Avalglucosidase Alfa graviditetsstudie
14. januar 2026 oppdatert av: Sanofi
En beskrivende sikkerhetsstudie basert på data samlet inn fra kvinner og deres avkom eksponert for Nexviazyme/Nexviadyme (Avalglucosidase Alfa-ngpt/Avalglucosidase Alfa) under graviditet og/eller amming etter markedsføring.
Dette er en verdensomspennende, beskrivende sikkerhetsstudie som samler inn data om kvinner og deres avkom eksponert for avalglucosidase alfa under graviditet og/eller amming, for å vurdere risikoen for avalglucsodiase alfa på graviditet og morskomplikasjoner og bivirkninger hos fosteret, nyfødte og spedbarn i utvikling. .
- Utfall hos eksponerte spedbarn, inkludert vekst og utvikling, vil bli vurdert gjennom minst det første leveåret.
- Data vil bli samlet inn i ca. 10 år.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Study Design Time Perspective: Retrospective and Prospective
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
100
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Telefonnummer: option 6 800-633-1610
- E-post: contact-us@sanofi.com
Studiesteder
-
-
New Jersey
-
Bridgewater, New Jersey, Forente stater, 08807
- Rekruttering
- Investigational site worldwide
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Kvinner og deres avkom eksponert for avalglucosidase alfa under graviditet og/eller amming
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kvinner og deres avkom som er eksponert for avalglucosidase alfa under graviditet og/eller amming, for hvilke en individuell sikkerhetsrapport (ICSR) er sendt til Sanofi Global Pharmacovigilance (PV)-avdelingen, og/eller,
- Kvinner eksponert for avalglucosidase alfa under graviditet og/eller amming som har gitt informert samtykke til å registrere seg i Pompe Pregnancy Sub-register.
Ekskluderingskriterier:
Det er ingen eksklusjonskriterier i denne studien.
Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en potensiell deltakelse i en klinisk studie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Gravide kvinner utsatt for avalglucosidase alfa
Gravide kvinner med en bekreftet diagnose av Pompes sykdom og eksponering for avalglucosidase alfa under graviditet og/eller amming
|
intravenøs infusjon
Andre navn:
|
|
Spedbarn født av mor/far utsatt for avalglucosidase alfa
Spedbarn født av mor/far med en bekreftet diagnose av Pompes sykdom og eksponert for avalglucosidase alfa
|
eksponert via graviditet og amming
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Mors komplikasjoner
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 10 år
|
Prevalens av graviditet/fødsel/fødsel/komplikasjoner etter fødsel
|
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 10 år
|
|
Utfall av graviditet
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 10 år
|
Prevalens av levendefødte, spontane aborter (<20 uker med svangerskap), elektive avslutninger, ektopiske svangerskap, tidlig fosterdød (20 til 27 uker med svangerskap), sene fosterdødsfall (≥28 uker med svangerskap), dødfødsler og mødredødsfall
|
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 10 år
|
|
Spedbarnsutfall
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 10 år
|
Antall forekomster av store medfødte anomalier, neonatale dødsfall, utviklingsforsinkelser (vekst, motorisk, nevrologisk, atferdsmessig) gjennom det første leveåret. Større medfødte anomalier definert ved hjelp av US Centers for Disease Control and Prevention (CDC) og vekst- og utviklingsvurderinger ved hjelp av CDCs Developmental Milestones 2021. |
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 10 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. oktober 2022
Primær fullføring (Antatt)
31. oktober 2032
Studiet fullført (Antatt)
31. oktober 2032
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. februar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. februar 2023
Først lagt ut (Faktiske)
21. februar 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
16. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. januar 2026
Sist bekreftet
1. januar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Glykogenlagringssykdom
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Glykogenlagringssykdom Type II
- GAA -protein, humant
Andre studie-ID-numre
- OBS17641
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .