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CSL312_3003 Étude d'innocuité et de pharmacocinétique chez des sujets âgés de 2 à 11 ans atteints d'œdème de Quincke héréditaire

6 mai 2026 mis à jour par: CSL Behring

Une étude ouverte de phase 3 pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité du CSL312 (garadacimab) dans le traitement prophylactique de l'angio-œdème héréditaire chez les sujets pédiatriques âgés de 2 à 11 ans

Le but de cette étude est d'étudier l'innocuité, la PK / PD et l'efficacité de SC CSL312 pour le traitement prophylactique des sujets pédiatriques atteints d'AOH.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

22

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt am Main, Allemagne, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Allemagne, 60596
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Australie
      • Campbelltown, Australie, NSW 2560
        • Campbelltown Hospital, Western Sydney University
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H1E4
        • Ottawa Allergy Research Corp
  • Israël
      • Ashkelon, Israël, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
  • États-Unis
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, États-Unis, 85340
        • Research Solutions of Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Donald S. Levy M.D.
      • Santa Monica, California, États-Unis, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45236
        • Bernstein Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • PennState Health Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • AARA Research Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Masculin ou féminin
  2. Âgé de 2 à 11 ans, inclus, avec un poids corporel ≥ 10e centile basé sur l'âge
  3. Diagnostiqué avec AOH C1-INH cliniquement confirmé
  4. A subi ≥ 2 crises d'AOH au cours des 6 mois précédant le dépistage

Critère d'exclusion:

  1. Diagnostic concomitant d'une autre forme d'œdème de Quincke, comme l'œdème de Quincke idiopathique ou acquis, l'œdème de Quincke récurrent associé à l'urticaire ou l'AOH de type III
  2. Toutes les chirurgies ou procédures majeures planifiées au cours de l'étude clinique
  3. Utilisation de produits C1-INH, d'androgènes, d'antifibrinolytiques, de médicaments approuvés ou à venir, ou d'autres médicaments à petites molécules pour la prophylaxie de routine contre les crises d'AOH
  4. Participation à une autre étude clinique interventionnelle

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CSL312
Les enfants de 2 à 5 ans et de 6 à 11 ans auront des schémas posologiques sous-cutanés spécifiques
Biologique: CSL312
Immunoglobuline G entièrement humaine sous-classe 4/anticorps monoclonal inhibiteur recombinant lambda administré par voie sous-cutanée (SC)
Autres noms:
  • Garadacimab

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAE)
Délai: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants With TEAE
Délai: Up to Month 12
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
Number of TEAE
Délai: Up to Month 12
Up to Month 12
TEAE Rates Per Injection
Délai: Up to Month 12
The TEAE rate per injection was calculated as the number of TEAE/ number of injections. The number of injections was defined as the total injections a participant received during the Safety Evaluation Period under the dosing regimen to which the TEAE was assigned.
Up to Month 12
TEAE Rates Per Participant-Year
Délai: Up to Month 12
The TEAE rate per participant year was calculated as number of TEAEs/ participant years. Participant-years of exposure were calculated as the sum of each participant's exposure duration (in years) under the specified dosing regimen or overall. For the time assigned to a dosing regimen, each study day was counted under the corresponding regimen.
Up to Month 12
Maximum Concentration (Cmax) of CSL312 at Steady-state
Délai: Up to Month 12
Up to Month 12
Trough Concentration (Ctrough) of CSL312 at Steady-state
Délai: At Months 3, 4, 6, 9, 10, and 12
At Months 3, 4, 6, 9, 10, and 12
Time to Maximum Concentration (Tmax) of CSL312 at Steady-State
Délai: Up to Month 12
Up to Month 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Time-normalized Number of HAE Attacks Per Month
Délai: Up to Month 12
Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment was calculated per participant as: [Number of HAE attacks / Length of participant treatment in days] * 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Per Year
Délai: Up to Month 12
Time-normalized number of HAE attacks per year during treatment was calculated per participant as: [Number of HAE attacks / Length of participant treatment in days] * 365.25.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Treated With On-demand Treatment Per Month
Délai: Up to Month 12

The time-normalized number of HAE attacks per month treated with on-demand treatment were calculated as follows:

[(Number of HAE attacks treated with on - demand treatment during treatment period)/ Length of participant treatment in days] ∗ 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Treated With On-demand Treatment Per Year
Délai: Up to Month 12

The time-normalized number of HAE attacks per year treated with on-demand treatment were calculated as follows:

[(Number of HAE attacks treated with on - demand treatment during treatment period)/ Length of participant treatment in days] ∗ 365.25.
Up to Month 12
Time-normalized Number of Moderate and/or Severe HAE Attacks Per Month
Délai: Up to Month 12
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days] * 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of Moderate and/or Severe HAE Attacks Per Year
Délai: Up to Month 12
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days] * 365.25.
Up to Month 12
Percentage Reduction in the Time-normalized Number of HAE Attacks
Délai: Up to Month 12
The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks was calculated within a participant as follows: 100*[ 1 - (Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment period/Time-normalized number of HAE attacks per month from historical data)].
Up to Month 12
Number of Participants Experiencing at Least Greater Than or Equal to (>=) 50 Percent (%), >= 70%, >= 90%, or Equal to 100% (Attack-free) Reduction in the Time-normalized Number of HAE Attacks
Délai: Up to Month 12
A participant was classified as a responder if the percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks under treatment compared to the time-normalized number of HAE attacks documented in the medical records was >= 50%. Percent Reduction = 100 * [1 - (time-normalized number of HAE attacks during corresponding time window / time-normalized number of HAE attacks based on historical data)]. Here number of participants experiencing at least >= 50%, >= 70%, >= 90%, or equal to 100% (Attack-free) reduction in the time-normalized number of HAE attacks are reported. The number of responders at each reduction category have been reported.
Up to Month 12
Number of Participants Experiencing Serious Adverse Events (SAE), Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Délai: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants Experiencing SAE, Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Délai: Up to Month 12
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Up to Month 12
Number of Participants With TEAE by Severity
Délai: Up to Month 12

Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe where:

Mild: AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. Moderate: AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. Severe: AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention.
Up to Month 12
Percentage of Participants With TEAE by Severity
Délai: Up to Month 12

Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe where:

Mild: AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. Moderate: AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. Severe: AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
Number of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Délai: At Day 1, Months 6 and 12
At Day 1, Months 6 and 12
Percentage of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Délai: At Day 1, Months 6 and 12
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
At Day 1, Months 6 and 12
Number of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESI)
Délai: Up to Month 12
AESI included severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators and suggestive events were independently identified for further review with a Standardized MedDRA Query (SMQ).
Up to Month 12
Percentage of Participants With AESI
Délai: Up to Month 12
AESI included severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators and suggestive events were independently identified for further review with an SMQ. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
FXIIa-mediated Kallikrein Activity
Délai: At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Percent of Baseline FXIIa-mediated Kallikrein Activity
Délai: At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Percent of Baseline at Visit [i] = 100 * (actual value at Visit [i] / Baseline value), where Baseline is defined as the most recent, non-missing value before the first IP administration (including unscheduled visits). Here unit of measure is Percent (%) of FXIIa-mediated Kallikrein Activity.
At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Number of Participants With Laboratory Findings Reported as AE
Délai: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants With Laboratory Findings Reported as AE
Délai: Up to Month 12
The participant data were rounded to one decimal place.
Up to Month 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CSL Behring

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, CSL Behring

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 mai 2023

Achèvement primaire (Réel)

19 novembre 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

19 novembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 avril 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 avril 2023

Première publication (Réel)

19 avril 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 mai 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CSL312_3003
  • 2022-502386-13-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

CSL examinera les demandes de partage de données individuelles sur les patients (DPI) provenant de groupes d'examen systématique ou de chercheurs de bonne foi. Pour plus d'informations sur le processus et les exigences de soumission d'une demande de partage volontaire de données pour IPD, veuillez contacter CSL à clinicaltrials@cslbehring.com.

La confidentialité spécifique au pays applicable et d'autres lois et réglementations seront prises en compte et peuvent empêcher le partage d'IPD.

Si la demande est approuvée et que le chercheur a signé un accord de partage de données approprié, l'IPD qui a été anonymisé de manière appropriée sera disponible.

Délai de partage IPD

Les demandes d'IPD peuvent être soumises à CSL au plus tôt 12 mois après la publication des résultats de cette étude via un article mis à disposition sur un site Internet public.

Critères d'accès au partage IPD

Les demandes ne peuvent être faites que par des groupes d'examen systématique ou des chercheurs de bonne foi dont l'utilisation proposée de l'IPD est de nature non commerciale et a été approuvée par un comité d'examen interne.

Une demande d'IPD ne sera pas considérée par CSL à moins que la question de recherche proposée ne cherche à répondre à une question importante et inconnue sur les sciences médicales ou sur les soins aux patients, telle que déterminée par le comité d'examen interne de CSL.

La partie requérante doit signer un accord de partage de données approprié avant que l'IPD ne soit disponible.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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