Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

CSL312_3003 Исследование безопасности и фармакокинетики у детей в возрасте от 2 до 11 лет с наследственным ангионевротическим отеком

6 мая 2026 г. обновлено: CSL Behring

Открытое исследование фазы 3 для оценки безопасности, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности CSL312 (гарадацимаб) при профилактическом лечении наследственного ангионевротического отека у детей в возрасте от 2 до 11 лет

Целью данного исследования является изучение безопасности, ФК/ФД и эффективности SC CSL312 для профилактического лечения пациентов с НАО у детей.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

22

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Campbelltown, Австралия, NSW 2560
        • Campbelltown Hospital, Western Sydney University
  • Германия
      • Berlin, Германия, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Frankfurt am Main, Германия, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Германия, 60596
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Израиль
      • Ashkelon, Израиль, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
  • Канада
      • Ottawa, Канада, K1H1E4
        • Ottawa Allergy Research Corp
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, Соединенные Штаты, 85340
        • Research Solutions of Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Donald S. Levy M.D.
      • Santa Monica, California, Соединенные Штаты, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45236
        • Bernstein Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • PennState Health Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • AARA Research Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчина или женщина
  2. В возрасте от 2 до 11 лет включительно, с массой тела ≥ 10-го процентиля в зависимости от возраста
  3. Диагноз клинически подтвержденный НАО C1-INH
  4. Пережил ≥ 2 приступов НАО в течение 6 месяцев до скрининга.

Критерий исключения:

  1. Сопутствующий диагноз другой формы ангионевротического отека, такой как идиопатический или приобретенный ангионевротический отек, рецидивирующий ангионевротический отек, связанный с крапивницей, или НАО III типа.
  2. Любые заранее запланированные крупные операции или процедуры во время клинического исследования
  3. Использование продуктов C1-INH, андрогенов, антифибринолитиков, одобренных или одобренных в будущем лекарств или других низкомолекулярных препаратов для рутинной профилактики приступов НАО.
  4. Участие в другом интервенционном клиническом исследовании

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: CSL312
Для детей в возрасте 2-5 лет и 6-11 лет предусмотрены специальные режимы подкожного введения.
Биологический: CSL312
Моноклональное антитело, полностью рекомбинантный ингибитор иммуноглобулина G подкласса 4/лямбда человека, вводимое подкожно (п/к)
Другие имена:
  • Гарадацимаб

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAE)
Временное ограничение: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants With TEAE
Временное ограничение: Up to Month 12
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
Number of TEAE
Временное ограничение: Up to Month 12
Up to Month 12
TEAE Rates Per Injection
Временное ограничение: Up to Month 12
The TEAE rate per injection was calculated as the number of TEAE/ number of injections. The number of injections was defined as the total injections a participant received during the Safety Evaluation Period under the dosing regimen to which the TEAE was assigned.
Up to Month 12
TEAE Rates Per Participant-Year
Временное ограничение: Up to Month 12
The TEAE rate per participant year was calculated as number of TEAEs/ participant years. Participant-years of exposure were calculated as the sum of each participant's exposure duration (in years) under the specified dosing regimen or overall. For the time assigned to a dosing regimen, each study day was counted under the corresponding regimen.
Up to Month 12
Maximum Concentration (Cmax) of CSL312 at Steady-state
Временное ограничение: Up to Month 12
Up to Month 12
Trough Concentration (Ctrough) of CSL312 at Steady-state
Временное ограничение: At Months 3, 4, 6, 9, 10, and 12
At Months 3, 4, 6, 9, 10, and 12
Time to Maximum Concentration (Tmax) of CSL312 at Steady-State
Временное ограничение: Up to Month 12
Up to Month 12

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Time-normalized Number of HAE Attacks Per Month
Временное ограничение: Up to Month 12
Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment was calculated per participant as: [Number of HAE attacks / Length of participant treatment in days] * 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Per Year
Временное ограничение: Up to Month 12
Time-normalized number of HAE attacks per year during treatment was calculated per participant as: [Number of HAE attacks / Length of participant treatment in days] * 365.25.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Treated With On-demand Treatment Per Month
Временное ограничение: Up to Month 12

The time-normalized number of HAE attacks per month treated with on-demand treatment were calculated as follows:

[(Number of HAE attacks treated with on - demand treatment during treatment period)/ Length of participant treatment in days] ∗ 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of HAE Attacks Treated With On-demand Treatment Per Year
Временное ограничение: Up to Month 12

The time-normalized number of HAE attacks per year treated with on-demand treatment were calculated as follows:

[(Number of HAE attacks treated with on - demand treatment during treatment period)/ Length of participant treatment in days] ∗ 365.25.
Up to Month 12
Time-normalized Number of Moderate and/or Severe HAE Attacks Per Month
Временное ограничение: Up to Month 12
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days] * 30.4375.
Up to Month 12
Time-normalized Number of Moderate and/or Severe HAE Attacks Per Year
Временное ограничение: Up to Month 12
Time-normalized number of moderate or severe HAE attacks per month during treatment period was calculated per participant as: [number of moderate or severe HAE attacks / length of participant treatment in days] * 365.25.
Up to Month 12
Percentage Reduction in the Time-normalized Number of HAE Attacks
Временное ограничение: Up to Month 12
The percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks was calculated within a participant as follows: 100*[ 1 - (Time-normalized number of HAE attacks per month during treatment period/Time-normalized number of HAE attacks per month from historical data)].
Up to Month 12
Number of Participants Experiencing at Least Greater Than or Equal to (>=) 50 Percent (%), >= 70%, >= 90%, or Equal to 100% (Attack-free) Reduction in the Time-normalized Number of HAE Attacks
Временное ограничение: Up to Month 12
A participant was classified as a responder if the percentage reduction in the time-normalized number of HAE attacks under treatment compared to the time-normalized number of HAE attacks documented in the medical records was >= 50%. Percent Reduction = 100 * [1 - (time-normalized number of HAE attacks during corresponding time window / time-normalized number of HAE attacks based on historical data)]. Here number of participants experiencing at least >= 50%, >= 70%, >= 90%, or equal to 100% (Attack-free) reduction in the time-normalized number of HAE attacks are reported. The number of responders at each reduction category have been reported.
Up to Month 12
Number of Participants Experiencing Serious Adverse Events (SAE), Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Временное ограничение: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants Experiencing SAE, Experiencing Death, Related TEAE, TEAE Leading to Study Discontinuation
Временное ограничение: Up to Month 12
The percentage of participants was rounded to one decimal place.
Up to Month 12
Number of Participants With TEAE by Severity
Временное ограничение: Up to Month 12

Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe where:

Mild: AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. Moderate: AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. Severe: AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention.
Up to Month 12
Percentage of Participants With TEAE by Severity
Временное ограничение: Up to Month 12

Severity of AE was assessed by the investigator and categorized as mild, moderate and severe where:

Mild: AE that is usually transient and may require only minimal treatment or therapeutic intervention. The event does not generally interfere with usual activities of daily living. Moderate: AE that is usually alleviated with additional specific therapeutic intervention. The event interferes with usual activities of daily living, causing discomfort but poses no significant or permanent risk of harm to the research participant. Severe: AE that interrupts usual activities of daily living, significantly affects clinical status, or may require intensive therapeutic intervention. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
Number of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Временное ограничение: At Day 1, Months 6 and 12
At Day 1, Months 6 and 12
Percentage of Participants With Anti-CSL312 Antibodies
Временное ограничение: At Day 1, Months 6 and 12
The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
At Day 1, Months 6 and 12
Number of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESI)
Временное ограничение: Up to Month 12
AESI included severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators and suggestive events were independently identified for further review with a Standardized MedDRA Query (SMQ).
Up to Month 12
Percentage of Participants With AESI
Временное ограничение: Up to Month 12
AESI included severe hypersensitivity including anaphylaxis. The AESI reported have been identified by investigators and suggestive events were independently identified for further review with an SMQ. The percentage of participants was rounded to one place of decimal.
Up to Month 12
FXIIa-mediated Kallikrein Activity
Временное ограничение: At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Percent of Baseline FXIIa-mediated Kallikrein Activity
Временное ограничение: At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Percent of Baseline at Visit [i] = 100 * (actual value at Visit [i] / Baseline value), where Baseline is defined as the most recent, non-missing value before the first IP administration (including unscheduled visits). Here unit of measure is Percent (%) of FXIIa-mediated Kallikrein Activity.
At Months 3, 4, and 12 and pre-dose and post dose at Months 6, 9, and 10
Number of Participants With Laboratory Findings Reported as AE
Временное ограничение: Up to Month 12
Up to Month 12
Percentage of Participants With Laboratory Findings Reported as AE
Временное ограничение: Up to Month 12
The participant data were rounded to one decimal place.
Up to Month 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

CSL Behring

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, CSL Behring

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 мая 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

19 ноября 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

19 ноября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 апреля 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 апреля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 апреля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CSL312_3003
  • 2022-502386-13-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

CSL рассмотрит запросы на обмен индивидуальными данными пациентов (IPD) от групп систематического обзора или добросовестных исследователей. Для получения информации о процессе и требованиях к подаче добровольного запроса на обмен данными для IPD, пожалуйста, свяжитесь с CSL по адресу Clinicaltrials@cslbehring.com.

Применимое законодательство о конфиденциальности в конкретной стране и другие законы и правила будут учитываться и могут препятствовать обмену IPD.

Если запрос одобрен и исследователь подписал соответствующее соглашение об обмене данными, IPD, который был должным образом анонимизирован, будет доступен.

Сроки обмена IPD

Запросы IPD можно подавать в CSL не ранее, чем через 12 месяцев после публикации результатов этого исследования в виде статьи, размещенной на общедоступном веб-сайте.

Критерии совместного доступа к IPD

Запросы могут быть сделаны только группами систематического обзора или добросовестными исследователями, чье предполагаемое использование IPD носит некоммерческий характер и было одобрено внутренним комитетом по обзору.

Запрос IPD не будет рассматриваться CSL, за исключением случаев, когда предлагаемый исследовательский вопрос направлен на ответ на важный и неизвестный вопрос медицинской науки или ухода за пациентами, как это определено внутренним комитетом по рассмотрению CSL.

Запрашивающая сторона должна заключить соответствующее соглашение об обмене данными, прежде чем IPD станет доступным.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться