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CSL312_3003 Studio di sicurezza e farmacocinetica in soggetti di età compresa tra 2 e 11 anni con angioedema ereditario

6 maggio 2026 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio di fase 3 in aperto per valutare la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia di CSL312 (Garadacimab) nel trattamento profilattico dell'angioedema ereditario in soggetti pediatrici da 2 a 11 anni di età

Lo scopo di questo studio è indagare la sicurezza, PK/PD e l'efficacia di SC CSL312 per il trattamento profilattico di soggetti pediatrici con HAE.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

22

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Campbelltown, Australia, NSW 2560
        • Campbelltown Hospital, Western Sydney University
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H1E4
        • Ottawa Allergy Research Corp
  • Germania
      • Berlin, Germania, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt am Main, Germania, 60590
        • Universitatsklinikum Frankfurt
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Germania, 60596
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Israele
      • Ashkelon, Israele, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, Stati Uniti, 85340
        • Research Solutions of Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Donald S. Levy M.D.
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45236
        • Bernstein Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • PennState Health Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • AARA Research Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina
  2. Età compresa tra 2 e 11 anni inclusi, con peso corporeo ≥ 10° percentile in base all'età
  3. Diagnosi di HAE C1-INH clinicamente confermato
  4. ≥ 2 attacchi di HAE con esperienza durante i 6 mesi precedenti lo screening

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi concomitante di un'altra forma di angioedema, come angioedema idiopatico o acquisito, angioedema ricorrente associato a orticaria o HAE di tipo III
  2. Eventuali interventi chirurgici o procedure importanti pianificati durante lo studio clinico
  3. Uso di prodotti C1-INH, androgeni, antifibrinolitici, farmaci approvati o approvati in futuro o altri farmaci a piccole molecole per la profilassi di routine contro gli attacchi di HAE
  4. Partecipazione a un altro studio clinico interventistico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CSL312
Le età di 2-5 anni e 6-11 anni avranno schemi di dosaggio sottocutanei specifici
Biologico: CSL312
Immunoglobulina G completamente umana sottoclasse 4/anticorpo monoclonale inibitore ricombinante lambda somministrato per via sottocutanea (SC)
Altri nomi:
  • Garadacimab

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAE)
Lasso di tempo: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants With TEAE
Lasso di tempo: Up to Month 12
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
Number of TEAE
Lasso di tempo: Up to Month 12
Up to Month 12
TEAE Rates Per Injection
Lasso di tempo: Up to Month 12
The TEAE rate per injection was calculated as the number of TEAE/ number of injections. The number of injections was defined as the total injections a participant received during the Safety Evaluation Period under the dosing regimen to which the TEAE was assigned.
Up to Month 12
TEAE Rates Per Participant-Year
Lasso di tempo: Up to Month 12
The TEAE rate per participant year was calculated as number of TEAEs/ participant years. Participant-years of exposure were calculated as the sum of each participant's exposure duration (in years) under the specified dosing regimen or overall. For the time assigned to a dosing regimen, each study day was counted under the corresponding regimen.
Up to Month 12
Maximum Concentration (Cmax) of CSL312 at Steady-state
Lasso di tempo: Up to Month 12
Up to Month 12
Trough Concentration (Ctrough) of CSL312 at Steady-state
Lasso di tempo: At Months 3, 4, 6, 9, 10, and 12
At Months 3, 4, 6, 9, 10, and 12
Time to Maximum Concentration (Tmax) of CSL312 at Steady-State
Lasso di tempo: Up to Month 12
Up to Month 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Time-normalized Number of HAE Attacks Per Month
Lasso di tempo: Up to Month 12
Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment was calculated per participant as: [Number of HAE attacks / Length of participant treatment in days] * 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Per Year
Lasso di tempo: Up to Month 12
Time-normalized number of HAE attacks per year during treatment was calculated per participant as: [Number of HAE attacks / Length of participant treatment in days] * 365.25.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Treated With On-demand Treatment Per Month
Lasso di tempo: Up to Month 12

The time-normalized number of HAE attacks per month treated with on-demand treatment were calculated as follows:

[(Number of HAE attacks treated with on - demand treatment during treatment period)/ Length of participant treatment in days] ∗ 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Treated With On-demand Treatment Per Year
Lasso di tempo: Up to Month 12

The time-normalized number of HAE attacks per year treated with on-demand treatment were calculated as follows:

[(Number of HAE attacks treated with on - demand treatment during treatment period)/ Length of participant treatment in days] ∗ 365.25.
Up to Month 12
Time-normalized Number of Moderate and/or Severe HAE Attacks Per Month
Lasso di tempo: Up to Month 12
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days] * 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of Moderate and/or Severe HAE Attacks Per Year
Lasso di tempo: Up to Month 12
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days] * 365.25.
Up to Month 12
Percentage Reduction in the Time-normalized Number of HAE Attacks
Lasso di tempo: Up to Month 12
The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks was calculated within a participant as follows: 100*[ 1 - (Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment period/Time-normalized number of HAE attacks per month from historical data)].
Up to Month 12
Number of Participants Experiencing at Least Greater Than or Equal to (>=) 50 Percent (%), >= 70%, >= 90%, or Equal to 100% (Attack-free) Reduction in the Time-normalized Number of HAE Attacks
Lasso di tempo: Up to Month 12
A participant was classified as a responder if the percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks under treatment compared to the time-normalized number of HAE attacks documented in the medical records was >= 50%. Percent Reduction = 100 * [1 - (time-normalized number of HAE attacks during corresponding time window / time-normalized number of HAE attacks based on historical data)]. Here number of participants experiencing at least >= 50%, >= 70%, >= 90%, or equal to 100% (Attack-free) reduction in the time-normalized number of HAE attacks are reported. The number of responders at each reduction category have been reported.
Up to Month 12
Number of Participants Experiencing Serious Adverse Events (SAE), Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Lasso di tempo: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants Experiencing SAE, Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Lasso di tempo: Up to Month 12
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Up to Month 12
Number of Participants With TEAE by Severity
Lasso di tempo: Up to Month 12

Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe where:

Mild: AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. Moderate: AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. Severe: AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention.
Up to Month 12
Percentage of Participants With TEAE by Severity
Lasso di tempo: Up to Month 12

Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe where:

Mild: AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. Moderate: AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. Severe: AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
Number of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Lasso di tempo: At Day 1, Months 6 and 12
At Day 1, Months 6 and 12
Percentage of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Lasso di tempo: At Day 1, Months 6 and 12
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
At Day 1, Months 6 and 12
Number of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESI)
Lasso di tempo: Up to Month 12
AESI included severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators and suggestive events were independently identified for further review with a Standardized MedDRA Query (SMQ).
Up to Month 12
Percentage of Participants With AESI
Lasso di tempo: Up to Month 12
AESI included severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators and suggestive events were independently identified for further review with an SMQ. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
FXIIa-mediated Kallikrein Activity
Lasso di tempo: At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Percent of Baseline FXIIa-mediated Kallikrein Activity
Lasso di tempo: At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Percent of Baseline at Visit [i] = 100 * (actual value at Visit [i] / Baseline value), where Baseline is defined as the most recent, non-missing value before the first IP administration (including unscheduled visits). Here unit of measure is Percent (%) of FXIIa-mediated Kallikrein Activity.
At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Number of Participants With Laboratory Findings Reported as AE
Lasso di tempo: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants With Laboratory Findings Reported as AE
Lasso di tempo: Up to Month 12
The participant data were rounded to one decimal place.
Up to Month 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 maggio 2023

Completamento primario (Effettivo)

19 novembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

19 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 aprile 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

19 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 maggio 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL312_3003
  • 2022-502386-13-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

CSL prenderà in considerazione le richieste di condivisione dei dati dei singoli pazienti (IPD) da parte di gruppi di revisione sistematica o ricercatori in buona fede. Per informazioni sul processo e sui requisiti per l'invio di una richiesta volontaria di condivisione dei dati per IPD, contattare CSL all'indirizzo clinicaltrials@cslbehring.com.

La privacy specifica del paese applicabile e altre leggi e regolamenti saranno presi in considerazione e potrebbero impedire la condivisione di IPD.

Se la richiesta viene approvata e il ricercatore ha stipulato un accordo di condivisione dei dati appropriato, saranno disponibili DPI che sono stati opportunamente anonimizzati.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di IPD possono essere presentate al CSL non prima di 12 mesi dalla pubblicazione dei risultati di questo studio tramite un articolo reso disponibile su un sito web pubblico.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Le richieste possono essere fatte solo da gruppi di revisione sistematica o ricercatori in buona fede il cui uso proposto dell'IPD è di natura non commerciale ed è stato approvato da un comitato di revisione interno.

Una richiesta di IPD non sarà presa in considerazione da CSL a meno che la domanda di ricerca proposta non cerchi di rispondere a una domanda significativa e sconosciuta di scienza medica o cura del paziente, come determinato dal comitato di revisione interno di CSL.

La parte richiedente deve sottoscrivere un accordo di condivisione dei dati appropriato prima che IPD sia reso disponibile.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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