Programa de acceso temprano para ALXN1840 en pacientes con enfermedad de Wilson

Criterios de inclusión:

1. ≥ 3 años de edad o más en el momento de dar el consentimiento/asentimiento informado y deseo expreso de continuar el tratamiento con ALXN1840.
2. Diagnóstico confirmado de WD.

3. Ha completado uno de los siguientes estudios clínicos ALXN1840:

   1. ALXN1840-WD-205
   2. WTX101-301
   3. ALXN1840-WD-302
   4. Otros estudios ALXN1840
4. En la opinión médica del médico tratante, los beneficios potenciales del tratamiento con ALXN1840 superan los riesgos potenciales para el participante.
5. El participante o representante legal proporcionó consentimiento/asentimiento informado para ser tratado con ALXN1840 a través de este EAP.
6. Las participantes femeninas en edad fértil y los participantes masculinos deben seguir la guía de anticoncepción especificada en el protocolo.

Criterio de exclusión:

1. Elegible y capaz de participar en un estudio patrocinado por Alexion de ALXN1840.
2. No querer o no poder cumplir con el plan de tratamiento del Médico tratante relacionado con este EAP por cualquier motivo.
3. Tiene cirrosis hepática descompensada.
4. Puntuación del modelo para la enfermedad hepática en etapa terminal (MELD) > 13.
5. Puntuación de Nazer modificada > 7.
6. Enfermedad renal terminal en diálisis (enfermedad renal crónica estadio 5 [CKD 5]) o aclaramiento de creatinina < 30 ml/min.
7. Hipersensibilidad conocida a ALXN1840, a los excipientes de ALXN1840 o a cualquiera de los ingredientes contenidos en ALXN1840.
8. Mujeres que están amamantando o embarazadas (o mujeres que planean quedar embarazadas durante el tratamiento con ALXN1840).