Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CSL312_3003 Sikkerheds- og farmakokinetisk undersøgelse hos forsøgspersoner i alderen 2 til 11 år med arvelig angioødem

8. april 2024 opdateret af: CSL Behring

Et fase 3 åbent studie til evaluering af sikkerhed, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet af CSL312 (Garadacimab) i profylaktisk behandling af arveligt angioødem hos pædiatriske forsøgspersoner i alderen 2 til 11 år

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden, PK/PD og effektiviteten af ​​SC CSL312 til profylaktisk behandling af pædiatriske personer med HAE.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, Forenede Stater, 85340
        • Rekruttering
        • Research Solutions of Arizona
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • Rekruttering
        • Medical Research of Arizona
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • Donald S. Levy M.D.
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • Rekruttering
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45236
        • Rekruttering
        • Bernstein Clinical Research
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Rekruttering
        • Barzilai University Medical Center
        • Kontakt:
          • Use Central Contact

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde
  2. I alderen 2 til 11 år inklusive, med kropsvægt ≥ 10. percentil baseret på alder
  3. Diagnosticeret med klinisk bekræftet C1-INH HAE
  4. Oplevet ≥ 2 HAE-anfald i løbet af de 6 måneder før screening

Ekskluderingskriterier:

  1. Samtidig diagnosticering af en anden form for angioødem, såsom idiopatisk eller erhvervet angioødem, tilbagevendende angioødem forbundet med urticaria eller HAE type III
  2. Eventuelle forudplanlagte større operationer eller procedurer under den kliniske undersøgelse
  3. Brug af C1-INH-produkter, androgener, antifibrinolytika, godkendte eller fremtidige godkendte lægemidler eller anden medicin med små molekyler til rutinemæssig profylakse mod HAE-angreb
  4. Deltagelse i et andet interventionelt klinisk studie

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CSL312
Alder 2-5 år og 6-11 år vil have specifikke subkutane doseringsskemaer
Biologisk: CSL312
Fuldt humant immunoglobulin G subklasse 4/lambda rekombinant inhibitor monoklonalt antistof administreret subkutant (SC)
Andre navne:
  • Garadacimab

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
Procentdel af forsøgspersoner med TEAE'er
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
Antal TEAE'er
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
TEAE-satser pr. injektion
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
TEAE-satser pr. fagår
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
Maksimal koncentration (Cmax) af CSL312 ved steady-state
Tidsramme: Mindst 12 måneder
Mindst 12 måneder
Trough-koncentration (Ctrough) af CSL312 ved steady-state
Tidsramme: Mindst 12 måneder
Mindst 12 måneder
Tid til maksimal koncentration (Tmax) af CSL312 ved steady-state
Tidsramme: Mindst 12 måneder
Mindst 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tidsnormaliseret antal HAE-anfald pr. måned og pr. år
Tidsramme: Mindst 12 måneder
Mindst 12 måneder
Tidsnormaliseret antal HAE-anfald behandlet med on-demand-behandling pr. måned og pr. år
Tidsramme: Mindst 12 måneder
Mindst 12 måneder
Tidsnormaliseret antal moderate og/eller svære HAE-anfald pr. måned og pr. år
Tidsramme: Mindst 12 måneder
Mindst 12 måneder
Procentvis reduktion i det tidsnormaliserede antal HAE-angreb
Tidsramme: Mindst 12 måneder
Mindst 12 måneder
Antallet af forsøgspersoner, der oplever mindst ≥ 50 %, ≥ 70 %, ≥ 90 % eller lig med 100 % (angrebsfri) reduktion i det tidsnormaliserede antal HAE-anfald
Tidsramme: Mindst 12 måneder
Mindst 12 måneder
Antal forsøgspersoner med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
Procent af forsøgspersoner med SAE'er
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
Antal forsøgspersoner, der oplever døden
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
Procent af forsøgspersoner, der oplever døden
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
Antal emner med relaterede TEAE'er
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
Procentdel af forsøgspersoner med relaterede TEAE'er
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
Antal forsøgspersoner med TEAE'er, der fører til afbrydelse af studiet
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
Procentdel af forsøgspersoner med TEAE'er, der fører til afbrydelse af studiet
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
Antal forsøgspersoner med TEAE'er efter sværhedsgrad
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
Procentdel af forsøgspersoner med TEAE'er efter sværhedsgrad
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
Antal forsøgspersoner med Anti-CSL312 antistoffer
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
Procent af forsøgspersoner med Anti-CSL312-antistoffer
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
Antal forsøgspersoner med bivirkninger af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
Procent af forsøgspersoner med AESI'er
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
FXIIa-medieret kallikrein-aktivitet
Tidsramme: Mindst 12 måneder
Blodprøver vil blive indsamlet samme dag som CSL312-administration til vurdering af FXIIa-medieret kallikrein-aktivitet
Mindst 12 måneder
Antal forsøgspersoner med laboratoriefund rapporteret som AE'er
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder
Procentdel af forsøgspersoner med laboratoriefund rapporteret som AE'er
Tidsramme: Mindst 14 måneder
Mindst 14 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CSL Behring

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, CSL Behring

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. maj 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

11. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

11. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. april 2023

Først opslået (Faktiske)

19. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CSL312_3003
  • 2022-502386-13-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil overveje anmodninger om at dele individuelle patientdata (IPD) fra systematiske gennemgangsgrupper eller bonafide forskere. Kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com for information om processen og kravene til indsendelse af en frivillig anmodning om datadeling for IPD.

Gældende landespecifikke privatliv og andre love og regler vil blive taget i betragtning og kan forhindre deling af IPD.

Hvis anmodningen godkendes, og forskeren har indgået en passende datadelingsaftale, vil IPD, der er blevet passende anonymiseret, være tilgængelig.

IPD-delingstidsramme

IPD-anmodninger kan indsendes til CSL tidligst 12 måneder efter offentliggørelsen af ​​resultaterne af denne undersøgelse via en artikel, der er tilgængelig på en offentlig hjemmeside.

IPD-delingsadgangskriterier

Anmodninger kan kun fremsættes af systematiske bedømmelsesgrupper eller bonafide forskere, hvis foreslåede brug af IPD er af ikke-kommerciel karakter og er godkendt af et internt bedømmelsesudvalg.

En IPD-anmodning vil ikke blive behandlet af CSL, medmindre det foreslåede forskningsspørgsmål søger at besvare et væsentligt og ukendt medicinsk videnskabs- eller patientplejespørgsmål som bestemt af CSL's interne revisionsudvalg.

Den anmodende part skal udføre en passende datadelingsaftale, før IPD bliver gjort tilgængelig.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hereditært angioødem (HAE)

Kliniske forsøg med CSL312

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner