Inspiratorisk muskeltrening (IMT) hos voksne mennesker med Pompes sykdom (LOPD01)

Dette er en eksperimentell studie (Multisenter, randomisert og kontrollert cross-over studie) med lav risikopåvirkning. Litteraturen støtter oss i å fastslå at risikoen for respirasjonsmuskeltretthet, som vil bli nøye evaluert gjennom standardiserte mål for dyspné, ikke eksisterer1 Pasienter vil gjennomgå respiratoriske funksjonstester med evaluering av følgende parametere: tvungen vitalkapasitet (FVC %) sittende på ryggen med måling av posturalt fall dvs. prosentvis forskjell mellom FVC i sittende og liggende stilling (%PD), maksimalt inspirasjonstrykk (MIP), maksimalt ekspirasjonstrykk (MEP), peak ekspiratorisk flow under hoste (PCEF), maksimal insufflasjonskapasitet (MIC) , 6-minutters gangtest (6MWT) for gående pasienter og seks-minutters pegboard og ringtest (6PBRT) "Ringtesting" for ikke-dombulanter. Deltakerne vil også sette sammen noen spørreskjemaer som undersøker dispné, søvn og livskvalitet (Short Form-36, Individualized-Neuromuscular-Quality-of-Life, Maugeri-Respiratory-Failure 28, Borg-skala, Dispnea-12, Multidimensional Dispnea Profile, modifier Medical Forskningsrådet, Fatigue Severity Scale, Epsworth Sleepness Scale og Visual Analogue Scale). Evalueringsfasen identifiserer nulltid (T0). Deretter vil pasienter som innrulleres randomiseres til den første behandlingen (trening av inspirasjonsmuskler) eller den andre behandlingen (trening av inspirasjonsmuskler + luftstabling). Hver treningsperiode for respirasjonsmusklene vil vare i 2 måneder og vil bli fulgt av en utvaskingsperiode på 1 måned før man går videre til neste armbehandling. Den første måneden vil pasientene kun utføre aerob aktivitet. Total behandlingstid vil være 6 måneder. gående pasienter vil utføre en aerob aktivitet etter eget valg, i henhold til individuelle preferanser, og involvere så mange muskler som mulig (f. gå, tråkke, gå i trapper) i minst 30 minutter 3 v/uke med tilstrekkelig intensitet til å bestemme en økning i hjertefrekvens (FC) 60 % av den anslåtte FC max eller en oppfatning av innsats mellom 4-6 av den modifiserte Borg-skalaen .

For pasienter som ikke går, er det aktiviteter med armer som ikke støttes (først uten belastning og deretter med små vekter på ½ kg, 1 kg, 2 kg) som involverer hovedmuskelgruppene i de øvre lemmer utført i minst 30 minutter 3 v /uke og av en slik intensitet at den genererer en oppfatning av innsats mellom 4-6 av den modifiserte Borg-skalaen. Instrumenttypen som brukes for trening av inspirasjonsmuskler vil være Powerbreathe KHP2 som er et verktøy med variabel belastning (fig 1) og kan stilles inn i henhold til egenskapene til individuelle pasienter som forklart nedenfor. Intensitet og treningsmåte for inspirasjonsmuskulatur (8-10 repetisjoner i 4 sett/dag med pauser på minst 2 minutter mellom en serie og den andre i 6 dager/uke) Startbelastning 30 % MIP (belastningen må økes gradvis til det maksimalt tolererte nivået) Pasienter vil bli bedt om å utføre en fullstendig inhalering og utånding ved hver respirasjonshandling (omtrent 70 % av CVF).

Respirasjonsanstrengelsen oppfattet av pasienter bør ideelt sett være mellom 4-6 av den modifiserte Borg-skalaen. Økning på 2 cmH2O med Borg < 4 eller gjennomsnittlig inhalert volum < 70 % av CVF. Luft-"stabling"-manøver i åndedrettsskaftet ved bruk av en Ambu-ballong: pasienten omslutter og beholder en serie med luftvolumer til den når sin MIC (Maximum Inspiratory Capacity) i 10 manøvrer/dag i 6 dager/uke.

Pasientene vil bli evaluert ved referansesykehussenteret og vil utføre programmet hjemme. De vil bli fulgt av fysioterapeuter spesialisert i respirasjonsfysioterapi og intervensjonen vil bli artikulert med hjemmebesøk vekslet med forsterkningsanrop og overvåking i tilsvarende antall i de to behandlingsgruppene. Oppfølgingstiltak vil bli utført etter 1 måned (T1), 3 måneder (T3), 4 måneder (T4), 6 måneder (T6) og 12 måneder (T12).

Pasientdagbøker og journal over funksjonsdata og belastningsøkninger vil bli evaluert. Et forsøksperson som utfører minst 2/3 økter per uke med aerobic trening i minst 5/6 måneder vil bli definert som å følge behandlingen; 5/6 økter per uke med trening av pustemuskler med minst 3/4 serier gjennomført, 5/6 økter per uke med luftstabling med 8/10 styringer utført.

Det vil også bli målt: Antall telefonsamtaler/videosamtaler utført av pasienter i tillegg til de planlagte; Antall pasienter i frafall; Antall tilganger til forskrivningssenteret for eventuelle kliniske haster; Antall uplanlagte besøk; Spørreskjema om tilfredshet med bruken av enheten. Randomisering vil bli utført gjennom en avledet internettrandomiseringsprogramvare for å sikre at oppdrag skjules.

Tjue deltakere vil bli randomisert (1:1) i blokker på 2 til prøvebehandlings- eller kontrollarmen. Randomiseringsmodellen vil bli definert av studiestatistikeren. Basert på de definerte parameterne lager modulen en tildelingstabellmodell, som brukes til å strukturere randomiseringstabellen. Modulen overvåker også den generelle fremdriften av oppgaven og tildelingen av randomiserte deltakere. Legen, for å samle inn dataene, vil bruke som en passordbeskyttet Microsoft Excel-database. Dette vil skje etter pre-test evalueringen og før den første behandlingsøkten. Randomiseringsfeltet vil alltid være låst og ikke kan endres både før og etter randomiseringen av en deltaker. Randomiseringsdokumentasjonen vil bli lagret elektronisk i Excel og vil inkludere deltakeridentifikatoren, tilordningen til behandlings- eller kontrollarmen og dato og klokkeslett for randomisering. Dette elektroniske randomiseringsregisteret vil kun være tilgjengelig for legen (ikke blind). Innenfor hver studiearm vil kategoriske data presenteres som frekvenser og prosenter; kontinuerlige data vil bli presentert som gjennomsnitt, median, standardavvik og rekkevidde. Primæranalyse av studien vil bli utført på intention-to-treat (ITT) tilfeller. Ikke-retningsbestemte hypoteser (two-tailed tests) vil bli testet. Målingen av det primære resultatet definert av endringer i vitalkapasitet, fallstilling og maksimalt inspirasjonstrykk vil bli evaluert med alfa=0,05. Resultatene av de sekundære resultatene vil bli evaluert med og uten justering for flere sammenligninger ved bruk av Bonferroni-testen. I tillegg vil analysene bli gjennomført på deltakerne som har gjennomført studien. All dataanalyse vil bli utført med den statistiske programvaren Jamovi versjon 2.3.3. Ingen mellomanalyse. Det forventes ut fra denne studien at trening av inspirasjonsmuskulatur kan bidra til en forbedring av respirasjonsfunksjonen og at dette gir bedre livskvalitet