Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

CSL312_3003 Onderzoek naar veiligheid en farmacokinetiek bij proefpersonen van 2 tot 11 jaar met erfelijk angio-oedeem

6 mei 2026 bijgewerkt door: CSL Behring

Een open-label fase 3-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van CSL312 (Garadacimab) bij de profylactische behandeling van erfelijk angio-oedeem bij pediatrische proefpersonen van 2 tot 11 jaar oud

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de veiligheid, PK/PD en werkzaamheid van SC CSL312 voor profylactische behandeling van pediatrische proefpersonen met HAE.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

22

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Campbelltown, Australië, NSW 2560
        • Campbelltown Hospital, Western Sydney University
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H1E4
        • Ottawa Allergy Research Corp
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt am Main, Duitsland, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Duitsland, 60596
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Israël
      • Ashkelon, Israël, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, Verenigde Staten, 85340
        • Research Solutions of Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Donald S. Levy M.D.
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45236
        • Bernstein Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • PennState Health Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • AARA Research Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man of vrouw
  2. In de leeftijd van 2 tot en met 11 jaar, met een lichaamsgewicht ≥ 10e percentiel op basis van leeftijd
  3. Gediagnosticeerd met klinisch bevestigde C1-INH HAE
  4. ≥ 2 HAE-aanvallen ervaren gedurende de 6 maanden voorafgaand aan de screening

Uitsluitingscriteria:

  1. Gelijktijdige diagnose van een andere vorm van angio-oedeem, zoals idiopathisch of verworven angio-oedeem, recidiverend angio-oedeem geassocieerd met urticaria of HAE type III
  2. Alle vooraf geplande grote operaties of procedures tijdens de klinische studie
  3. Gebruik van C1-INH-producten, androgenen, antifibrinolytica, goedgekeurde of toekomstige goedgekeurde medicijnen of andere kleinmoleculaire medicijnen voor routinematige profylaxe tegen HAE-aanvallen
  4. Deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CSL312
Leeftijden van 2-5 jaar en 6-11 jaar zullen specifieke subcutane doseringsschema's hebben
Biologisch: CSL312
Volledig humaan immunoglobuline G subklasse 4/lambda recombinantremmer monoklonaal antilichaam subcutaan toegediend (SC)
Andere namen:
  • Garadacimab

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAE)
Tijdsspanne: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants With TEAE
Tijdsspanne: Up to Month 12
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
Number of TEAE
Tijdsspanne: Up to Month 12
Up to Month 12
TEAE Rates Per Injection
Tijdsspanne: Up to Month 12
The TEAE rate per injection was calculated as the number of TEAE/ number of injections. The number of injections was defined as the total injections a participant received during the Safety Evaluation Period under the dosing regimen to which the TEAE was assigned.
Up to Month 12
TEAE Rates Per Participant-Year
Tijdsspanne: Up to Month 12
The TEAE rate per participant year was calculated as number of TEAEs/ participant years. Participant-years of exposure were calculated as the sum of each participant's exposure duration (in years) under the specified dosing regimen or overall. For the time assigned to a dosing regimen, each study day was counted under the corresponding regimen.
Up to Month 12
Maximum Concentration (Cmax) of CSL312 at Steady-state
Tijdsspanne: Up to Month 12
Up to Month 12
Trough Concentration (Ctrough) of CSL312 at Steady-state
Tijdsspanne: At Months 3, 4, 6, 9, 10, and 12
At Months 3, 4, 6, 9, 10, and 12
Time to Maximum Concentration (Tmax) of CSL312 at Steady-State
Tijdsspanne: Up to Month 12
Up to Month 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Time-normalized Number of HAE Attacks Per Month
Tijdsspanne: Up to Month 12
Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment was calculated per participant as: [Number of HAE attacks / Length of participant treatment in days] * 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Per Year
Tijdsspanne: Up to Month 12
Time-normalized number of HAE attacks per year during treatment was calculated per participant as: [Number of HAE attacks / Length of participant treatment in days] * 365.25.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Treated With On-demand Treatment Per Month
Tijdsspanne: Up to Month 12

The time-normalized number of HAE attacks per month treated with on-demand treatment were calculated as follows:

[(Number of HAE attacks treated with on - demand treatment during treatment period)/ Length of participant treatment in days] ∗ 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Treated With On-demand Treatment Per Year
Tijdsspanne: Up to Month 12

The time-normalized number of HAE attacks per year treated with on-demand treatment were calculated as follows:

[(Number of HAE attacks treated with on - demand treatment during treatment period)/ Length of participant treatment in days] ∗ 365.25.
Up to Month 12
Time-normalized Number of Moderate and/or Severe HAE Attacks Per Month
Tijdsspanne: Up to Month 12
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days] * 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of Moderate and/or Severe HAE Attacks Per Year
Tijdsspanne: Up to Month 12
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days] * 365.25.
Up to Month 12
Percentage Reduction in the Time-normalized Number of HAE Attacks
Tijdsspanne: Up to Month 12
The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks was calculated within a participant as follows: 100*[ 1 - (Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment period/Time-normalized number of HAE attacks per month from historical data)].
Up to Month 12
Number of Participants Experiencing at Least Greater Than or Equal to (>=) 50 Percent (%), >= 70%, >= 90%, or Equal to 100% (Attack-free) Reduction in the Time-normalized Number of HAE Attacks
Tijdsspanne: Up to Month 12
A participant was classified as a responder if the percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks under treatment compared to the time-normalized number of HAE attacks documented in the medical records was >= 50%. Percent Reduction = 100 * [1 - (time-normalized number of HAE attacks during corresponding time window / time-normalized number of HAE attacks based on historical data)]. Here number of participants experiencing at least >= 50%, >= 70%, >= 90%, or equal to 100% (Attack-free) reduction in the time-normalized number of HAE attacks are reported. The number of responders at each reduction category have been reported.
Up to Month 12
Number of Participants Experiencing Serious Adverse Events (SAE), Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Tijdsspanne: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants Experiencing SAE, Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Tijdsspanne: Up to Month 12
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Up to Month 12
Number of Participants With TEAE by Severity
Tijdsspanne: Up to Month 12

Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe where:

Mild: AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. Moderate: AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. Severe: AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention.
Up to Month 12
Percentage of Participants With TEAE by Severity
Tijdsspanne: Up to Month 12

Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe where:

Mild: AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. Moderate: AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. Severe: AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
Number of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Tijdsspanne: At Day 1, Months 6 and 12
At Day 1, Months 6 and 12
Percentage of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Tijdsspanne: At Day 1, Months 6 and 12
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
At Day 1, Months 6 and 12
Number of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESI)
Tijdsspanne: Up to Month 12
AESI included severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators and suggestive events were independently identified for further review with a Standardized MedDRA Query (SMQ).
Up to Month 12
Percentage of Participants With AESI
Tijdsspanne: Up to Month 12
AESI included severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators and suggestive events were independently identified for further review with an SMQ. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
FXIIa-mediated Kallikrein Activity
Tijdsspanne: At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Percent of Baseline FXIIa-mediated Kallikrein Activity
Tijdsspanne: At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Percent of Baseline at Visit [i] = 100 * (actual value at Visit [i] / Baseline value), where Baseline is defined as the most recent, non-missing value before the first IP administration (including unscheduled visits). Here unit of measure is Percent (%) of FXIIa-mediated Kallikrein Activity.
At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Number of Participants With Laboratory Findings Reported as AE
Tijdsspanne: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants With Laboratory Findings Reported as AE
Tijdsspanne: Up to Month 12
The participant data were rounded to one decimal place.
Up to Month 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, CSL Behring

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 mei 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 november 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 november 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 april 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 april 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 april 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CSL312_3003
  • 2022-502386-13-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

CSL zal verzoeken om het delen van individuele patiëntgegevens (IPD) van systematische beoordelingsgroepen of bonafide onderzoekers in overweging nemen. Neem voor informatie over het proces en de vereisten voor het indienen van een vrijwillig verzoek tot het delen van gegevens voor IPD contact op met CSL via clinicaltrials@cslbehring.com.

Toepasselijke landspecifieke privacy- en andere wet- en regelgeving zullen in overweging worden genomen en kunnen het delen van IPD voorkomen.

Als het verzoek wordt goedgekeurd en de onderzoeker een passende overeenkomst voor het delen van gegevens heeft gesloten, zal een IPD die op de juiste manier is geanonimiseerd beschikbaar zijn.

IPD-tijdsbestek voor delen

IPD-verzoeken kunnen niet eerder dan 12 maanden na publicatie van de resultaten van dit onderzoek bij CSL worden ingediend via een artikel dat beschikbaar is op een openbare website.

IPD-toegangscriteria voor delen

Verzoeken mogen alleen worden gedaan door systematische beoordelingsgroepen of bonafide onderzoekers van wie het voorgestelde gebruik van de IPD niet-commercieel van aard is en is goedgekeurd door een interne beoordelingscommissie.

Een IPD-verzoek wordt door CSL niet in overweging genomen, tenzij de voorgestelde onderzoeksvraag een antwoord probeert te bieden op een belangrijke en onbekende vraag uit de medische wetenschap of patiëntenzorg, zoals vastgesteld door de interne beoordelingscommissie van CSL.

De verzoekende partij moet een passende overeenkomst voor het delen van gegevens sluiten voordat IPD beschikbaar wordt gesteld.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren