Avalglucosidase Alfa -raskaustutkimus
keskiviikko 14. tammikuuta 2026 päivittänyt: Sanofi
Kuvaava turvallisuustutkimus, joka perustuu tietoihin, jotka on kerätty naisilta ja heidän jälkeläisistään, jotka ovat altistuneet Nexviazyme/Nexviadymelle (Avalglucosidase Alfa-ngpt/Avalglucosidase Alfa) raskauden ja/tai imetyksen aikana markkinoille tulon jälkeen
Tämä on maailmanlaajuinen, kuvaava turvallisuustutkimus, jossa kerätään tietoja naisista ja heidän jälkeläisistään, jotka ovat altistuneet avalglukosidaasi alfalle raskauden ja/tai imetyksen aikana. Tarkoituksena on arvioida avalglukosodiaasi alfan riskejä raskauteen ja äidin komplikaatioihin sekä haittavaikutuksia kehittyvälle sikiölle, vastasyntyneelle ja lapselle. .
- Altistuneiden imeväisten tuloksia, mukaan lukien kasvu ja kehitys, arvioidaan vähintään ensimmäisen elinvuoden ajan.
- Tietoja kerätään noin 10 vuoden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimussuunnittelun aikanäkökulma: retrospektiivinen ja tuleva
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
100
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Puhelinnumero: option 6 800-633-1610
- Sähköposti: contact-us@sanofi.com
Opiskelupaikat
-
-
New Jersey
-
Bridgewater, New Jersey, Yhdysvallat, 08807
- Rekrytointi
- Investigational site worldwide
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Naiset ja heidän jälkeläisensä altistuneet avalglukosidaasi alfalle raskauden ja/tai imetyksen aikana
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Naiset ja heidän jälkeläisensä, jotka ovat altistuneet avalglukosidaasi alfalle raskauden ja/tai imetyksen aikana, joista on toimitettu Sanofi Global Pharmacovigilance (PV) -osastolle yksilöllinen tapausturvallisuusraportti (ICSR), ja/tai
- Naiset, jotka ovat altistuneet avalglukosidaasi alfalle raskauden ja/tai imetyksen aikana ja jotka ovat antaneet tietoisen suostumuksen ilmoittautua Pompen raskausalarekisteriin.
Poissulkemiskriteerit:
Tässä tutkimuksessa ei ole poissulkemiskriteerejä.
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia näkökohtia, jotka liittyvät mahdolliseen kliiniseen tutkimukseen osallistumiseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Avalglukosidaasi alfalle altistuneet raskaana olevat naiset
Raskaana olevat naiset, joilla on vahvistettu Pompen taudin diagnoosi ja altistuminen avalglukosidaasi alfalle raskauden ja/tai imetyksen aikana
|
suonensisäinen infuusio
Muut nimet:
|
|
Vauvat, jotka ovat syntyneet avalglukosidaasi alfalle altistuneelle äidille/isälle
Äidille/isälle syntyneet vauvat, joilla on vahvistettu Pompen taudin diagnoosi ja jotka ovat altistuneet avalglukosidaasi alfalle
|
altistuminen raskauden ja imetyksen aikana
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Äidin komplikaatiot
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 10 vuotta
|
Raskauden / synnytyksen / synnytyksen / synnytyksen jälkeisten äitiyskomplikaatioiden esiintyvyys
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 10 vuotta
|
|
Raskauden tulos
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 10 vuotta
|
Elävänä syntyneiden, spontaanien aborttien (<20 raskausviikkoa), elektiivisten keskeytysten, kohdunulkoisten raskauksien, varhaisten sikiökuolemien (20–27 raskausviikkoa), myöhäisten sikiökuolemien (≥28 raskausviikkoa), kuolleena syntyneiden ja äitiyskuolemien esiintyvyys
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 10 vuotta
|
|
Lapsen tulos
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 10 vuotta
|
Vakavien synnynnäisten epämuodostumien, vastasyntyneiden kuolemantapausten, kehityksen viivästysten (kasvun, motoristen, neurologisten, käyttäytymishäiriöiden) esiintyminen ensimmäisen elinvuoden aikana. Tärkeimmät synnynnäiset poikkeavuudet, jotka on määritetty käyttämällä Yhdysvaltain tautien valvonta- ja ehkäisykeskuksia (CDC) ja kasvu- ja kehitysarviointeja CDC:n kehitystavoitteiden 2021 avulla. |
opintojen päätyttyä keskimäärin 10 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 26. lokakuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 31. lokakuuta 2032
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 31. lokakuuta 2032
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 3. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. helmikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 21. helmikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 16. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Glykogeenin varastointisairaus
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
- GAA -proteiini, ihminen
Muut tutkimustunnusnumerot
- OBS17641
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .