Тренировка дыхательных мышц (ТИМ) у взрослых людей с болезнью Помпе (LOPD01)

Это экспериментальное исследование (многоцентровое, рандомизированное и контролируемое перекрестное исследование) с низким уровнем риска. Литература поддерживает нас в определении того, что риски утомления дыхательных мышц, которые будут тщательно оценены с помощью стандартизированных показателей одышки, отсутствуют. Пациенты будут проходить тесты функции дыхания с оценкой следующих параметров: форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ %), сидя на спине. с измерением постурального падения, то есть процентной разницы между ФЖЕЛ в сидячем и лежачем положении (%PD), максимальным давлением вдоха (MIP), максимальным давлением выдоха (MEP), пиковой скоростью выдоха при кашле (PCEF), максимальной емкостью инсуффляции (MIC) , 6-минутный тест ходьбы (6MWT) для ходячих пациентов и шестиминутный тест с доской и кольцом (6PBRT) «Тестирование кольцом» для недомбулянтов. Также участники составят несколько анкет, исследующих одышку, сон и качество жизни (Краткая форма-36, Индивидуальное-Нейромышечное-Качество-жизни, Могери-Дыхательная-Недостаточность 28, Шкала Борга, Диспноэ-12, Многомерный профиль одышки, модификатор Медицинский). Исследовательский совет, Шкала тяжести усталости, Шкала сонливости Эпсворта и Визуальная аналоговая шкала). Фаза оценки определяет нулевое время (T0). Впоследствии включенные в исследование пациенты будут рандомизированы для первого лечения (тренировка инспираторных мышц) или второго лечения (тренировка инспираторных мышц + эйрстекинг). Каждый период тренировки дыхательных мышц будет длиться 2 месяца, после чего будет следовать период вымывания продолжительностью 1 месяц, прежде чем переходить к следующему лечению рук. Первый месяц пациенты будут выполнять только аэробные нагрузки. Общее время лечения составит 6 месяцев. ходячие пациенты будут выполнять аэробную активность по своему выбору в соответствии с индивидуальными предпочтениями, задействуя как можно больше мышц (например, ходьба, вращение педалей, подъем по лестнице) в течение не менее 30 минут 3 раза в неделю с достаточной интенсивностью, чтобы определить увеличение частоты сердечных сокращений (ЧСС) 60% от прогнозируемого максимума ФК или восприятие усилия между 4-6 по модифицированной шкале Борга .

Для больных, не занимающихся ходьбой, предусмотрены занятия с руками без опоры (вначале без нагрузки, а затем с небольшими весами ½ кг, 1 кг, 2 кг) с вовлечением основных групп мышц верхних конечностей в течение не менее 30 минут 3 v в неделю и такой интенсивности, чтобы создать ощущение усилия между 4-6 по модифицированной шкале Борга. Тип инструмента, используемого для тренировки инспираторных мышц, будет Powerbreathe KHP2, который представляет собой инструмент с переменной нагрузкой (рис. 1) и может быть настроен в соответствии с характеристиками отдельных пациентов, как описано ниже. Интенсивность и режим тренировки инспираторных мышц (8-10 повторений по 4 подхода/день с перерывами не менее 2 минут между одной серией и другой в течение 6 дней/неделю) Начальная нагрузка 30% МИП (нагрузку необходимо постепенно увеличивать до максимально допустимый уровень) Пациенты будут проинструктированы выполнять полный вдох и выдох при каждом дыхательном акте (около 70% их ЦВ).

Дыхательное усилие, воспринимаемое пациентами, в идеале должно составлять от 4 до 6 баллов по модифицированной шкале Борга. Увеличение на 2 см H2O при Borg < 4 или среднем вдыхаемом объеме < 70% CVF. Маневр «накопления» воздуха в дыхательном стволе с помощью баллона Амбу: пациент упаковывает и удерживает ряд объемов воздуха до достижения своего МПК (максимальной емкости вдоха) для 10 маневров/день в течение 6 дней/неделю.

Пациенты будут обследованы в референтном больничном центре и будут выполнять программу дома. За ними будут следовать физиотерапевты, специализирующиеся на респираторной физиотерапии, а вмешательство будет сочетаться с посещениями на дому, чередующимися с подкрепляющими звонками и мониторингом в эквивалентном количестве в двух группах лечения. Последующие меры будут проводиться через 1 месяц (T1), 3 месяца (T3), 4 месяца (T4), 6 месяцев (T6) и 12 месяцев (T12).

Будут оценены дневники пациентов и записи функциональных данных и увеличения нагрузки. Субъект, выполняющий не менее 2/3 занятий аэробикой в ​​неделю в течение не менее 5/6 месяцев, будет считаться приверженным лечению; 5/6 занятий в неделю по тренировке дыхательных мышц с выполнением не менее 3/4 серий, 5/6 занятий в неделю по воздушному стекингу с 8/10 выполненными управлениями.

Также будут измеряться: количество телефонных звонков/видеозвонков, сделанных пациентами в дополнение к запланированным; Количество выбывших пациентов; Количество обращений в поликлинику по неотложным состояниям; количество незапланированных посещений; Анкета удовлетворенности использованием устройства. Рандомизация будет осуществляться с помощью производного программного обеспечения для рандомизации в Интернете, чтобы обеспечить сокрытие назначений.

Двадцать участников будут рандомизированы (1:1) в блоки по 2 в экспериментальную или контрольную группу. Модель рандомизации будет определена статистиком исследования. На основе заданных параметров модуль создает модель таблицы назначения, которая используется для структурирования таблицы рандомизации. Модуль также отслеживает общий ход выполнения задания и распределение рандомизированных участников. Врач для сбора данных будет использовать защищенную паролем базу данных Microsoft Excel. Это произойдет после предварительной оценки и до первого сеанса лечения. Поле рандомизации всегда будет заблокировано и недоступно для изменения как до, так и после рандомизации участника. Документация по рандомизации будет храниться в электронном виде в формате Excel и будет включать идентификатор участника, назначение группы лечения или контроля, а также дату и время рандомизации. Этот электронный реестр рандомизации будет доступен только врачу (не слепому). В каждой группе исследования категориальные данные будут представлены в виде частот и процентов; непрерывные данные будут представлены как среднее значение, медиана, стандартное отклонение и диапазон. Первичный анализ исследования будет проводиться по случаям намеренного лечения (ITT). Будут проверены ненаправленные гипотезы (двусторонние тесты). Измерение основного результата, определяемого изменениями жизненной емкости легких, осанкой и максимальным давлением на вдохе, будет оцениваться с альфа = 0,05. Результаты вторичных исходов будут оцениваться с поправкой на множественные сравнения и без нее с использованием теста Бонферрони. Кроме того, анализы будут проводиться на участниках, завершивших исследование. Весь анализ данных будет выполняться с помощью статистического программного обеспечения Jamovi версии 2.3.3. Нет промежуточного анализа. На основании этого исследования ожидается, что тренировка инспираторных мышц может способствовать улучшению дыхательной функции и, как следствие, повышению качества жизни.