Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

CSL312_3003 Badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki u osób w wieku od 2 do 11 lat z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

6 maja 2026 zaktualizowane przez: CSL Behring

Otwarte badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę, farmakodynamikę i skuteczność CSL312 (garadacimab) w profilaktycznym leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego u dzieci w wieku od 2 do 11 lat

Celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa, PK/PD i skuteczności SC CSL312 w leczeniu profilaktycznym pacjentów pediatrycznych z HAE.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

22

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Campbelltown, Australia, NSW 2560
        • Campbelltown Hospital, Western Sydney University
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H1E4
        • Ottawa Allergy Research Corp
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 12203
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin
      • Frankfurt am Main, Niemcy, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Niemcy, 60596
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, Stany Zjednoczone, 85340
        • Research Solutions of Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Donald S. Levy M.D.
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45236
        • Bernstein Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • PennState Health Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • AARA Research Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna czy kobieta
  2. Wiek od 2 do 11 lat włącznie, o masie ciała ≥ 10 percentyla w zależności od wieku
  3. Zdiagnozowano klinicznie potwierdzoną C1-INH HAE
  4. Doświadczył ≥ 2 ataków HAE w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  1. Jednoczesne rozpoznanie innej postaci obrzęku naczynioruchowego, takiej jak idiopatyczny lub nabyty obrzęk naczynioruchowy, nawracający obrzęk naczynioruchowy związany z pokrzywką lub HAE typu III
  2. Wszelkie wcześniej zaplanowane duże operacje lub procedury podczas badania klinicznego
  3. Stosowanie produktów C1-INH, androgenów, leków przeciwfibrynolitycznych, leków zatwierdzonych lub zatwierdzonych w przyszłości lub innych leków drobnocząsteczkowych w rutynowej profilaktyce napadów HAE
  4. Udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CSL312
Dzieci w wieku 2-5 lat i 6-11 lat będą miały określone schematy dawkowania podskórnego
Biologiczny: CSL312
W pełni ludzkie przeciwciało monoklonalne z rekombinowanym inhibitorem immunoglobuliny G podklasy 4/lambda podawane podskórnie (SC)
Inne nazwy:
  • Garadacimab

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAE)
Ramy czasowe: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants With TEAE
Ramy czasowe: Up to Month 12
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
Number of TEAE
Ramy czasowe: Up to Month 12
Up to Month 12
TEAE Rates Per Injection
Ramy czasowe: Up to Month 12
The TEAE rate per injection was calculated as the number of TEAE/ number of injections. The number of injections was defined as the total injections a participant received during the Safety Evaluation Period under the dosing regimen to which the TEAE was assigned.
Up to Month 12
TEAE Rates Per Participant-Year
Ramy czasowe: Up to Month 12
The TEAE rate per participant year was calculated as number of TEAEs/ participant years. Participant-years of exposure were calculated as the sum of each participant's exposure duration (in years) under the specified dosing regimen or overall. For the time assigned to a dosing regimen, each study day was counted under the corresponding regimen.
Up to Month 12
Maximum Concentration (Cmax) of CSL312 at Steady-state
Ramy czasowe: Up to Month 12
Up to Month 12
Trough Concentration (Ctrough) of CSL312 at Steady-state
Ramy czasowe: At Months 3, 4, 6, 9, 10, and 12
At Months 3, 4, 6, 9, 10, and 12
Time to Maximum Concentration (Tmax) of CSL312 at Steady-State
Ramy czasowe: Up to Month 12
Up to Month 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Time-normalized Number of HAE Attacks Per Month
Ramy czasowe: Up to Month 12
Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment was calculated per participant as: [Number of HAE attacks / Length of participant treatment in days] * 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Per Year
Ramy czasowe: Up to Month 12
Time-normalized number of HAE attacks per year during treatment was calculated per participant as: [Number of HAE attacks / Length of participant treatment in days] * 365.25.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Treated With On-demand Treatment Per Month
Ramy czasowe: Up to Month 12

The time-normalized number of HAE attacks per month treated with on-demand treatment were calculated as follows:

[(Number of HAE attacks treated with on - demand treatment during treatment period)/ Length of participant treatment in days] ∗ 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Treated With On-demand Treatment Per Year
Ramy czasowe: Up to Month 12

The time-normalized number of HAE attacks per year treated with on-demand treatment were calculated as follows:

[(Number of HAE attacks treated with on - demand treatment during treatment period)/ Length of participant treatment in days] ∗ 365.25.
Up to Month 12
Time-normalized Number of Moderate and/or Severe HAE Attacks Per Month
Ramy czasowe: Up to Month 12
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days] * 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of Moderate and/or Severe HAE Attacks Per Year
Ramy czasowe: Up to Month 12
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days] * 365.25.
Up to Month 12
Percentage Reduction in the Time-normalized Number of HAE Attacks
Ramy czasowe: Up to Month 12
The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks was calculated within a participant as follows: 100*[ 1 - (Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment period/Time-normalized number of HAE attacks per month from historical data)].
Up to Month 12
Number of Participants Experiencing at Least Greater Than or Equal to (>=) 50 Percent (%), >= 70%, >= 90%, or Equal to 100% (Attack-free) Reduction in the Time-normalized Number of HAE Attacks
Ramy czasowe: Up to Month 12
A participant was classified as a responder if the percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks under treatment compared to the time-normalized number of HAE attacks documented in the medical records was >= 50%. Percent Reduction = 100 * [1 - (time-normalized number of HAE attacks during corresponding time window / time-normalized number of HAE attacks based on historical data)]. Here number of participants experiencing at least >= 50%, >= 70%, >= 90%, or equal to 100% (Attack-free) reduction in the time-normalized number of HAE attacks are reported. The number of responders at each reduction category have been reported.
Up to Month 12
Number of Participants Experiencing Serious Adverse Events (SAE), Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Ramy czasowe: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants Experiencing SAE, Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Ramy czasowe: Up to Month 12
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Up to Month 12
Number of Participants With TEAE by Severity
Ramy czasowe: Up to Month 12

Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe where:

Mild: AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. Moderate: AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. Severe: AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention.
Up to Month 12
Percentage of Participants With TEAE by Severity
Ramy czasowe: Up to Month 12

Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe where:

Mild: AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. Moderate: AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. Severe: AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
Number of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Ramy czasowe: At Day 1, Months 6 and 12
At Day 1, Months 6 and 12
Percentage of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Ramy czasowe: At Day 1, Months 6 and 12
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
At Day 1, Months 6 and 12
Number of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESI)
Ramy czasowe: Up to Month 12
AESI included severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators and suggestive events were independently identified for further review with a Standardized MedDRA Query (SMQ).
Up to Month 12
Percentage of Participants With AESI
Ramy czasowe: Up to Month 12
AESI included severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators and suggestive events were independently identified for further review with an SMQ. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
FXIIa-mediated Kallikrein Activity
Ramy czasowe: At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Percent of Baseline FXIIa-mediated Kallikrein Activity
Ramy czasowe: At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Percent of Baseline at Visit [i] = 100 * (actual value at Visit [i] / Baseline value), where Baseline is defined as the most recent, non-missing value before the first IP administration (including unscheduled visits). Here unit of measure is Percent (%) of FXIIa-mediated Kallikrein Activity.
At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Number of Participants With Laboratory Findings Reported as AE
Ramy czasowe: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants With Laboratory Findings Reported as AE
Ramy czasowe: Up to Month 12
The participant data were rounded to one decimal place.
Up to Month 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, CSL Behring

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 maja 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 listopada 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 listopada 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 kwietnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSL312_3003
  • 2022-502386-13-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

CSL rozważy wnioski o udostępnienie danych indywidualnych pacjentów (IPD) od grup przeglądu systematycznego lub badaczy działających w dobrej wierze. Aby uzyskać informacje na temat procesu i wymagań związanych z przesłaniem dobrowolnego wniosku o udostępnienie danych w przypadku IChP, prosimy o kontakt z CSL pod adresem Clinicaltrials@cslbehring.com.

Prywatność obowiązująca w danym kraju oraz inne prawa i regulacje zostaną uwzględnione i mogą uniemożliwić udostępnianie IPD.

Jeśli prośba zostanie rozpatrzona pozytywnie, a badacz zawarł odpowiednią umowę o udostępnianie danych, IPD, które zostały odpowiednio zanonimizowane, będą dostępne.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Żądania dotyczące IChP można składać do CSL nie wcześniej niż 12 miesięcy po opublikowaniu wyników tego badania za pośrednictwem artykułu udostępnionego na ogólnodostępnej stronie internetowej.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wnioski mogą być składane wyłącznie przez grupy przeglądu systematycznego lub badaczy działających w dobrej wierze, których proponowane wykorzystanie WRZ ma charakter niekomercyjny i zostało zatwierdzone przez wewnętrzny komitet ds. przeglądu.

Żądanie IPD nie zostanie rozpatrzone przez CSL, chyba że proponowane pytanie badawcze ma na celu udzielenie odpowiedzi na ważne i nieznane pytanie z dziedziny medycyny lub opieki nad pacjentem, określone przez wewnętrzną komisję rewizyjną CSL.

Strona wnioskująca musi zawrzeć odpowiednią umowę o udostępnianie danych przed udostępnieniem IPD.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj