Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ciąży Avalglucosidase Alfa

14 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Sanofi

Opisowe badanie bezpieczeństwa oparte na danych zebranych od kobiet i ich potomstwa narażonych na Nexviazyme/Nexviadyme (Avalglucosidase Alfa-ngpt/Avalglucosidase Alfa) w okresie ciąży i (lub) laktacji po wprowadzeniu do obrotu

Jest to ogólnoświatowe, opisowe badanie dotyczące bezpieczeństwa, w którym gromadzone są dane dotyczące kobiet i ich potomstwa narażonych na awalglukozydazę alfa w czasie ciąży i/lub laktacji, w celu oceny ryzyka związanego z awalglukozydazą alfa w odniesieniu do ciąży i powikłań u matki oraz działań niepożądanych u rozwijającego się płodu, noworodka i niemowlęcia .

  • Wyniki u narażonych niemowląt, w tym wzrost i rozwój, będą oceniane przez co najmniej pierwszy rok życia.
  • Dane będą gromadzone przez około 10 lat.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Perspektywa czasowa projektowania badania: retrospektywna i prospektywna

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

100

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numer telefonu: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Bridgewater, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08807
        • Rekrutacyjny
        • Investigational site worldwide

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Kobiety i ich potomstwo narażone na awalglukozydazę alfa w czasie ciąży i (lub) laktacji

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kobiety i ich potomstwo narażone na działanie awalglukozydazy alfa w okresie ciąży i/lub laktacji, w przypadku których do Działu Globalnego Nadzoru nad Bezpieczeństwem Farmakoterapii (PV)
  • Kobiety narażone na działanie awalglukozydazy alfa w czasie ciąży i (lub) laktacji, które wyraziły świadomą zgodę na wpisanie do podrejestru ciąży Pompe.

Kryteria wyłączenia:

W tym badaniu nie ma kryteriów wykluczenia.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kobiety w ciąży narażone na awalglukozydazę alfa
Kobiety w ciąży z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Pompego i ekspozycją na awalglukozydazę alfa w czasie ciąży i/lub laktacji
Biologiczny: awalglukozydaza alfa-NGPT (GZ402666) IV
infuzja dożylna
Inne nazwy:
  • NEKSVIAZYM
Niemowlęta urodzone przez matkę/ojca narażonych na awalglukozydazę alfa
Niemowlęta urodzone przez matkę/ojca z potwierdzoną diagnozą choroby Pompego i narażone na awalglukozydazę alfa
Biologiczny: awalglukozydaza alfa-NGPT (GZ402666)
narażona podczas ciąży i laktacji
Inne nazwy:
  • NEKSVIAZYM

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Powikłania matczyne
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 10 lat
Częstość powikłań ciąży/porodu/porodu/połogu u matki
do ukończenia studiów, średnio 10 lat
Wynik ciąży
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 10 lat
Częstość żywych urodzeń, samoistnych poronień (<20. tygodnia ciąży), planowych aborcji, ciąż pozamacicznych, wczesnych zgonów płodów (20-27 tygodni ciąży), późnych zgonów płodów (≥28 tygodni ciąży), urodzeń martwych płodów i zgonów matek
do ukończenia studiów, średnio 10 lat
Wynik niemowlęcia
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 10 lat

Liczba przypadków poważnych wad wrodzonych, zgonów noworodków, opóźnień rozwojowych (wzrostowych, ruchowych, neurologicznych, behawioralnych) do pierwszego roku życia.

Główne wady wrodzone określone za pomocą amerykańskich Centrów Kontroli i Zapobiegania Chorobom (CDC) oraz oceny wzrostu i rozwoju za pomocą kamieni milowych rozwoju CDC 2021.
do ukończenia studiów, średnio 10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 października 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 października 2032

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 października 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 lutego 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 lutego 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 lutego 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

16 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OBS17641

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj