Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CSL312_3003 Turvallisuus- ja farmakokineettinen tutkimus 2–11-vuotiailla koehenkilöillä, joilla on perinnöllinen angioödeema

keskiviikko 6. toukokuuta 2026 päivittänyt: CSL Behring

Vaiheen 3 avoin tutkimus CSL312:n (garadacimabin) turvallisuuden, farmakokinetiikka, farmakodynamiikka ja tehon arvioimiseksi perinnöllisen angioedeeman ennaltaehkäisevässä hoidossa 2–11-vuotiailla lapsilla

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia SC CSL312:n turvallisuutta, PK/PD:tä ja tehoa HAE-potilaiden profylaktisessa hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

22

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Campbelltown, Australia, NSW 2560
        • Campbelltown Hospital, Western Sydney University
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H1E4
        • Ottawa Allergy Research Corp
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt am Main, Saksa, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Saksa, 60596
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, Yhdysvallat, 85340
        • Research Solutions of Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Donald S. Levy M.D.
      • Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45236
        • Bernstein Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • PennState Health Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • AARA Research Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies vai nainen
  2. 2–11-vuotiaat mukaan lukien, ruumiinpaino ≥ 10. prosenttipiste iän perusteella
  3. Diagnoosi kliinisesti vahvistettu C1-INH HAE
  4. ≥ 2 HAE-kohtausta 6 kuukauden aikana ennen seulontaa

Poissulkemiskriteerit:

  1. Samanaikainen diagnoosi muusta angioedeeman muodosta, kuten idiopaattinen tai hankittu angioödeema, urtikariaan liittyvä toistuva angioödeema tai tyypin III HAE
  2. Kaikki ennalta suunnitellut suuret leikkaukset tai toimenpiteet kliinisen tutkimuksen aikana
  3. C1-INH-tuotteiden, androgeenien, antifibrinolyyttien, hyväksyttyjen tai tulevaisuudessa hyväksyttyjen lääkkeiden tai muiden pienimolekyylisten lääkkeiden käyttö HAE-hyökkäysten rutiininomaiseen profylaksiaan
  4. Osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CSL312
2-5-vuotiailla ja 6-11-vuotiailla on erityiset ihonalaisen annosteluohjelmat
Biologinen: CSL312
Täysin ihmisen immunoglobuliini G:n alaluokka 4/lambda-rekombinantti-inhibiittori monoklonaalinen vasta-aine ihonalaisesti annettuna (SC)
Muut nimet:
  • Garadacimab

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAE)
Aikaikkuna: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants With TEAE
Aikaikkuna: Up to Month 12
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
Number of TEAE
Aikaikkuna: Up to Month 12
Up to Month 12
TEAE Rates Per Injection
Aikaikkuna: Up to Month 12
The TEAE rate per injection was calculated as the number of TEAE/ number of injections. The number of injections was defined as the total injections a participant received during the Safety Evaluation Period under the dosing regimen to which the TEAE was assigned.
Up to Month 12
TEAE Rates Per Participant-Year
Aikaikkuna: Up to Month 12
The TEAE rate per participant year was calculated as number of TEAEs/ participant years. Participant-years of exposure were calculated as the sum of each participant's exposure duration (in years) under the specified dosing regimen or overall. For the time assigned to a dosing regimen, each study day was counted under the corresponding regimen.
Up to Month 12
Maximum Concentration (Cmax) of CSL312 at Steady-state
Aikaikkuna: Up to Month 12
Up to Month 12
Trough Concentration (Ctrough) of CSL312 at Steady-state
Aikaikkuna: At Months 3, 4, 6, 9, 10, and 12
At Months 3, 4, 6, 9, 10, and 12
Time to Maximum Concentration (Tmax) of CSL312 at Steady-State
Aikaikkuna: Up to Month 12
Up to Month 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Time-normalized Number of HAE Attacks Per Month
Aikaikkuna: Up to Month 12
Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment was calculated per participant as: [Number of HAE attacks / Length of participant treatment in days] * 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Per Year
Aikaikkuna: Up to Month 12
Time-normalized number of HAE attacks per year during treatment was calculated per participant as: [Number of HAE attacks / Length of participant treatment in days] * 365.25.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Treated With On-demand Treatment Per Month
Aikaikkuna: Up to Month 12

The time-normalized number of HAE attacks per month treated with on-demand treatment were calculated as follows:

[(Number of HAE attacks treated with on - demand treatment during treatment period)/ Length of participant treatment in days] ∗ 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Treated With On-demand Treatment Per Year
Aikaikkuna: Up to Month 12

The time-normalized number of HAE attacks per year treated with on-demand treatment were calculated as follows:

[(Number of HAE attacks treated with on - demand treatment during treatment period)/ Length of participant treatment in days] ∗ 365.25.
Up to Month 12
Time-normalized Number of Moderate and/or Severe HAE Attacks Per Month
Aikaikkuna: Up to Month 12
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days] * 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of Moderate and/or Severe HAE Attacks Per Year
Aikaikkuna: Up to Month 12
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days] * 365.25.
Up to Month 12
Percentage Reduction in the Time-normalized Number of HAE Attacks
Aikaikkuna: Up to Month 12
The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks was calculated within a participant as follows: 100*[ 1 - (Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment period/Time-normalized number of HAE attacks per month from historical data)].
Up to Month 12
Number of Participants Experiencing at Least Greater Than or Equal to (>=) 50 Percent (%), >= 70%, >= 90%, or Equal to 100% (Attack-free) Reduction in the Time-normalized Number of HAE Attacks
Aikaikkuna: Up to Month 12
A participant was classified as a responder if the percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks under treatment compared to the time-normalized number of HAE attacks documented in the medical records was >= 50%. Percent Reduction = 100 * [1 - (time-normalized number of HAE attacks during corresponding time window / time-normalized number of HAE attacks based on historical data)]. Here number of participants experiencing at least >= 50%, >= 70%, >= 90%, or equal to 100% (Attack-free) reduction in the time-normalized number of HAE attacks are reported. The number of responders at each reduction category have been reported.
Up to Month 12
Number of Participants Experiencing Serious Adverse Events (SAE), Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Aikaikkuna: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants Experiencing SAE, Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Aikaikkuna: Up to Month 12
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Up to Month 12
Number of Participants With TEAE by Severity
Aikaikkuna: Up to Month 12

Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe where:

Mild: AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. Moderate: AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. Severe: AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention.
Up to Month 12
Percentage of Participants With TEAE by Severity
Aikaikkuna: Up to Month 12

Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe where:

Mild: AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. Moderate: AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. Severe: AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
Number of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Aikaikkuna: At Day 1, Months 6 and 12
At Day 1, Months 6 and 12
Percentage of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Aikaikkuna: At Day 1, Months 6 and 12
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
At Day 1, Months 6 and 12
Number of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESI)
Aikaikkuna: Up to Month 12
AESI included severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators and suggestive events were independently identified for further review with a Standardized MedDRA Query (SMQ).
Up to Month 12
Percentage of Participants With AESI
Aikaikkuna: Up to Month 12
AESI included severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators and suggestive events were independently identified for further review with an SMQ. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
FXIIa-mediated Kallikrein Activity
Aikaikkuna: At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Percent of Baseline FXIIa-mediated Kallikrein Activity
Aikaikkuna: At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Percent of Baseline at Visit [i] = 100 * (actual value at Visit [i] / Baseline value), where Baseline is defined as the most recent, non-missing value before the first IP administration (including unscheduled visits). Here unit of measure is Percent (%) of FXIIa-mediated Kallikrein Activity.
At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Number of Participants With Laboratory Findings Reported as AE
Aikaikkuna: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants With Laboratory Findings Reported as AE
Aikaikkuna: Up to Month 12
The participant data were rounded to one decimal place.
Up to Month 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CSL Behring

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, CSL Behring

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 30. toukokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 19. marraskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 19. marraskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 4. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 19. huhtikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 2. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CSL312_3003
  • 2022-502386-13-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

CSL harkitsee yksittäisten potilastietojen (IPD) jakamispyyntöjä systemaattisilta tarkasteluryhmiltä tai vilpittömältä tutkijoilta. Lisätietoja IPD:n vapaaehtoisen tiedonjakamispyynnön prosessista ja vaatimuksista saat ottamalla yhteyttä CSL:ään osoitteessa klinikka@cslbehring.com.

Sovellettavat maakohtaiset tietosuoja- ja muut lait ja määräykset otetaan huomioon, ja ne voivat estää IPD:n jakamisen.

Jos pyyntö hyväksytään ja tutkija on tehnyt asianmukaisen tiedonjakosopimuksen, IPD, joka on asianmukaisesti anonymisoitu, on käytettävissä.

IPD-jaon aikakehys

IPD-pyynnöt voidaan lähettää CSL:lle aikaisintaan 12 kuukauden kuluttua tämän tutkimuksen tulosten julkaisemisesta julkisella verkkosivustolla julkaistun artikkelin kautta.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pyyntöjä voivat tehdä vain systemaattiset arviointiryhmät tai vilpittömät tutkijat, joiden ehdotettu IPD:n käyttö on luonteeltaan ei-kaupallista ja jonka sisäinen arviointikomitea on hyväksynyt.

CSL ei käsittele IPD-pyyntöä, ellei ehdotetulla tutkimuskysymyksellä pyritä vastaamaan CSL:n sisäisen arviointikomitean määrittelemään merkittävään ja tuntemattomaan lääketieteen tai potilaiden hoitoon liittyvään kysymykseen.

Pyynnön esittävän osapuolen on solmittava asianmukainen tietojen yhteiskäyttösopimus ennen kuin IPD on saatavilla.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa