Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Varhaiskäyttöohjelma ALXN1840:lle potilaille, joilla on Wilsonin tauti

maanantai 15. toukokuuta 2023 päivittänyt: Alexion
Tämä on avoin, yksihaarainen, monikeskusinen EAP, joka on suunniteltu tarjoamaan varhainen pääsy ALXN1840:een kelvollisille WD-potilaille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei ole enää käytettävissä

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Saadakseen ALXN1840-hoitoa, tutkimuslääkettä (IMP), jolle ei ole vielä myönnetty myyntilupaa, osallistujille, jotka ovat suorittaneet tutkimukset ALXN1840-WD-205, WTX101-301 tai ALXN1840-WD-302 tai muita ALXN1840-tutkimuksia jotka hoitavan lääkärin mielestä voivat hyötyä ALXN1840-hoidon jatkamisesta ja jotka täyttävät tässä protokollassa kuvatut kelpoisuusvaatimukset.

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Keskikokoinen väestö

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. ≥ 3-vuotias tai vanhempi, kun annettiin tietoinen suostumus ja ilmaistu halu jatkaa ALXN1840-hoitoa.
  2. Vahvistettu diagnoosi WD.

  3. On suorittanut yhden seuraavista kliinisistä ALXN1840-tutkimuksista:

    1. ALXN1840-WD-205
    2. WTX101-301
    3. ALXN1840-WD-302
    4. Muut ALXN1840-tutkimukset
  4. Hoitavan lääkärin lääketieteellisen lausunnon mukaan ALXN1840-hoidon mahdolliset hyödyt ovat suuremmat kuin mahdolliset riskit osallistujalle.
  5. Osallistuja tai laillinen edustaja antoi tietoon perustuvan suostumuksen ALXN1840:n hoitoon tämän EAP:n kautta.
  6. Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten ja miespuolisten osallistujien tulee noudattaa protokollan mukaisia ​​ehkäisyohjeita.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kelpoinen ja voi osallistua Alexionin sponsoroimaan ALXN1840-tutkimukseen.
  2. Ei halua tai kykene noudattamaan hoitavan lääkärin tähän EAP-ohjelmaan liittyvää hoitosuunnitelmaa mistä tahansa syystä.
  3. Hänellä on dekompensoitunut maksakirroosi.
  4. Loppuvaiheen maksasairauden (MELD) pistemäärän malli > 13.
  5. Muokattu Nazer-pistemäärä > 7.
  6. Dialyysihoidossa oleva loppuvaiheen munuaissairaus (krooninen munuaissairauden vaihe 5 [CKD 5]) tai kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min.
  7. Tunnettu yliherkkyys ALXN1840:n, ALXN1840:n apuaineille tai jollekin ALXN1840:n sisältämille aineosille.
  8. Naiset, jotka imettävät tai raskaana (tai naiset, jotka suunnittelevat raskautta ALXN1840-hoidon aikana).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 6. tammikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. tammikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 17. tammikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 17. toukokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • D9430R00001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa