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CSL312_3003 Estudo farmacocinético e de segurança em indivíduos de 2 a 11 anos de idade com angioedema hereditário

6 de maio de 2026 atualizado por: CSL Behring

Um estudo aberto de fase 3 para avaliar a segurança, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia de CSL312 (Garadacimab) no tratamento profilático de angioedema hereditário em pacientes pediátricos de 2 a 11 anos de idade

O objetivo deste estudo é investigar a segurança, PK / PD e eficácia do SC CSL312 para tratamento profilático de indivíduos pediátricos com AEH.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

22

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt am Main, Alemanha, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Alemanha, 60596
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Austrália
      • Campbelltown, Austrália, NSW 2560
        • Campbelltown Hospital, Western Sydney University
  • Canadá
      • Ottawa, Canadá, K1H1E4
        • Ottawa Allergy Research Corp
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, Estados Unidos, 85340
        • Research Solutions of Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Donald S. Levy M.D.
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
        • Bernstein Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • PennState Health Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • AARA Research Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Barzilai University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Macho ou fêmea
  2. De 2 a 11 anos, inclusive, com peso corporal ≥ 10º percentil com base na idade
  3. Diagnosticado com C1-INH HAE clinicamente confirmado
  4. Experimentou ≥ 2 ataques de HAE durante os 6 meses antes da triagem

Critério de exclusão:

  1. Diagnóstico concomitante de outra forma de angioedema, como angioedema idiopático ou adquirido, angioedema recorrente associado a urticária ou AEH tipo III
  2. Quaisquer grandes cirurgias ou procedimentos pré-planejados durante o estudo clínico
  3. Uso de produtos C1-INH, andrógenos, antifibrinolíticos, medicamentos aprovados ou aprovados futuramente ou outros medicamentos de moléculas pequenas para profilaxia de rotina contra ataques de HAE
  4. Participação em outro estudo clínico intervencionista

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: CSL312
As idades de 2 a 5 anos e 6 a 11 anos terão esquemas de dosagem subcutânea específicos
Biológico: CSL312
Imunoglobulina totalmente humana G subclasse 4/anticorpo monoclonal inibidor recombinante lambda administrado por via subcutânea (SC)
Outros nomes:
  • Garadacimabe

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAE)
Prazo: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants With TEAE
Prazo: Up to Month 12
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
Number of TEAE
Prazo: Up to Month 12
Up to Month 12
TEAE Rates Per Injection
Prazo: Up to Month 12
The TEAE rate per injection was calculated as the number of TEAE/ number of injections. The number of injections was defined as the total injections a participant received during the Safety Evaluation Period under the dosing regimen to which the TEAE was assigned.
Up to Month 12
TEAE Rates Per Participant-Year
Prazo: Up to Month 12
The TEAE rate per participant year was calculated as number of TEAEs/ participant years. Participant-years of exposure were calculated as the sum of each participant's exposure duration (in years) under the specified dosing regimen or overall. For the time assigned to a dosing regimen, each study day was counted under the corresponding regimen.
Up to Month 12
Maximum Concentration (Cmax) of CSL312 at Steady-state
Prazo: Up to Month 12
Up to Month 12
Trough Concentration (Ctrough) of CSL312 at Steady-state
Prazo: At Months 3, 4, 6, 9, 10, and 12
At Months 3, 4, 6, 9, 10, and 12
Time to Maximum Concentration (Tmax) of CSL312 at Steady-State
Prazo: Up to Month 12
Up to Month 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Time-normalized Number of HAE Attacks Per Month
Prazo: Up to Month 12
Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment was calculated per participant as: [Number of HAE attacks / Length of participant treatment in days] * 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Per Year
Prazo: Up to Month 12
Time-normalized number of HAE attacks per year during treatment was calculated per participant as: [Number of HAE attacks / Length of participant treatment in days] * 365.25.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Treated With On-demand Treatment Per Month
Prazo: Up to Month 12

The time-normalized number of HAE attacks per month treated with on-demand treatment were calculated as follows:

[(Number of HAE attacks treated with on - demand treatment during treatment period)/ Length of participant treatment in days] ∗ 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Treated With On-demand Treatment Per Year
Prazo: Up to Month 12

The time-normalized number of HAE attacks per year treated with on-demand treatment were calculated as follows:

[(Number of HAE attacks treated with on - demand treatment during treatment period)/ Length of participant treatment in days] ∗ 365.25.
Up to Month 12
Time-normalized Number of Moderate and/or Severe HAE Attacks Per Month
Prazo: Up to Month 12
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days] * 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of Moderate and/or Severe HAE Attacks Per Year
Prazo: Up to Month 12
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days] * 365.25.
Up to Month 12
Percentage Reduction in the Time-normalized Number of HAE Attacks
Prazo: Up to Month 12
The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks was calculated within a participant as follows: 100*[ 1 - (Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment period/Time-normalized number of HAE attacks per month from historical data)].
Up to Month 12
Number of Participants Experiencing at Least Greater Than or Equal to (>=) 50 Percent (%), >= 70%, >= 90%, or Equal to 100% (Attack-free) Reduction in the Time-normalized Number of HAE Attacks
Prazo: Up to Month 12
A participant was classified as a responder if the percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks under treatment compared to the time-normalized number of HAE attacks documented in the medical records was >= 50%. Percent Reduction = 100 * [1 - (time-normalized number of HAE attacks during corresponding time window / time-normalized number of HAE attacks based on historical data)]. Here number of participants experiencing at least >= 50%, >= 70%, >= 90%, or equal to 100% (Attack-free) reduction in the time-normalized number of HAE attacks are reported. The number of responders at each reduction category have been reported.
Up to Month 12
Number of Participants Experiencing Serious Adverse Events (SAE), Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Prazo: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants Experiencing SAE, Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Prazo: Up to Month 12
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Up to Month 12
Number of Participants With TEAE by Severity
Prazo: Up to Month 12

Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe where:

Mild: AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. Moderate: AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. Severe: AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention.
Up to Month 12
Percentage of Participants With TEAE by Severity
Prazo: Up to Month 12

Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe where:

Mild: AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. Moderate: AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. Severe: AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
Number of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Prazo: At Day 1, Months 6 and 12
At Day 1, Months 6 and 12
Percentage of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Prazo: At Day 1, Months 6 and 12
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
At Day 1, Months 6 and 12
Number of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESI)
Prazo: Up to Month 12
AESI included severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators and suggestive events were independently identified for further review with a Standardized MedDRA Query (SMQ).
Up to Month 12
Percentage of Participants With AESI
Prazo: Up to Month 12
AESI included severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators and suggestive events were independently identified for further review with an SMQ. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
FXIIa-mediated Kallikrein Activity
Prazo: At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Percent of Baseline FXIIa-mediated Kallikrein Activity
Prazo: At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Percent of Baseline at Visit [i] = 100 * (actual value at Visit [i] / Baseline value), where Baseline is defined as the most recent, non-missing value before the first IP administration (including unscheduled visits). Here unit of measure is Percent (%) of FXIIa-mediated Kallikrein Activity.
At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Number of Participants With Laboratory Findings Reported as AE
Prazo: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants With Laboratory Findings Reported as AE
Prazo: Up to Month 12
The participant data were rounded to one decimal place.
Up to Month 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

CSL Behring

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, CSL Behring

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de maio de 2023

Conclusão Primária (Real)

19 de novembro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

19 de novembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de abril de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de abril de 2023

Primeira postagem (Real)

19 de abril de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de maio de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CSL312_3003
  • 2022-502386-13-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A CSL considerará solicitações para compartilhar Dados de Pacientes Individuais (IPD) de grupos de revisão sistemática ou pesquisadores de boa-fé. Para obter informações sobre o processo e os requisitos para enviar uma solicitação voluntária de compartilhamento de dados para IPD, entre em contato com a CSL em Clinicaltrials@cslbehring.com.

A privacidade específica do país aplicável e outras leis e regulamentos serão considerados e podem impedir o compartilhamento de IPD.

Se a solicitação for aprovada e o pesquisador tiver assinado um acordo de compartilhamento de dados apropriado, o IPD que foi devidamente anonimizado estará disponível.

Prazo de Compartilhamento de IPD

As solicitações de IPD podem ser enviadas à CSL não antes de 12 meses após a publicação dos resultados deste estudo por meio de um artigo disponibilizado em um site público.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

As solicitações só podem ser feitas por grupos de revisão sistemática ou pesquisadores de boa-fé cujo uso proposto do IPD não seja de natureza comercial e tenha sido aprovado por um comitê interno de revisão.

Uma solicitação de IPD não será considerada pela CSL, a menos que a questão de pesquisa proposta procure responder a uma ciência médica significativa e desconhecida ou a uma questão de atendimento ao paciente, conforme determinado pelo comitê interno de revisão da CSL.

A parte solicitante deve assinar um contrato de compartilhamento de dados apropriado antes que o IPD seja disponibilizado.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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