Estudo de Gravidez de Avalglucosidase Alfa
14 de janeiro de 2026 atualizado por: Sanofi
Um estudo descritivo de segurança baseado em dados coletados de mulheres e seus descendentes expostos a Nexviazyme/Nexviadyme (Avalglucosidase Alfa-ngpt/Avalglucosidase Alfa) durante a gravidez e/ou lactação no cenário pós-comercialização
Este é um estudo mundial descritivo de segurança que coleta dados sobre mulheres e seus filhos expostos à avalglucosidase alfa durante a gravidez e/ou lactação, para avaliar os riscos da avalglucosidase alfa na gravidez e complicações maternas e efeitos adversos no feto, neonato e bebê em desenvolvimento .
- Os resultados em bebês expostos, incluindo crescimento e desenvolvimento, serão avaliados pelo menos durante o primeiro ano de vida.
- Os dados serão coletados por aproximadamente 10 anos.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Perspectiva do tempo de design do estudo: retrospectiva e prospectiva
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
100
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Número de telefone: option 6 800-633-1610
- E-mail: contact-us@sanofi.com
Locais de estudo
-
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New Jersey
-
Bridgewater, New Jersey, Estados Unidos, 08807
- Recrutamento
- Investigational site worldwide
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Mulheres e seus filhos expostos à avalglucosidase alfa durante a gravidez e/ou lactação
Descrição
Critério de inclusão:
- Mulheres e seus filhos expostos à avalglicosidase alfa durante a gravidez e/ou lactação para os quais um Relatório de Segurança de Caso Individual (ICSR) foi submetido ao departamento de Farmacovigilância Global da Sanofi (PV) e/ou,
- Mulheres expostas à avalglucosidase alfa durante a gravidez e/ou lactação que forneceram consentimento informado para se inscrever no subregistro de gravidez de Pompe.
Critério de exclusão:
Não há critérios de exclusão neste estudo.
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para uma possível participação em um ensaio clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Mulheres grávidas expostas a avalglucosidase alfa
Mulheres grávidas com diagnóstico confirmado de doença de Pompe e exposição à avalglucosidase alfa durante a gravidez e/ou lactação
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infusão intravenosa
Outros nomes:
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Lactentes nascidos de mãe/pai expostos a avalglucosidase alfa
Lactentes nascidos de mãe/pai com diagnóstico confirmado de doença de Pompe e expostos à avalglucosidase alfa
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exposto durante a gravidez e lactação
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Complicações maternas
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 10 anos
|
Prevalência de complicações maternas na gravidez/trabalho de parto/parto/pós-parto
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até a conclusão do estudo, uma média de 10 anos
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Resultado da gravidez
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 10 anos
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Prevalência de nascidos vivos, abortos espontâneos (<20 semanas de gestação), interrupções eletivas, gravidez ectópica, óbitos fetais precoces (20 a 27 semanas de gestação), óbitos fetais tardios (≥28 semanas de gestação), natimortos e óbitos maternos
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até a conclusão do estudo, uma média de 10 anos
|
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Resultado infantil
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 10 anos
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Número de ocorrências de anomalias congênitas maiores, mortes neonatais, atrasos no desenvolvimento (crescimento, motor, neurológico, comportamental) até o primeiro ano de vida. Anomalias congênitas graves definidas usando os Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC) dos EUA e avaliações de crescimento e desenvolvimento usando os marcos de desenvolvimento 2021 do CDC. |
até a conclusão do estudo, uma média de 10 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de outubro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
31 de outubro de 2032
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de outubro de 2032
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de fevereiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de fevereiro de 2023
Primeira postagem (Real)
21 de fevereiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
16 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de janeiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doença de Armazenamento de Glicogênio
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II
- Proteína GAA, humana
Outros números de identificação do estudo
- OBS17641
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .