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Studio sulla gravidanza dell'avalglucosidasi alfa

14 gennaio 2026 aggiornato da: Sanofi

Uno studio descrittivo sulla sicurezza basato sui dati raccolti da donne e dalla loro prole esposte a Nexviazyme/Nexviadyme (Avalglucosidase Alfa-ngpt/Avalglucosidase Alfa) durante la gravidanza e/o l'allattamento nel contesto post-marketing

Si tratta di uno studio di sicurezza descrittivo a livello mondiale che raccoglie dati su donne e la loro prole esposte all'avalglucosidasi alfa durante la gravidanza e/o l'allattamento, per valutare i rischi dell'avalglucosidasi alfa sulla gravidanza e sulle complicanze materne e sugli effetti avversi nel feto in via di sviluppo, nel neonato e nel lattante .

  • Gli esiti nei neonati esposti, compresa la crescita e lo sviluppo, saranno valutati almeno durante il primo anno di vita.
  • I dati saranno raccolti per circa 10 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Prospettiva temporale del progetto di studio: retrospettiva e prospettica

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numero di telefono: option 6 800-633-1610
  • Email: Contact-US@sanofi.com

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New Jersey
      • Bridgewater, New Jersey, Stati Uniti, 08807
        • Reclutamento
        • Investigational site worldwide

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Donne e la loro prole esposte all'avalglucosidasi alfa durante la gravidanza e/o l'allattamento

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Donne e la loro prole esposte all'avalglucosidasi alfa durante la gravidanza e/o l'allattamento per le quali è stato presentato un Rapporto sulla sicurezza del caso individuale (ICSR) al dipartimento Sanofi Global Pharmacovigilance (PV) e/o,
  • Donne esposte ad avalglucosidasi alfa durante la gravidanza e/o l'allattamento che hanno fornito il consenso informato all'iscrizione al Pompe Pregnancy Sub-registry.

Criteri di esclusione:

Non ci sono criteri di esclusione in questo studio.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per una potenziale partecipazione a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Donne in gravidanza esposte ad avalglucosidasi alfa
Donne in gravidanza con diagnosi confermata di malattia di Pompe ed esposizione all'avalglucosidasi alfa durante la gravidanza e/o l'allattamento
Biologico: avalglucosidasi alfa-NGPT (GZ402666) IV
infusione endovenosa
Altri nomi:
  • NEXVIAZYME
Neonati nati da madre/padre esposti ad avalglucosidasi alfa
Neonati nati da madre/padre con diagnosi confermata di malattia di Pompe ed esposti ad avalglucosidasi alfa
Biologico: avalglucosidasi alfa-NGPT (GZ402666)
esposti durante la gravidanza e l'allattamento
Altri nomi:
  • NEXVIAZYME

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Complicanze materne
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 10 anni
Prevalenza di complicanze materne in gravidanza/travaglio/parto/postpartum
attraverso il completamento degli studi, una media di 10 anni
Esito della gravidanza
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 10 anni
Prevalenza di nati vivi, aborti spontanei (<20 settimane di gestazione), interruzioni elettive, gravidanze ectopiche, morti fetali precoci (da 20 a 27 settimane di gestazione), morti fetali tardive (≥28 settimane di gestazione), nati morti e morti materne
attraverso il completamento degli studi, una media di 10 anni
Esito infantile
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 10 anni

Numero di occorrenze di anomalie congenite maggiori, morti neonatali, ritardi dello sviluppo (crescita, motorio, neurologico, comportamentale) durante il primo anno di vita.

Principali anomalie congenite definite utilizzando i Centri statunitensi per il controllo e la prevenzione delle malattie (CDC) e valutazioni di crescita e sviluppo utilizzando le pietre miliari dello sviluppo 2021 del CDC.
attraverso il completamento degli studi, una media di 10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 ottobre 2022

Completamento primario (Stimato)

31 ottobre 2032

Completamento dello studio (Stimato)

31 ottobre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 febbraio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

21 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

16 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OBS17641

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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