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CSL312_3003 Studie zur Sicherheit und Pharmakokinetik bei Probanden im Alter von 2 bis 11 Jahren mit hereditärem Angioödem

6. Mai 2026 aktualisiert von: CSL Behring

Eine offene Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von CSL312 (Garadacimab) bei der prophylaktischen Behandlung des hereditären Angioödems bei pädiatrischen Probanden im Alter von 2 bis 11 Jahren

Der Zweck dieser Studie ist die Untersuchung der Sicherheit, PK/PD und Wirksamkeit von SC CSL312 zur prophylaktischen Behandlung von pädiatrischen Probanden mit HAE.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

22

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Campbelltown, Australien, NSW 2560
        • Campbelltown Hospital, Western Sydney University
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt am Main, Deutschland, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Deutschland, 60596
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H1E4
        • Ottawa Allergy Research Corp
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, Vereinigte Staaten, 85340
        • Research Solutions of Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Donald S. Levy M.D.
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45236
        • Bernstein Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • PennState Health Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • AARA Research Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich
  2. Im Alter von 2 bis einschließlich 11 Jahren mit einem Körpergewicht ≥ 10. Perzentil basierend auf dem Alter
  3. Diagnostiziert mit klinisch bestätigtem C1-INH HAE
  4. ≥ 2 HAE-Attacken in den 6 Monaten vor dem Screening erlebt

Ausschlusskriterien:

  1. Gleichzeitige Diagnose einer anderen Form des Angioödems, wie z. B. idiopathisches oder erworbenes Angioödem, rezidivierendes Angioödem in Verbindung mit Urtikaria oder HAE Typ III
  2. Alle vorgeplanten größeren Operationen oder Eingriffe während der klinischen Studie
  3. Verwendung von C1-INH-Produkten, Androgenen, Antifibrinolytika, zugelassenen oder zukünftig zugelassenen Medikamenten oder anderen niedermolekularen Medikamenten zur routinemäßigen Prophylaxe gegen HAE-Attacken
  4. Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CSL312
Für die Altersgruppen 2-5 Jahre und 6-11 Jahre gelten spezifische subkutane Dosierungspläne
Biologisch: CSL312
Vollständig humanes Immunglobulin G Subklasse 4/rekombinanter Lambda-Inhibitor monoklonaler Antikörper subkutan verabreicht (SC)
Andere Namen:
  • Garadacimab

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAE)
Zeitfenster: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants With TEAE
Zeitfenster: Up to Month 12
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
Number of TEAE
Zeitfenster: Up to Month 12
Up to Month 12
TEAE Rates Per Injection
Zeitfenster: Up to Month 12
The TEAE rate per injection was calculated as the number of TEAE/ number of injections. The number of injections was defined as the total injections a participant received during the Safety Evaluation Period under the dosing regimen to which the TEAE was assigned.
Up to Month 12
TEAE Rates Per Participant-Year
Zeitfenster: Up to Month 12
The TEAE rate per participant year was calculated as number of TEAEs/ participant years. Participant-years of exposure were calculated as the sum of each participant's exposure duration (in years) under the specified dosing regimen or overall. For the time assigned to a dosing regimen, each study day was counted under the corresponding regimen.
Up to Month 12
Maximum Concentration (Cmax) of CSL312 at Steady-state
Zeitfenster: Up to Month 12
Up to Month 12
Trough Concentration (Ctrough) of CSL312 at Steady-state
Zeitfenster: At Months 3, 4, 6, 9, 10, and 12
At Months 3, 4, 6, 9, 10, and 12
Time to Maximum Concentration (Tmax) of CSL312 at Steady-State
Zeitfenster: Up to Month 12
Up to Month 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Time-normalized Number of HAE Attacks Per Month
Zeitfenster: Up to Month 12
Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment was calculated per participant as: [Number of HAE attacks / Length of participant treatment in days] * 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Per Year
Zeitfenster: Up to Month 12
Time-normalized number of HAE attacks per year during treatment was calculated per participant as: [Number of HAE attacks / Length of participant treatment in days] * 365.25.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Treated With On-demand Treatment Per Month
Zeitfenster: Up to Month 12

The time-normalized number of HAE attacks per month treated with on-demand treatment were calculated as follows:

[(Number of HAE attacks treated with on - demand treatment during treatment period)/ Length of participant treatment in days] ∗ 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Treated With On-demand Treatment Per Year
Zeitfenster: Up to Month 12

The time-normalized number of HAE attacks per year treated with on-demand treatment were calculated as follows:

[(Number of HAE attacks treated with on - demand treatment during treatment period)/ Length of participant treatment in days] ∗ 365.25.
Up to Month 12
Time-normalized Number of Moderate and/or Severe HAE Attacks Per Month
Zeitfenster: Up to Month 12
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days] * 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of Moderate and/or Severe HAE Attacks Per Year
Zeitfenster: Up to Month 12
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days] * 365.25.
Up to Month 12
Percentage Reduction in the Time-normalized Number of HAE Attacks
Zeitfenster: Up to Month 12
The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks was calculated within a participant as follows: 100*[ 1 - (Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment period/Time-normalized number of HAE attacks per month from historical data)].
Up to Month 12
Number of Participants Experiencing at Least Greater Than or Equal to (>=) 50 Percent (%), >= 70%, >= 90%, or Equal to 100% (Attack-free) Reduction in the Time-normalized Number of HAE Attacks
Zeitfenster: Up to Month 12
A participant was classified as a responder if the percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks under treatment compared to the time-normalized number of HAE attacks documented in the medical records was >= 50%. Percent Reduction = 100 * [1 - (time-normalized number of HAE attacks during corresponding time window / time-normalized number of HAE attacks based on historical data)]. Here number of participants experiencing at least >= 50%, >= 70%, >= 90%, or equal to 100% (Attack-free) reduction in the time-normalized number of HAE attacks are reported. The number of responders at each reduction category have been reported.
Up to Month 12
Number of Participants Experiencing Serious Adverse Events (SAE), Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Zeitfenster: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants Experiencing SAE, Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Zeitfenster: Up to Month 12
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Up to Month 12
Number of Participants With TEAE by Severity
Zeitfenster: Up to Month 12

Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe where:

Mild: AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. Moderate: AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. Severe: AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention.
Up to Month 12
Percentage of Participants With TEAE by Severity
Zeitfenster: Up to Month 12

Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe where:

Mild: AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. Moderate: AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. Severe: AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
Number of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Zeitfenster: At Day 1, Months 6 and 12
At Day 1, Months 6 and 12
Percentage of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Zeitfenster: At Day 1, Months 6 and 12
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
At Day 1, Months 6 and 12
Number of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESI)
Zeitfenster: Up to Month 12
AESI included severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators and suggestive events were independently identified for further review with a Standardized MedDRA Query (SMQ).
Up to Month 12
Percentage of Participants With AESI
Zeitfenster: Up to Month 12
AESI included severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators and suggestive events were independently identified for further review with an SMQ. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
FXIIa-mediated Kallikrein Activity
Zeitfenster: At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Percent of Baseline FXIIa-mediated Kallikrein Activity
Zeitfenster: At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Percent of Baseline at Visit [i] = 100 * (actual value at Visit [i] / Baseline value), where Baseline is defined as the most recent, non-missing value before the first IP administration (including unscheduled visits). Here unit of measure is Percent (%) of FXIIa-mediated Kallikrein Activity.
At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Number of Participants With Laboratory Findings Reported as AE
Zeitfenster: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants With Laboratory Findings Reported as AE
Zeitfenster: Up to Month 12
The participant data were rounded to one decimal place.
Up to Month 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, CSL Behring

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Mai 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. November 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. November 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. April 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. April 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. April 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSL312_3003
  • 2022-502386-13-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

CSL wird Anfragen zur Weitergabe individueller Patientendaten (IPD) von systematischen Review-Gruppen oder seriösen Forschern berücksichtigen. Für Informationen zum Verfahren und zu den Anforderungen für das Einreichen eines freiwilligen Antrags auf gemeinsame Nutzung von Daten für IPD wenden Sie sich bitte an CSL unter clinicaltrials@cslbehring.com.

Anwendbare länderspezifische Datenschutz- und andere Gesetze und Vorschriften werden berücksichtigt und können die Weitergabe von IPD verhindern.

Wenn der Anfrage stattgegeben wird und der Forscher eine entsprechende Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten abgeschlossen hat, wird IPD, das angemessen anonymisiert wurde, verfügbar sein.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

IPD-Anfragen können frühestens 12 Monate nach Veröffentlichung der Ergebnisse dieser Studie über einen auf einer öffentlichen Website bereitgestellten Artikel bei CSL eingereicht werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Anfragen dürfen nur von systematischen Review-Gruppen oder gutgläubigen Forschern gestellt werden, deren vorgeschlagene Verwendung des IPD nichtkommerzieller Natur ist und von einem internen Review-Komitee genehmigt wurde.

Eine IPD-Anfrage wird von CSL nicht berücksichtigt, es sei denn, die vorgeschlagene Forschungsfrage zielt darauf ab, eine bedeutende und unbekannte Frage der medizinischen Wissenschaft oder der Patientenversorgung zu beantworten, wie vom internen Überprüfungsausschuss von CSL festgelegt.

Die anfordernde Partei muss eine entsprechende Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten unterzeichnen, bevor IPD zur Verfügung gestellt wird.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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