-Blind Withdrawal Period)
Geneesmiddel: Serdexmethylfenidaat
Deelnemers die gerandomiseerd zijn naar actief geneesmiddel, krijgen hun geoptimaliseerde dosis volgens een doseringsregime dat door randomisatie aan het begin van de OLTP is bepaald. De 4 mogelijke orale SDX-doses zijn 80, 160, 240 of 320 mg/dag. De optimale SDX-dosis wordt bepaald tijdens de 5 weken durende OLTP voorafgaand aan de 2 weken durende DBWP.
Andere namen:
  • SDX
Placebo-vergelijker: Placebo Comparator
Placebo capsules once in the evening daily (qd pm) or twice per day (bid), for 2 weeks (Double-Blind Withdrawal Period)
Ander: Placebo
Deelnemers die gerandomiseerd zijn naar placebo, krijgen placebocapsules die overeenkomen met de geoptimaliseerde dosis die aan het einde van de OLTP is vastgesteld, volgens een doseringsregime dat door randomisatie aan het begin van de OLTP is bepaald.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change From Baseline in Epworth Sleepiness Scale (ESS) Score
Tijdsspanne: Start to end of DBWP (2 weeks)
Scores level of daytime sleepiness ranging from 0 to 24, with a higher score indicating worsened sleepiness
Start to end of DBWP (2 weeks)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change From Baseline in Epworth Sleepiness Scale (ESS) Score
Tijdsspanne: Changes from Titration Baseline to Week 5 (5 weeks)
Scores level of daytime sleepiness ranging from 0 to 24, with a higher score indicating worsened sleepiness
Changes from Titration Baseline to Week 5 (5 weeks)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Zevra Therapeutics

Medewerkers

Rho, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Christopher Drake, PhD, Investigator

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 december 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 februari 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 maart 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 december 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 december 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 december 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KP1077.D01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

None planned

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren