Tidlig tilgangsprogram for ALXN1840 hos pasienter med Wilsons sykdom

Inklusjonskriterier:

1. ≥ 3 år eller eldre på tidspunktet for informert samtykke/samtykke og uttrykt ønske om å fortsette behandlingen med ALXN1840.
2. Bekreftet diagnose av WD.

3. Har fullført en av følgende ALXN1840 kliniske studier:

   1. ALXN1840-WD-205
   2. WTX101-301
   3. ALXN1840-WD-302
   4. Andre ALXN1840-studier
4. Etter den behandlende legens medisinske mening oppveier de potensielle fordelene ved behandling med ALXN1840 de potensielle risikoene for deltakeren.
5. Deltaker eller juridisk representant ga informert samtykke/samtykke for å bli behandlet med ALXN1840 gjennom denne EAP.
6. Kvinnelige deltakere i fertil alder og mannlige deltakere må følge protokollspesifisert prevensjonsveiledning.

Ekskluderingskriterier:

1. Kvalifisert for og i stand til å delta i en Alexion-sponset studie av ALXN1840.
2. Uvillig eller ute av stand til å overholde den behandlende legens behandlingsplan knyttet til denne EAP av en eller annen grunn.
3. Har dekompensert levercirrhose.
4. Modell for sluttstadium leversykdom (MELD) score > 13.
5. Modifisert Nazer Score > 7.
6. Sluttstadium nyresykdom ved dialyse (kronisk nyresykdom stadium 5 [CKD 5]) eller kreatininclearance < 30 ml/min.
7. Kjent overfølsomhet overfor ALXN1840, ALXN1840 hjelpestoffer eller noen av ingrediensene i ALXN1840.
8. Kvinner som ammer eller er gravide (eller kvinner som planlegger å bli gravide under behandling med ALXN1840).