Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Inspiratory Muscle Training (IMT) aikuisille, joilla on Pompen tauti (LOPD01)

tiistai 11. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Paolo Banfi, Fondazione Don Carlo Gnocchi Onlus

Sisäänhengityslihasharjoittelun (IMT) tehokkuus ja toteutettavuus aikuisilla Pompen tautia sairastavilla ihmisillä: monikeskus, cross-over satunnaistettu kontrollitutkimus (RCT)

Tämän monikeskustutkimuksen, satunnaistetun ja kontrolloidun cross-over-tutkimuksen tavoitteena on arvioida sisäänhengityslihasharjoitteluohjelman tehokkuutta potilailla, joilla on myöhään alkanut Pompe-tauti (LOPD). Pääkysymys on:

  • tarkista muutokset pakotetussa vitaalikapasiteetissa, asennon pudotuksessa, maksimaalisessa sisäänhengityspaineessa, maksimiuloshengityspaineessa, uloshengitysyskän huippupaineessa, maksimaalisessa sisäänhengityskapasiteetissa, kuuden minuutin kävelytestissä ja/tai 6 minuutin pegboard-rengastestissä.
  • mittaa muutoksia joissakin hengästyneisyyttä ja elämänlaatua tutkivissa kyselyissä (lyhytmuoto 36, yksilöllinen hermolihas-elämänlaatu, Maugeri-hengitysvajaus 28, Borgin asteikko, hengenahdistus 12, monimuotoinen hengityshäiriöprofiili, modifioitu lääketieteellinen neuvosto). Vakavuusasteikko, Epsworthin asteikko, visuaalinen analoginen asteikko).

Mittaus suoritetaan lähtötilanteessa ja yhden, kolmen, neljän, kuuden ja kahdentoista kuukauden kuluttua.

Osallistujat käyvät läpi erityisen hoidon, joka koostuu aerobisesta harjoituksesta ja sisäänhengityslihasharjoittelusta Powerbreathe-laitteella tai Air-Stackingilla.

Tutkijat tutkivat, onko Powerbreathe-laite tehokkaampi kuin ilmapinoamisliikkeet

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on kokeellinen tutkimus (Monikeskus, satunnaistettu ja kontrolloitu cross-over-tutkimus), jolla on pieni riskivaikutus. Kirjallisuus tukee meitä määrittäessämme, että hengityslihasten väsymyksen riskit, jotka arvioidaan huolellisesti standardoiduilla hengenahdistusmittauksilla, ovat olemattomia.1 Potilaille tehdään hengitystoimintatestit, joissa arvioidaan seuraavat parametrit: pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC %) selällään istuminen. asennon putoamisen mittauksella eli FVC:n prosentuaalinen ero istuma- ja makuuasennossa (%PD), suurin sisäänhengityspaine (MIP), maksimi uloshengityspaine (MEP), uloshengityksen huippuvirtaus yskimisen aikana (PCEF), maksimi insufflaatiokapasiteetti (MIC) , 6 minuutin kävelytesti (6MWT) kävelypotilaille ja kuuden minuutin pegboard- ja rengastesti (6PBRT) "Ring testing" ei-dombulanteille. Osallistujat myös laativat kyselyjä, joissa tutkitaan hengenahdistusta, unta ja elämänlaatua (lyhytlomake-36, yksilöllinen-hermolihas-elämänlaatu, Maugeri-hengityshäiriö 28, Borgin asteikko, hengitys-12, moniulotteinen hengitysprofiili, lääketieteellinen muokkaaja Research Council, Fatigue Severity Scale, Epsworth Sleepness Scale ja Visual Analogue Scale). Arviointivaihe tunnistaa nollaajan (TO). Myöhemmin potilaat satunnaistetaan ensimmäiseen hoitoon (hengityslihasten harjoittelu) tai toiseen hoitoon (hengityslihasten harjoittelu + ilmapinoaminen). Jokainen hengityslihasten harjoittelujakso kestää 2 kuukautta ja sitä seuraa 1 kuukauden pesujakso ennen seuraavaan käsivarsihoitoon siirtymistä. Ensimmäisen kuukauden potilaat suorittavat vain aerobista toimintaa. Hoidon kokonaiskesto on 6 kuukautta. Kävelevät potilaat suorittavat valitsemansa aerobisen toiminnan yksilöllisten mieltymysten mukaan, joihin osallistuu mahdollisimman monta lihaksia (esim. kävely, polkeminen, portaiden kiipeäminen) vähintään 30 minuuttia 3 v/viikko riittävällä intensiteetillä määrittääkseen sykkeen nousun (FC) 60 % ennustetusta FC max -arvosta tai ponnistelukyvyn välillä 4-6 modifioidulla Borgin asteikolla .

Potilaille, jotka eivät kävele, on harjoituksia, joissa käsiä ei tueta (alkuun ilman kuormitusta ja sitten pienillä painoilla ½ kg, 1 kg, 2 kg), jotka koskevat yläraajojen päälihasryhmiä vähintään 30 minuutin ajan 3 v. /viikko ja niin intensiteetti, että se saa aikaan käsityksen ponnistelusta välillä 4-6 modifioidusta Borgin asteikosta. Sisäänhengityslihasten harjoitteluun käytettävä instrumentti on Powerbreathe KHP2, joka on vaihtelevalla kuormituksella varustettu työkalu (kuva 1), ja se voidaan asettaa yksittäisten potilaiden ominaisuuksien mukaan alla kuvatulla tavalla. Sisäänhengityslihasten intensiteetti ja harjoitustapa (8-10 toistoa 4 sarjaa/päivä vähintään 2 minuutin tauoilla sarjan ja toisen välillä 6 päivää/viikko) Alkukuormitus 30 % MIP (kuormitusta tulee lisätä asteittain suurin siedetty taso) Potilaita neuvotaan suorittamaan täydellinen sisään- ja uloshengitys jokaisen hengitystoiminnon yhteydessä (noin 70 % CVF:stä).

Potilaiden havaitseman hengitysponnistuksen tulisi ihannetapauksessa olla välillä 4-6 modifioidusta Borgin asteikosta. Lisäys 2 cmH2O:lla, kun Borg < 4 tai keskimääräinen sisäänhengitystilavuus < 70 % CVF:stä. Ilman "pinoaminen" hengitysakseliin Ambu-pallon avulla: potilas sulkee ja säilyttää sarjan ilmatilavuuksia, kunnes saavuttaa MIC:n (Maximum Inspiratory Capacity) 10 liikettä/päivä 6 päivää/viikko.

Potilaat arvioidaan referenssisairaalakeskuksessa ja suorittavat ohjelman kotona. Heitä seuraavat hengitysfysioterapiaan erikoistuneet fysioterapeutit ja interventio niveltyy kotikäynteihin vuorotellen vahvistuskutsuilla ja seurannalla kahdessa hoitoryhmässä. Seurantatoimenpiteet suoritetaan 1 kuukauden (T1), 3 kuukauden (T3), 4 kuukauden (T4), 6 kuukauden (T6) ja 12 kuukauden (T12) kohdalla.

Potilaspäiväkirjat ja muistiinpanot toimintatiedoista ja kuormituksen kasvusta arvioidaan. Koehenkilö, joka suorittaa vähintään 2/3 harjoitusta viikossa aerobista harjoittelua vähintään 5/6 kuukauden ajan, määritellään hoitoon sitoutuvaksi; 5/6 harjoituskertaa viikossa hengityslihasten harjoittelua vähintään 3/4 sarjasta suoritettuna, 5/6 harjoituskertaa viikossa ilmapuhallusta ja 8/10 hallintaa.

Lisäksi mitataan: Potilaiden soittamien puheluiden/videopuheluiden määrä aikataulun lisäksi; Keskeytyneiden potilaiden määrä; Reseptikeskuksen käyntien määrä kliinisissä kiireellisissä tapauksissa; Suunnittelemattomien käyntien määrä; Kyselylomake tyytyväisyydestä laitteen käyttöön. Satunnaistaminen toteutetaan johdetun Internet-satunnaistusohjelmiston kautta toimeksiantojen piilottamisen varmistamiseksi.

Kaksikymmentä osallistujaa satunnaistetaan (1:1) 2:n lohkoissa kokeen hoito- tai kontrollihaaraan. Satunnaistusmallin määrittelee tutkimustilastomies. Määritettyjen parametrien perusteella moduuli luo osoitustaulukkomallin, jota käytetään satunnaistustaulukon jäsentämiseen. Moduuli seuraa myös toimeksiannon yleistä etenemistä ja satunnaistettujen osallistujien jakautumista. Lääkäri käyttää tietojen keräämiseen salasanasuojattua Microsoft Excel -tietokantaa. Tämä tapahtuu esitestin arvioinnin jälkeen ja ennen ensimmäistä hoitokertaa. Satunnaistuskenttä on aina lukittu ja muokattavissa sekä ennen osallistujan satunnaistamista että sen jälkeen. Satunnaistusdokumentaatio tallennetaan sähköisesti Exceliin, ja se sisältää osallistujan tunnuksen, hoito- tai kontrollihaaran osoituksen sekä satunnaistamisen päivämäärän ja kellonajan. Tämä sähköinen satunnaistusrekisteri on vain lääkärin (ei sokean) käytettävissä. Jokaisessa tutkimusryhmässä kategoriset tiedot esitetään frekvenssinä ja prosentteina; jatkuvat tiedot esitetään keskiarvona, mediaanina, keskihajonnana ja vaihteluvälinä. Tutkimuksen primaarinen analyysi tehdään ITT-tapauksissa. Ei-suuntautuneita hypoteeseja (kaksisuuntaisia ​​testejä) testataan. Ensisijaisen lopputuloksen mittaus, jonka määrittelevät muutokset elinvoimassa, pudotusasennossa ja maksimaalisessa sisäänhengityspaineessa, arvioidaan arvolla alfa = 0,05. Toissijaisten tulosten tulokset arvioidaan oikaisulla ja ilman säätöä useissa vertailuissa käyttämällä Bonferroni-testiä. Lisäksi analyysit tehdään tutkimuksen suorittaneille. Kaikki data-analyysit suoritetaan tilastoohjelmiston Jamovi versiolla 2.3.3. Ei välianalyysiä. Tämän tutkimuksen perusteella odotetaan, että sisäänhengityslihasten harjoittelu voi parantaa hengitystoimintoja ja että tämä johtaa parempaan elämänlaatuun

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

      • Milan, Italia, 20146
        • Rekrytointi
        • IRCCS S. Maria Nascente - Fondazione Don Carlo Gnocchi
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Myöhäinen Pompen taudin diagnoosi jo entsyymikorvaushoidossa (ERT) 12 kuukauden jälkeen
  • Pakotettu vitaalikapasiteetti < 80 % ennustettu tai pakotettu elinkapasiteetti > 80 %, mutta asentohäviö > 25-30 %

Poissulkemiskriteerit:

  • Vakavat kardiologiset tai hengityselinten sairaudet
  • Täysi riippuvuus ilmanvaihdosta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Inspiratory Muscle Training (IMT)
Powerbreathe-laitteen käyttö aerobiseen harjoitteluun, joka on räätälöity käveleville ja ei-käveleville aiheille
Sisäänhengityslihasharjoittelu (IMT) sisältää hengitysharjoituksia painekynnyslaitteella, joka vahvistaa hengitykseen osallistuvia lihaksia.
Sisäänhengityslihasharjoittelu (IMT) sisältää hengitysharjoituksia, joissa käytetään painekynnyslaitetta, joka vahvistaa sisäänhengitykseen osallistuvia lihaksia, sekä Air Stacking (AS). AS on keuhkojen insufflaatiomenetelmä, joka edellyttää manuaalisen insufflaattorin käyttöä sisäänhengityskapasiteettia suurempia ilmamääriä varten
Kokeellinen: Inspiratory Muscle Training (IMT) + Air Stacking
Powerbreathe-laitteen käyttö ja Air-Stacking-liikkeet, jotka liittyvät aerobiseen harjoitteluun, joka on räätälöity käveleville ja ei-käveleville aiheille
Sisäänhengityslihasharjoittelu (IMT) sisältää hengitysharjoituksia painekynnyslaitteella, joka vahvistaa hengitykseen osallistuvia lihaksia.
Sisäänhengityslihasharjoittelu (IMT) sisältää hengitysharjoituksia, joissa käytetään painekynnyslaitetta, joka vahvistaa sisäänhengitykseen osallistuvia lihaksia, sekä Air Stacking (AS). AS on keuhkojen insufflaatiomenetelmä, joka edellyttää manuaalisen insufflaattorin käyttöä sisäänhengityskapasiteettia suurempia ilmamääriä varten

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset elintärkeässä kapasiteetissa (VC) eri aikapisteiden kautta
Aikaikkuna: Perustasosta ensimmäiseen kuukauteen, kolmanteen, neljänteen, kuudenteen ja kahdestoista kuukauteen
Hengityselinten sisällä ja ulkopuolella liikkuva ilmamäärä.
Perustasosta ensimmäiseen kuukauteen, kolmanteen, neljänteen, kuudenteen ja kahdestoista kuukauteen
Asennon pudotuksen (PD) vaihtelut eri aikapisteiden mukaan mitattuna
Aikaikkuna: Perustasosta ensimmäiseen kuukauteen, kolmanteen, neljänteen, kuudenteen ja kahdestoista kuukauteen
Ei makuuasennossa pakotettu elinkapasiteetti (FVC) % - makuuasennossa pakotettu elinkapasiteetti (FVC) %
Perustasosta ensimmäiseen kuukauteen, kolmanteen, neljänteen, kuudenteen ja kahdestoista kuukauteen
Muutokset maksimaalisessa sisäänhengityspaineessa (MIP) mitattuna eri ajankohtina
Aikaikkuna: Perustasosta ensimmäiseen kuukauteen, kolmanteen, neljänteen, kuudenteen ja kahdestoista kuukauteen
Maksimaalinen negatiivinen sisäänhengityspaine, jonka potilas on luonut 5 sekunnin aikana, mitattuna cmH2O:na.
Perustasosta ensimmäiseen kuukauteen, kolmanteen, neljänteen, kuudenteen ja kahdestoista kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuntotason vaihtelut (6-MWT)
Aikaikkuna: Perustasosta ensimmäiseen kuukauteen, kolmanteen, neljänteen, kuudenteen ja kahdestoista kuukauteen
Muutos aerobisen harjoituksen toleranssissa
Perustasosta ensimmäiseen kuukauteen, kolmanteen, neljänteen, kuudenteen ja kahdestoista kuukauteen
Kuntotason vaihtelut (6-PBRT)
Aikaikkuna: Perustasosta ensimmäiseen kuukauteen, kolmanteen, neljänteen, kuudenteen ja kahdestoista kuukauteen
Muutos aerobisen harjoituksen toleranssissa
Perustasosta ensimmäiseen kuukauteen, kolmanteen, neljänteen, kuudenteen ja kahdestoista kuukauteen
Muutokset elämänlaadussa (Maugeri-hengitysvajaus 28)
Aikaikkuna: Perustasosta ensimmäiseen kuukauteen, kolmanteen, neljänteen, kuudenteen ja kahdestoista kuukauteen
yksilön käsitys asemastaan ​​elämässä sen kulttuurin ja arvojärjestelmien yhteydessä, joissa hän elää, sekä suhteessa heidän tavoitteisiinsa, odotuksiinsa, normeihinsa ja huolenaiheisiinsa (WHO)
Perustasosta ensimmäiseen kuukauteen, kolmanteen, neljänteen, kuudenteen ja kahdestoista kuukauteen
Muutokset elämänlaadussa (lyhytlomake-36)
Aikaikkuna: Perustasosta ensimmäiseen kuukauteen, kolmanteen, neljänteen, kuudenteen ja kahdestoista kuukauteen
Yksilön näkemys asemastaan ​​elämässä sen kulttuurin ja arvojärjestelmien yhteydessä, joissa hän elää, sekä suhteessa heidän tavoitteisiinsa, odotuksiinsa, normeihinsa ja huolenaiheisiinsa (WHO)
Perustasosta ensimmäiseen kuukauteen, kolmanteen, neljänteen, kuudenteen ja kahdestoista kuukauteen
Muutokset elämänlaadussa (yksilöllinen-neuromuskulaarinen-elämänlaatu)
Aikaikkuna: Perustasosta ensimmäiseen kuukauteen, kolmanteen, neljänteen, kuudenteen ja kahdestoista kuukauteen
yksilön käsitys asemastaan ​​elämässä sen kulttuurin ja arvojärjestelmien yhteydessä, joissa hän elää, sekä suhteessa heidän tavoitteisiinsa, odotuksiinsa, normeihinsa ja huolenaiheisiinsa (WHO)
Perustasosta ensimmäiseen kuukauteen, kolmanteen, neljänteen, kuudenteen ja kahdestoista kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 16. helmikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 19. heinäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 19. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa