Early Access-programma voor ALXN1840 bij patiënten met de ziekte van Wilson

Inclusiecriteria:

1. ≥ 3 jaar of ouder op het moment van het geven van geïnformeerde toestemming/instemming en de uitgesproken wens om de behandeling met ALXN1840 voort te zetten.
2. Bevestigde diagnose van WD.

3. Heeft een van de volgende ALXN1840 klinische onderzoeken voltooid:

   1. ALXN1840-WD-205
   2. WTX101-301
   3. ALXN1840-WD-302
   4. Andere ALXN1840-onderzoeken
4. Volgens de medische mening van de behandelend arts wegen de potentiële voordelen van behandeling met ALXN1840 op tegen de mogelijke risico's voor de deelnemer.
5. Deelnemer of wettelijke vertegenwoordiger heeft via dit EAP geïnformeerde toestemming gegeven om met ALXN1840 te worden behandeld.
6. Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd en mannelijke deelnemers moeten de door het protocol gespecificeerde richtlijnen voor anticonceptie volgen.

Uitsluitingscriteria:

1. Geschikt voor en in staat om deel te nemen aan een door Alexion gesponsorde studie van ALXN1840.
2. Om welke reden dan ook niet bereid of niet in staat om te voldoen aan het behandelplan van de behandelend arts met betrekking tot dit EAP.
3. Heeft gedecompenseerde levercirrose.
4. Model voor End-Stage Liver Disease (MELD)-score > 13.
5. Gewijzigde Nazer-score > 7.
6. Eindstadium nierziekte bij dialyse (chronische nierziekte stadium 5 [CKD 5]) of creatinineklaring < 30 ml/min.
7. Bekende overgevoeligheid voor ALXN1840, ALXN1840-hulpstoffen of een van de ingrediënten in ALXN1840.
8. Vrouwen die borstvoeding geven of zwanger zijn (of vrouwen die van plan zijn zwanger te worden tijdens de behandeling met ALXN1840).