Early-Access-Programm für ALXN1840 bei Patienten mit Morbus Wilson

Einschlusskriterien:

1. ≥ 3 Jahre oder älter zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung/Einwilligung und bekundeten den Wunsch, die Behandlung mit ALXN1840 fortzusetzen.
2. Bestätigte Diagnose von WD.

3. Hat eine der folgenden klinischen Studien zu ALXN1840 abgeschlossen:

   1. ALXN1840-WD-205
   2. WTX101-301
   3. ALXN1840-WD-302
   4. Andere ALXN1840-Studien
4. Nach medizinischer Meinung des behandelnden Arztes überwiegen die potenziellen Vorteile der Behandlung mit ALXN1840 die potenziellen Risiken für den Teilnehmer.
5. Der Teilnehmer oder gesetzliche Vertreter hat seine Einverständniserklärung/Zustimmung zur Behandlung mit ALXN1840 über dieses EAP erteilt.
6. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter und männliche Teilnehmer müssen die im Protokoll festgelegten Richtlinien zur Empfängnisverhütung befolgen.

Ausschlusskriterien:

1. Berechtigt und in der Lage, an einer von Alexion gesponserten Studie zu ALXN1840 teilzunehmen.
2. Aus irgendeinem Grund nicht bereit oder nicht in der Lage, den Behandlungsplan des behandelnden Arztes in Bezug auf dieses EAP einzuhalten.
3. Hat dekompensierte Leberzirrhose.
4. Model for End-Stage Liver Disease (MELD) Score > 13.
5. Modifizierter Nazer-Score > 7.
6. Dialysepflichtige Nierenerkrankung im Endstadium (chronische Nierenerkrankung Stadium 5 [CKD 5]) oder Kreatinin-Clearance < 30 ml/min.
7. Bekannte Überempfindlichkeit gegen ALXN1840, ALXN1840-Hilfsstoffe oder einen der in ALXN1840 enthaltenen Inhaltsstoffe.
8. Frauen, die stillen oder schwanger sind (oder Frauen, die planen, während der Behandlung mit ALXN1840 schwanger zu werden).