Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

CSL312_3003 Bezpečnostní a farmakokinetická studie u pacientů ve věku 2 až 11 let s dědičným angioedémem

8. dubna 2024 aktualizováno: CSL Behring

Otevřená studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti CSL312 (Garadacimab) v profylaktické léčbě hereditárního angioedému u pediatrických pacientů ve věku 2 až 11 let

Účelem této studie je prozkoumat bezpečnost, PK/PD a účinnost SC CSL312 pro profylaktickou léčbu pediatrických subjektů s HAE.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael, 7830604
        • Nábor
        • Barzilai University Medical Center
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, Spojené státy, 85340
        • Nábor
        • Research Solutions of Arizona
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Nábor
        • Medical Research of Arizona
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Donald S. Levy M.D.
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • Nábor
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45236
        • Nábor
        • Bernstein Clinical Research
        • Kontakt:
          • Use Central Contact

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena
  2. Ve věku 2 až 11 let včetně, s tělesnou hmotností ≥ 10. percentil podle věku
  3. Diagnostikováno s klinicky potvrzeným C1-INH HAE
  4. Zkušenosti ≥ 2 záchvaty HAE během 6 měsíců před screeningem

Kritéria vyloučení:

  1. Současná diagnóza jiné formy angioedému, jako je idiopatický nebo získaný angioedém, recidivující angioedém spojený s kopřivkou nebo HAE typu III
  2. Jakékoli předem plánované velké chirurgické zákroky nebo procedury během klinické studie
  3. Použití produktů C1-INH, androgenů, antifibrinolytik, schválených nebo budoucích schválených léků nebo jiných léků s malými molekulami pro rutinní profylaxi proti záchvatům HAE
  4. Účast v jiné intervenční klinické studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CSL312
Věk 2-5 let a 6-11 let bude mít specifická schémata subkutánního dávkování
Biologický: CSL312
Plně lidský imunoglobulin G podtřída 4/lambda rekombinantní monoklonální protilátka podávaná subkutánně (SC)
Ostatní jména:
  • Garadacimab

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců
Procento subjektů s TEAE
Časové okno: Při pronájmu na 14 měsíců
Při pronájmu na 14 měsíců
Počet TEAE
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců
Rychlosti TEAE na injekci
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců
TEAE sazby za předmět rok
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců
Maximální koncentrace (Cmax) CSL312 v ustáleném stavu
Časové okno: Minimálně 12 měsíců
Minimálně 12 měsíců
Údolní koncentrace (Ctrough) CSL312 v ustáleném stavu
Časové okno: Minimálně 12 měsíců
Minimálně 12 měsíců
Čas do maximální koncentrace (Tmax) CSL312 v ustáleném stavu
Časové okno: Minimálně 12 měsíců
Minimálně 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Časově normalizovaný počet záchvatů HAE za měsíc a za rok
Časové okno: Minimálně 12 měsíců
Minimálně 12 měsíců
Časově normalizovaný počet záchvatů HAE léčených léčbou na vyžádání za měsíc a za rok
Časové okno: Minimálně 12 měsíců
Minimálně 12 měsíců
Časově normalizovaný počet středně závažných a/nebo těžkých záchvatů HAE za měsíc a za rok
Časové okno: Minimálně 12 měsíců
Minimálně 12 měsíců
Procentuální snížení časově normalizovaného počtu záchvatů HAE
Časové okno: Minimálně 12 měsíců
Minimálně 12 měsíců
Počet subjektů, u kterých došlo k alespoň ≥ 50 %, ≥ 70 %, ≥ 90 % nebo rovnému 100 % (bez útoku) snížení časově normalizovaného počtu záchvatů HAE
Časové okno: Minimálně 12 měsíců
Minimálně 12 měsíců
Počet subjektů se závažnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců
Procento subjektů s SAE
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců
Počet subjektů prožívajících smrt
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců
Procento subjektů, které prožívají smrt
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců
Počet subjektů se souvisejícími TEAE
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců
Procento subjektů se souvisejícími TEAE
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců
Počet subjektů s TEAE vedoucími k přerušení studie
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců
Procento subjektů s TEAE vedoucími k přerušení studie
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců
Počet subjektů s TEAE podle závažnosti
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců
Procento subjektů s TEAE podle závažnosti
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců
Počet subjektů s protilátkami Anti-CSL312
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců
Procento subjektů s protilátkami Anti-CSL312
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců
Počet subjektů s nežádoucími účinky zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců
Procento subjektů s AESI
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců
Kalikreinová aktivita zprostředkovaná FXIIa
Časové okno: Minimálně 12 měsíců
Vzorky krve budou odebírány ve stejný den jako podání CSL312 pro hodnocení aktivity kalikreinu zprostředkované FXIIa
Minimálně 12 měsíců
Počet subjektů s laboratorními nálezy hlášenými jako AE
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců
Procento subjektů s laboratorními nálezy hlášenými jako AE
Časové okno: Minimálně 14 měsíců
Minimálně 14 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, CSL Behring

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

11. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

11. listopadu 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

19. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSL312_3003
  • 2022-502386-13-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

CSL zváží žádosti o sdílení individuálních údajů o pacientech (IPD) od skupin pro systematické hodnocení nebo od výzkumníků v dobré víře. Chcete-li získat informace o procesu a požadavcích pro podání žádosti o dobrovolné sdílení údajů pro IPD, kontaktujte prosím CSL na adrese clinictrials@cslbehring.com.

Budou zváženy příslušné zákony a předpisy o ochraně osobních údajů specifické pro danou zemi a další zákony a předpisy, které mohou zabránit sdílení IPD.

Pokud je žádost schválena a výzkumný pracovník uzavřel příslušnou dohodu o sdílení údajů, bude k dispozici IPD, která byla náležitě anonymizována.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o IPD mohou být zaslány ČSL nejdříve 12 měsíců po zveřejnění výsledků této studie prostřednictvím článku zpřístupněného na veřejné webové stránce.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Žádosti mohou podávat pouze systematické revizní skupiny nebo bona-fide výzkumní pracovníci, jejichž navrhované použití IPD je nekomerční povahy a bylo schváleno interní revizní komisí.

Žádost o IPD nebude CSL posuzována, pokud se navrhovaná výzkumná otázka nesnaží odpovědět na významnou a neznámou lékařskou vědu nebo otázku týkající se péče o pacienty, jak stanoví interní revizní komise CSL.

Před zpřístupněním IPD musí žádající strana uzavřít příslušnou smlouvu o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hereditární angioedém (HAE)

Klinické studie na CSL312

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cameroon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit