Inspiratorisk muskeltræning (IMT) hos voksne mennesker med Pompes sygdom (LOPD01)

Dette er et eksperimentelt studie (Multicenter, randomiseret og kontrolleret krydsforsøg) med lav risikopåvirkning. Litteraturen støtter os i at fastslå, at risikoen for træthed i åndedrætsmusklerne, som omhyggeligt vil blive evalueret gennem standardiserede mål for dyspnø, er ikke-eksisterende1Patienter vil gennemgå respiratoriske funktionstests med evaluering af følgende parametre: tvungen vitalkapacitet (FVC %) siddende på ryggen med måling af posturalt fald dvs. den procentvise forskel mellem FVC i siddende og liggende stilling (%PD), maksimalt inspiratorisk tryk (MIP), maksimalt eksspiratorisk tryk (MEP), peak ekspiratorisk flow under hoste (PCEF), maksimal insufflationskapacitet (MIC) , 6 minutters gangtest (6MWT) for gående patienter og seks minutters pegboard og ringtest (6PBRT) "Ringtest" for ikke-dombulanter. Deltagerne vil også udarbejde nogle spørgeskemaer, der undersøger dispnø, søvn og livskvalitet (Short Form-36, Individualized-Neuromuscular-Quality-of-Life, Maugeri-Respiratory-Failure 28, Borg-skala, Dispnea-12, Multidimensional Dispnea Profile, modifier Medical Forskningsrådet, Fatigue Severity Scale, Epsworth Sleepness Scale og Visual Analogue Scale). Evalueringsfasen identificerer nultid (T0). Efterfølgende vil patienter, der indskrives, blive randomiseret til den første behandling (træning af inspiratoriske muskler) eller den anden behandling (træning af inspiratoriske muskler + air-stacking). Hver træningsperiode af åndedrætsmusklerne vil vare 2 måneder og vil blive efterfulgt af en udvaskningsperiode på 1 måned, før man går videre til næste armbehandling. Den første måned vil patienterne kun udføre aerob aktivitet. Den samlede behandlingstid vil være 6 måneder. gående patienter vil udføre en aerob aktivitet efter eget valg, i henhold til individuelle præferencer, og involvere så mange muskler som muligt (f. gå, træde i pedalerne, gå på trapper) i mindst 30 minutter 3 v/uge af tilstrækkelig intensitet til at bestemme en stigning i hjertefrekvens (FC) 60 % af den forudsagte FC max eller en opfattelse af anstrengelse mellem 4-6 af den modificerede Borg-skala .

For patienter, der ikke går, er der aktiviteter med arme, der ikke understøttes (initielt uden belastning og derefter med små vægte på ½ kg, 1 kg, 2 kg), der involverer de vigtigste muskelgrupper i de øvre lemmer udført i mindst 30 minutter 3 v. /uge og af en sådan intensitet, at det genererer en opfattelse af indsats mellem 4-6 af den modificerede Borg-skala. Den type instrument, der bruges til træning af inspiratoriske muskler, vil være Powerbreathe KHP2, som er et værktøj med variabel belastning (Fig. 1) og kan indstilles i henhold til individuelle patienters karakteristika som forklaret nedenfor. Intensitet og træningsform af inspiratoriske muskler (8-10 gentagelser i 4 sæt/dag med pauser på mindst 2 minutter mellem den ene serie og den anden i 6 dage/ugen) Startbelastning 30 % MIP (belastningen skal gradvist øges til det maksimalt tolererede niveau) Patienterne vil blive instrueret i at udføre en fuldstændig indånding og udånding ved hver åndedrætshandling (ca. 70 % af deres CVF).

Den respirationsanstrengelse, som patienterne opfatter, bør ideelt set være mellem 4-6 af den modificerede Borg-skala. Forøgelse af 2 cmH2O med Borg < 4 eller gennemsnitlig inhaleret volumen < 70 % af CVF. Luft-"stabling"-manøvre i åndedrætsskaktet ved brug af en Ambu-ballon: patienten omslutter og bevarer en række luftvolumener, indtil han når sin MIC (Maximum Inspiratory Capacity) i 10 manøvrer/dag i 6 dage/uge.

Patienterne vil blive evalueret på referencehospitalet og udføre programmet derhjemme. De vil blive fulgt af fysioterapeuter med speciale i respiratorisk fysioterapi, og interventionen vil blive artikuleret med hjemmebesøg afvekslet med forstærkningskald og overvågning i tilsvarende antal i de to behandlingsgrupper. Opfølgningsforanstaltninger vil blive udført efter 1 måned (T1), 3 måneder (T3), 4 måneder (T4), 6 måneder (T6) og 12 måneder (T12).

Patientdagbøger og registreringer af funktionelle data og belastningsforøgelser vil blive evalueret. En forsøgsperson, der udfører mindst 2/3 sessioner om ugen med aerob træning i mindst 5/6 måneder, vil blive defineret som følge af behandlingen; 5/6 sessioner om ugen med træning af åndedrætsmuskler med mindst 3/4 gennemførte serier, 5/6 sessioner om ugen med luftstabling med 8/10 styringer udført.

Der vil også blive målt: Antal telefonopkald/videoopkald foretaget af patienter ud over de planlagte; Antal patienter i frafald; Antal adgange til ordinationscentret for eventuelle kliniske haster; Antal ikke-planlagte besøg; Spørgeskema over tilfredshed med brugen af ​​enheden. Randomisering vil blive udført gennem en afledt internetrandomiseringssoftware for at sikre fortielse af opgaver.

Tyve deltagere vil blive randomiseret (1:1) i blokke af 2 til forsøgsbehandlingen eller kontrolarmen. Randomiseringsmodellen vil blive defineret af undersøgelsens statistiker. Ud fra de definerede parametre opretter modulet en tildelingstabelmodel, som bruges til at strukturere randomiseringstabellen. Modulet overvåger også det overordnede forløb af opgaven og tildelingen af ​​randomiserede deltagere. Lægen, til at indsamle dataene, vil bruge som en adgangskodebeskyttet Microsoft Excel-database. Dette vil ske efter prætestevalueringen og før den første behandlingssession. Randomiseringsfeltet vil altid være låst og uændret både før og efter randomiseringen af ​​en deltager. Randomiseringsdokumentationen vil blive opbevaret elektronisk i Excel og vil indeholde deltageridentifikationen, tildelingen til behandlings- eller kontrolarmen samt dato og tidspunkt for randomisering. Dette elektroniske randomiseringsregister vil kun være tilgængeligt for lægen (ikke blind). Inden for hver undersøgelsesarm vil kategoriske data blive præsenteret som frekvenser og procenter; kontinuerlige data vil blive præsenteret som middelværdi, median, standardafvigelse og interval. Primær analyse af undersøgelsen vil blive udført på intention-to-treat (ITT) tilfælde. Ikke-retningsbestemte hypoteser (two-tailed tests) vil blive testet. Målingen af ​​det primære resultat defineret ved ændringer i vital kapacitet, faldstilling og maksimalt inspiratorisk tryk vil blive evalueret med alfa=0,05. Resultaterne af de sekundære resultater vil blive evalueret med og uden justering for flere sammenligninger ved hjælp af Bonferroni-testen. Derudover vil analyserne blive udført på de deltagere, der har gennemført undersøgelsen. Al dataanalyse vil blive udført med den statistiske software Jamovi version 2.3.3. Ingen mellemanalyse. Det forventes ud fra denne undersøgelse, at træning af inspiratoriske muskler kan bidrage til en forbedring af åndedrætsfunktionen, og at dette resulterer i en bedre livskvalitet