Kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności SDX u pacjentów z IH
4 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Zevra Therapeutics
Faza 2, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe, randomizowane badanie z odstawieniem w celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności doustnej SDX u pacjentów z idiopatyczną hipersomnią (IH)
Jest to badanie bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki (PK) serdexmetylofenidatu (SDX) w porównaniu z placebo u pacjentów z idiopatyczną hipersomnią (IH).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
SDX jest prolekiem deksmetylofenidatu (d-MPH). SDX zachowuje się jak prototypowy prolek, który jest pozbawiony efektów farmakologicznych, dopóki nie zostanie zmetabolizowany do aktywnego d-MPH. Stymulatory ośrodkowego układu nerwowego (OUN), w tym produkty d-MPH, są stosowane poza wskazaniami przez pacjentów z IH. Potencjalną zaletą d-MPH pochodzącego z SDX jest jego unikalny profil PK ze wzrostem stężenia d-MPH w osoczu po około 3 godzinach po podaniu, po którym następuje szeroki szczyt od około 8 do 12 godzin po podaniu (bez ostrych skoków ekspozycji) i stopniowy spadek po szczycie.
Optymalna dawka SDX zostanie ustalona dla każdego uczestnika poprzez miareczkowanie w oparciu o indywidualną tolerancję i odpowiedź podczas 5-tygodniowego okresu miareczkowania w ramach otwartej próby (OLTP), po którym 2/3 uczestników będzie nadal otrzymywać SDX i 1/3 uczestników otrzyma placebo (schemat odstawienia) w 2-tygodniowym podwójnie ślepym okresie karencji (DBWP).
Badanie oceni bezpieczeństwo (pierwszorzędowy punkt końcowy), skuteczność i farmakokinetykę u pacjentów z IH po codziennym doustnym podawaniu SDX raz dziennie wieczorem (qd pm) lub dwa razy dziennie (rano i wieczorem: 2 razy dziennie). Oczekuje się, że badanie dostarczy informacji o optymalnym zakresie dawek SDX i najlepszym schemacie dawkowania (dawkowanie nocne lub 2 razy dziennie) do dalszych badań u pacjentów z IH i narkolepsją. Schemat dawkowania wieczornego (tuż przed snem) jest interesujący, ponieważ narażenie na d-MPH jest niewielkie lub nie ma go wcale przez pierwsze kilka godzin po podaniu, a średnie szczytowe stężenie d-MPH występuje po 10-12 godzinach po podaniu (tj. , rano po podaniu dawki nocnej).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
66
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35201
- Sleep Disorders Center of Alabama
-
Daphne, Alabama, Stany Zjednoczone, 36526
- AMR Daphne
-
Guntersville, Alabama, Stany Zjednoczone, 35976
- Lakeview Clinical Research
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Stany Zjednoczone, 92647
- SoCal Clinical Research
-
Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
- Stanford University
-
San Ramon, California, Stany Zjednoczone, 94583
- Sleep Medicine Specialists of California
-
Santa Ana, California, Stany Zjednoczone, 92701
- SDS Clinical Trials, Inc
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80903
- Delta Waves, Inc.
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Stany Zjednoczone, 33755
- Saint Francis Sleep Allergy and Lung Institute LLC
-
Hialeah, Florida, Stany Zjednoczone, 33010
- New Generation of Medical Trials
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33144
- Clinical Trial Services, Corp
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33122
- Angels Clinical Research
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33130
- Ivetmar Medical Group
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33130
- Somnology Research Associates
-
St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33707
- Pasadena Center for Medical Research
-
Winter Park, Florida, Stany Zjednoczone, 32789
- Clinical Site Partners, LLC - Winter Park
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30303
- Global Research Associates
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30303
- Neurotrials Research, Inc
-
Stockbridge, Georgia, Stany Zjednoczone, 30281
- Clinical Research Institute - Stockbridge
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 64106
- The University of Kansas Medical Center Research Institution Inc.
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
-
-
Massachusetts
-
Newton, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02459
- Neurocare, Inc.
-
-
Michigan
-
Kalamazoo, Michigan, Stany Zjednoczone, 49007
- Western Michigan University Homer Stryker Md School of Medicine
-
Novi, Michigan, Stany Zjednoczone, 48375
- Henry Ford Health - Columbus
-
Sterling Heights, Michigan, Stany Zjednoczone, 48313
- Clinical Neurophysiology Services PC
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65211
- University of Missouri School of Medicine
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63123
- Clayton Sleep Institute, Llc
-
-
Nebraska
-
La Vista, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68128
- Barrett Clinic
-
-
New Jersey
-
Lawrence, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08648
- Global Medical Institutes LLC- Princeton Medical Institute
-
-
North Carolina
-
Gastonia, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28052
- Clinical Research of Gastonia (CRG)
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45202
- Intrepid Research
-
Dublin, Ohio, Stany Zjednoczone, 43017
- Ohio Sleep Medicine Institute
-
-
Pennsylvania
-
Malvern, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19355
- Brian Abaluck, LLC
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29401
- Medical University Of South Carolina (MUSC) - Institute Of Psychiatry (IOP)
-
Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29201
- Bogan Sleep Consultants
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78701
- FutureSearch Trials of Neurology
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76244
- Dfw Clinical Research Associates
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77002
- Houston Clinical Research Associates
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78205
- Sleep Therapy & Research Center
-
-
Virginia
-
Williamsburg, Virginia, Stany Zjednoczone, 23185
- TPMG Clinical Research - Williamsburg
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- W chwili wyrażenia zgody ukończone co najmniej 18 lat
- Wskaźnik masy ciała (BMI) ≤35 kg/m2
- Udokumentowane pierwotne rozpoznanie IH zgodnie z kryteriami Międzynarodowej Klasyfikacji Zaburzeń Snu (ICSD-3).
- Podczas wizyty przesiewowej i wizyty wyjściowej (początek OLTP) wyniki w skali senności Epworth (ESS) ≥11
- Średni całkowity czas snu (TST) w ciągu nocy wynoszący ≥7 godzin, na historię pacjenta i potwierdzony podczas badań przesiewowych.
- Badacz musi być w ogólnie dobrym stanie zdrowia, zdefiniowanym jako brak jakichkolwiek istotnych klinicznie nieprawidłowości, określonych przez Badacza na podstawie badań fizykalnych i neurologicznych, parametrów życiowych, EKG, wywiadu medycznego i klinicznych wartości laboratoryjnych (hematologia, chemia i analiza moczu) podczas badania przesiewowego .
- Jeśli obecnie jest leczony nikotynową terapią zastępczą, musi przyjmować ten sam schemat i dawkę przez co najmniej 2 miesiące przed badaniem przesiewowym i musi wyrazić zgodę na przyjmowanie tej samej dawki podczas badania.
- stosować medycznie akceptowalną metodę antykoncepcji przez co najmniej 2 miesiące przed podaniem pierwszej dawki badanego leku i wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji od pierwszej dawki badanego leku przez cały okres badania i przez 90 dni po ostatnią dawkę badanego leku.
Kryteria wyłączenia
- Nadmierna senność spowodowana innym zaburzeniem medycznym, behawioralnym lub psychiatrycznym (np. narkolepsja, zaburzenia depresyjne, stwardnienie rozsiane, choroba Parkinsona, udar).
- Klinicznie istotne zaburzenia oddychania związane ze snem, w tym bezdech senny, leczenie ciągłym dodatnim ciśnieniem w drogach oddechowych (CPAP), wskaźnik bezdechu obturacyjnego (AHI) > 15 epizodów na godzinę lub hipowentylacja.
- Klinicznie istotne parasomnie (np. lunatykowanie, zaburzenia snu z szybkimi ruchami gałek ocznych [REM], itp.).
- Okresowe zaburzenia ruchowe kończyn (PLMD) Indeks pobudzenia (PLMA-I) >15 podczas badania przesiewowego PSG, rozpoznanie PLMD w przeszłości (ostatnie 10 lat) lub rozpoznanie PLMD starsze niż 10 lat z obecnym (ostatnie 60 dni) leczeniem lub objawami rytmiczne ruchy jednej lub obu nóg podczas snu.
- Zawód wymagający pracy w porze nocnej lub pracy zmianowej z wczesnymi godzinami rozpoczynania pracy (przed godziną 6 rano), jeśli zdarza się to częściej niż raz w tygodniu.
- Planowana podróż w trakcie badania, która obejmuje więcej niż 3 strefy czasowe, lub planowana podróż, która obejmuje 3 strefy czasowe więcej niż 2 razy w trakcie badania.
- Kładzenie się spać w nocy później niż o 1 w nocy z częstotliwością częściej niż raz w tygodniu.
- Obecny lub przebyty (w ciągu 1 roku) epizod dużej depresji według kryteriów DSM-5.
- Jakakolwiek historia prób samobójczych (w ciągu całego życia) lub klinicznie istotne myśli samobójcze, w opinii badacza, na podstawie oceny C-SSRS podczas badania przesiewowego.
- Każda klinicznie istotna niestabilna nieprawidłowość medyczna, choroba przewlekła (np. astma lub cukrzyca) lub historia istotnej klinicznie nieprawidłowości układu sercowo-naczyniowego, ośrodkowego układu nerwowego,
- Dowolny z następujących parametrów życiowych poza zakresem podczas badania przesiewowego: skurczowe ciśnienie krwi poza 90-145 mmHg; rozkurczowe ciśnienie krwi poza 50-90 mmHg; tętno spoczynkowe na zewnątrz 40-100 uderzeń na minutę.
Historia lub obecność nieprawidłowych zapisów EKG, które w opinii badacza są istotne klinicznie, w tym:
- Wyniki EKG wskazujące na niedokrwienie lub zawał
- Kompletne bloki odnogi pęczka Hisa
- Objawowe zaburzenia rytmu, takie jak komorowe zaburzenia rytmu (nieutrwalony częstoskurcz komorowy (VT), wieloogniskowe lub częste przedwczesne skurcze komorowe), blok odnogi pęczka Hisa, odchylenie osi lub nieprawidłowy lub w przeważającej mierze rytm niezatokowy.
- QTcF >450 ms dla mężczyzn lub >470 ms dla kobiet w przesiewowym EKG.
- Odstęp PR poza zakresem 120 do 220 ms w EKG przesiewowym
- Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (GFR) podczas badania przesiewowego <60 ml/min/1,73 m2.
- Złośliwa choroba nowotworowa wymagająca leczenia w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym lub w trakcie badania lub istotna klinicznie w ocenie badacza.
- Niekontrolowane zaburzenie czynności tarczycy, o czym świadczy stężenie hormonu tyreotropowego (TSH) ≤0,8 x dolna granica normy (DGN) lub ≥1,25 x górna granica normy (GGN) dla laboratorium referencyjnego podczas badań przesiewowych.
- Wartość laboratoryjna dla aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub aminotransferazy alaninowej (ALT) >3 x górna granica normy (GGN).
- Nadmierne spożycie kofeiny w ciągu 10 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub przewidywane nadmierne użycie określone jako >600 mg/dzień kofeiny w okresach leczenia w ramach badania.
- Leczenie lub planowane leczenie za pomocą zabronionych leków (w tym leków, które mogą wpływać na senność w ciągu dnia i sen w nocy) lub niechęć do powstrzymania się od jakichkolwiek zabronionych leków. Leczenie należy przerwać na 14 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed podaniem pierwszej dawki badanego leku (i co najmniej 30 dni w przypadku leków przeciwdepresyjnych o działaniu uspokajającym; co najmniej 14 dni w przypadku środków pobudzających ośrodkowy układ nerwowy).
- Obecne lub przebyte (w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym) zaburzenie związane z używaniem substancji (w tym alkoholu i psychoaktywnych kannabinoidów) zgodnie z kryteriami DSM-5; obecna lub przebyta historia leczenia uzależnień (w tym alkoholu) lub niechęć do powstrzymania się od używania substancji (w tym alkoholu) podczas badania.
- Uzależnienie od nikotyny, które ma wpływ na sen (np. podmiot, który rutynowo budzi się w nocy, aby zapalić).
- Dowody na używanie substancji lub alkoholu lub pozytywny wynik testu na obecność alkoholu w moczu lub w wydychanym powietrzu lub dodatni wynik testu na obecność narkotyków w moczu podczas badania przesiewowego.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Experimental: SDX
SDX capsules at the optimized daily dose, once in the evening daily (qd pm) or twice per day (bid), for 2 weeks (Double-Blind Withdrawal Period)
|
Uczestnicy przydzieleni losowo do aktywnego leku otrzymają zoptymalizowaną dawkę zgodnie ze schematem dawkowania ustalonym przez randomizację na początku OLTP.
Cztery możliwe doustne dawki SDX to 80, 160, 240 lub 320 mg/dzień.
Optymalna dawka SDX zostanie ustalona podczas 5-tygodniowego OLTP poprzedzającego 2-tygodniowe DBWP.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo Comparator
Placebo capsules once in the evening daily (qd pm) or twice per day (bid), for 2 weeks (Double-Blind Withdrawal Period)
|
Uczestnicy losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo otrzymają pasujące kapsułki placebo do zoptymalizowanej dawki ustalonej na końcu OLTP, zgodnie ze schematem dawkowania ustalonym przez randomizację na początku OLTP.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Epworth Sleepiness Scale (ESS) Score
Ramy czasowe: Start to end of DBWP (2 weeks)
|
Scores level of daytime sleepiness ranging from 0 to 24, with a higher score indicating worsened sleepiness
|
Start to end of DBWP (2 weeks)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Epworth Sleepiness Scale (ESS) Score
Ramy czasowe: Changes from Titration Baseline to Week 5 (5 weeks)
|
Scores level of daytime sleepiness ranging from 0 to 24, with a higher score indicating worsened sleepiness
|
Changes from Titration Baseline to Week 5 (5 weeks)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Christopher Drake, PhD, Investigator
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 grudnia 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
28 lutego 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
21 marca 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 grudnia 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 grudnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
30 grudnia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- KP1077.D01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
None planned
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .