Avalglukosidase Alfa Pregancy Study
15. února 2023 aktualizováno: Sanofi
Popisná bezpečnostní studie založená na údajích shromážděných od žen a jejich potomků vystavených působení Nexviazyme/Nexviadyme (Avalglukosidáza Alfa-ngpt/Avalglukosidáza Alfa) během těhotenství a/nebo kojení v postmarketingovém prostředí
Jedná se o celosvětovou popisnou studii bezpečnosti shromažďující údaje o ženách a jejich potomcích vystavených avalglukosidáze alfa během těhotenství a/nebo kojení za účelem posouzení rizik avalglukosidázy alfa na těhotenství a mateřské komplikace a nežádoucí účinky na vyvíjející se plod, novorozence a kojence. .
- Výsledky u exponovaných kojenců, včetně růstu a vývoje, budou hodnoceny alespoň během prvního roku života.
- Údaje budou shromažďovány přibližně 10 let.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
Časová perspektiva návrhu studie: retrospektivní a prospektivní
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
100
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New Jersey
-
Bridgewater, New Jersey, Spojené státy, 08807
- Nábor
- Investigational site worldwide
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Ženský
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Ženy a jejich potomci vystavení avalglukosidáze alfa během těhotenství a/nebo kojení
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ženy a jejich potomci vystavení avalglukosidáze alfa během těhotenství a/nebo kojení, pro které byla oddělení globální farmakovigilance (PV) společnosti Sanofi předložena zpráva o bezpečnosti jednotlivých případů (ICSR), a/nebo
- Ženy vystavené avalglukosidáze alfa během těhotenství a/nebo kojení, které poskytly informovaný souhlas se zápisem do Pompeho podregistru těhotenství.
Kritéria vyloučení:
V této studii nejsou žádná vylučovací kritéria.
Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast v klinickém hodnocení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Těhotné ženy vystavené avalglukosidáze alfa
Těhotné ženy s potvrzenou diagnózou Pompeho choroby a expozice avalglukosidáze alfa během těhotenství a/nebo kojení
|
intravenózní infuze
Ostatní jména:
|
|
Děti narozené matce/otci vystavené avalglukosidáze alfa
Děti narozené matce/otci s potvrzenou diagnózou Pompeho choroby a vystavené avalglukosidáze alfa
|
vystavena během těhotenství a kojení
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Mateřské komplikace
Časové okno: dokončením studia v průměru 10 let
|
Prevalence těhotenských/porodních/porodních/poporodních mateřských komplikací
|
dokončením studia v průměru 10 let
|
|
Výsledek těhotenství
Časové okno: dokončením studia v průměru 10 let
|
Prevalence živě narozených dětí, spontánních potratů (<20 týdnů gestace), elektivní ukončení těhotenství, mimoděložní těhotenství, časná úmrtí plodu (20 až 27 týdnů gestace), pozdní úmrtí plodu (≥28 týdnů gestace), mrtvě narozené děti a úmrtí matek
|
dokončením studia v průměru 10 let
|
|
Kojenecký výsledek
Časové okno: dokončením studia v průměru 10 let
|
Počet výskytů velkých vrozených anomálií, úmrtí novorozenců, zpoždění vývoje (růst, motorika, neurologické, behaviorální) během prvního roku života. Hlavní vrozené anomálie definované pomocí amerického Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC) a hodnocení růstu a vývoje pomocí vývojových milníků CDC 2021. |
dokončením studia v průměru 10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. října 2022
Primární dokončení (Očekávaný)
1. října 2032
Dokončení studie (Očekávaný)
1. října 2032
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. února 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. února 2023
První zveřejněno (Odhad)
20. února 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
20. února 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. února 2023
Naposledy ověřeno
1. února 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění z ukládání glykogenu
- Onemocnění z hromadění glykogenu typu II
Další identifikační čísla studie
- OBS17641
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.
Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .