Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

CSL312_3003 Bezpečnostní a farmakokinetická studie u pacientů ve věku 2 až 11 let s dědičným angioedémem

6. května 2026 aktualizováno: CSL Behring

Otevřená studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti CSL312 (Garadacimab) v profylaktické léčbě hereditárního angioedému u pediatrických pacientů ve věku 2 až 11 let

Účelem této studie je prozkoumat bezpečnost, PK/PD a účinnost SC CSL312 pro profylaktickou léčbu pediatrických subjektů s HAE.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

22

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Campbelltown, Austrálie, NSW 2560
        • Campbelltown Hospital, Western Sydney University
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H1E4
        • Ottawa Allergy Research Corp
  • Německo
      • Berlin, Německo, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt am Main, Německo, 60590
        • Universitatsklinikum Frankfurt
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Německo, 60596
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, Spojené státy, 85340
        • Research Solutions of Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Donald S. Levy M.D.
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45236
        • Bernstein Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • PennState Health Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • AARA Research Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena
  2. Ve věku 2 až 11 let včetně, s tělesnou hmotností ≥ 10. percentil podle věku
  3. Diagnostikováno s klinicky potvrzeným C1-INH HAE
  4. Zkušenosti ≥ 2 záchvaty HAE během 6 měsíců před screeningem

Kritéria vyloučení:

  1. Současná diagnóza jiné formy angioedému, jako je idiopatický nebo získaný angioedém, recidivující angioedém spojený s kopřivkou nebo HAE typu III
  2. Jakékoli předem plánované velké chirurgické zákroky nebo procedury během klinické studie
  3. Použití produktů C1-INH, androgenů, antifibrinolytik, schválených nebo budoucích schválených léků nebo jiných léků s malými molekulami pro rutinní profylaxi proti záchvatům HAE
  4. Účast v jiné intervenční klinické studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CSL312
Věk 2-5 let a 6-11 let bude mít specifická schémata subkutánního dávkování
Biologický: CSL312
Plně lidský imunoglobulin G podtřída 4/lambda rekombinantní monoklonální protilátka podávaná subkutánně (SC)
Ostatní jména:
  • Garadacimab

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAE)
Časové okno: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants With TEAE
Časové okno: Up to Month 12
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
Number of TEAE
Časové okno: Up to Month 12
Up to Month 12
TEAE Rates Per Injection
Časové okno: Up to Month 12
The TEAE rate per injection was calculated as the number of TEAE/ number of injections. The number of injections was defined as the total injections a participant received during the Safety Evaluation Period under the dosing regimen to which the TEAE was assigned.
Up to Month 12
TEAE Rates Per Participant-Year
Časové okno: Up to Month 12
The TEAE rate per participant year was calculated as number of TEAEs/ participant years. Participant-years of exposure were calculated as the sum of each participant's exposure duration (in years) under the specified dosing regimen or overall. For the time assigned to a dosing regimen, each study day was counted under the corresponding regimen.
Up to Month 12
Maximum Concentration (Cmax) of CSL312 at Steady-state
Časové okno: Up to Month 12
Up to Month 12
Trough Concentration (Ctrough) of CSL312 at Steady-state
Časové okno: At Months 3, 4, 6, 9, 10, and 12
At Months 3, 4, 6, 9, 10, and 12
Time to Maximum Concentration (Tmax) of CSL312 at Steady-State
Časové okno: Up to Month 12
Up to Month 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Time-normalized Number of HAE Attacks Per Month
Časové okno: Up to Month 12
Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment was calculated per participant as: [Number of HAE attacks / Length of participant treatment in days] * 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Per Year
Časové okno: Up to Month 12
Time-normalized number of HAE attacks per year during treatment was calculated per participant as: [Number of HAE attacks / Length of participant treatment in days] * 365.25.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Treated With On-demand Treatment Per Month
Časové okno: Up to Month 12

The time-normalized number of HAE attacks per month treated with on-demand treatment were calculated as follows:

[(Number of HAE attacks treated with on - demand treatment during treatment period)/ Length of participant treatment in days] ∗ 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Treated With On-demand Treatment Per Year
Časové okno: Up to Month 12

The time-normalized number of HAE attacks per year treated with on-demand treatment were calculated as follows:

[(Number of HAE attacks treated with on - demand treatment during treatment period)/ Length of participant treatment in days] ∗ 365.25.
Up to Month 12
Time-normalized Number of Moderate and/or Severe HAE Attacks Per Month
Časové okno: Up to Month 12
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days] * 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of Moderate and/or Severe HAE Attacks Per Year
Časové okno: Up to Month 12
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days] * 365.25.
Up to Month 12
Percentage Reduction in the Time-normalized Number of HAE Attacks
Časové okno: Up to Month 12
The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks was calculated within a participant as follows: 100*[ 1 - (Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment period/Time-normalized number of HAE attacks per month from historical data)].
Up to Month 12
Number of Participants Experiencing at Least Greater Than or Equal to (>=) 50 Percent (%), >= 70%, >= 90%, or Equal to 100% (Attack-free) Reduction in the Time-normalized Number of HAE Attacks
Časové okno: Up to Month 12
A participant was classified as a responder if the percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks under treatment compared to the time-normalized number of HAE attacks documented in the medical records was >= 50%. Percent Reduction = 100 * [1 - (time-normalized number of HAE attacks during corresponding time window / time-normalized number of HAE attacks based on historical data)]. Here number of participants experiencing at least >= 50%, >= 70%, >= 90%, or equal to 100% (Attack-free) reduction in the time-normalized number of HAE attacks are reported. The number of responders at each reduction category have been reported.
Up to Month 12
Number of Participants Experiencing Serious Adverse Events (SAE), Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Časové okno: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants Experiencing SAE, Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Časové okno: Up to Month 12
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Up to Month 12
Number of Participants With TEAE by Severity
Časové okno: Up to Month 12

Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe where:

Mild: AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. Moderate: AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. Severe: AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention.
Up to Month 12
Percentage of Participants With TEAE by Severity
Časové okno: Up to Month 12

Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe where:

Mild: AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. Moderate: AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. Severe: AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
Number of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Časové okno: At Day 1, Months 6 and 12
At Day 1, Months 6 and 12
Percentage of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Časové okno: At Day 1, Months 6 and 12
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
At Day 1, Months 6 and 12
Number of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESI)
Časové okno: Up to Month 12
AESI included severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators and suggestive events were independently identified for further review with a Standardized MedDRA Query (SMQ).
Up to Month 12
Percentage of Participants With AESI
Časové okno: Up to Month 12
AESI included severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators and suggestive events were independently identified for further review with an SMQ. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
FXIIa-mediated Kallikrein Activity
Časové okno: At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Percent of Baseline FXIIa-mediated Kallikrein Activity
Časové okno: At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Percent of Baseline at Visit [i] = 100 * (actual value at Visit [i] / Baseline value), where Baseline is defined as the most recent, non-missing value before the first IP administration (including unscheduled visits). Here unit of measure is Percent (%) of FXIIa-mediated Kallikrein Activity.
At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Number of Participants With Laboratory Findings Reported as AE
Časové okno: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants With Laboratory Findings Reported as AE
Časové okno: Up to Month 12
The participant data were rounded to one decimal place.
Up to Month 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, CSL Behring

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. května 2023

Primární dokončení (Aktuální)

19. listopadu 2025

Dokončení studie (Aktuální)

19. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

19. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. května 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSL312_3003
  • 2022-502386-13-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

CSL zváží žádosti o sdílení individuálních údajů o pacientech (IPD) od skupin pro systematické hodnocení nebo od výzkumníků v dobré víře. Chcete-li získat informace o procesu a požadavcích pro podání žádosti o dobrovolné sdílení údajů pro IPD, kontaktujte prosím CSL na adrese clinictrials@cslbehring.com.

Budou zváženy příslušné zákony a předpisy o ochraně osobních údajů specifické pro danou zemi a další zákony a předpisy, které mohou zabránit sdílení IPD.

Pokud je žádost schválena a výzkumný pracovník uzavřel příslušnou dohodu o sdílení údajů, bude k dispozici IPD, která byla náležitě anonymizována.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o IPD mohou být zaslány ČSL nejdříve 12 měsíců po zveřejnění výsledků této studie prostřednictvím článku zpřístupněného na veřejné webové stránce.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Žádosti mohou podávat pouze systematické revizní skupiny nebo bona-fide výzkumní pracovníci, jejichž navrhované použití IPD je nekomerční povahy a bylo schváleno interní revizní komisí.

Žádost o IPD nebude CSL posuzována, pokud se navrhovaná výzkumná otázka nesnaží odpovědět na významnou a neznámou lékařskou vědu nebo otázku týkající se péče o pacienty, jak stanoví interní revizní komise CSL.

Před zpřístupněním IPD musí žádající strana uzavřít příslušnou smlouvu o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit