Leberin synnynnäinen amauroosi, perinnöllinen sokeus, geeniterapiakoe (LIGHT)
Tutkijan aloitteesta avoin, moniannoksinen kliininen tutkimus geeniterapian turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi 2Leberin synnynnäiseen amauroosiin, jossa on RPE65-mutaatio (LCA2)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Director Study
- Puhelinnumero: +862125076143
- Sähköposti: HG00401@huidagene.com
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina
- Rekrytointi
- Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Peiquan Zhao
- Puhelinnumero: +86 13311620396
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Miehet tai naiset, jotka ovat 8–50-vuotiaita tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä.
Halukas noudattamaan protokollaa, josta on osoituksena kirjallinen tietoinen suostumus tai vanhempien lupa ja tutkittavan suostumus.
Kliininen vahvistettu diagnoosi Leberin synnynnäisestä amauroosista (LCA) ja LCA:n molekyylidiagnoosi RPE65-mutaatioiden vuoksi.
Kyky suorittaa visuaalisen ja verkkokalvon toiminnan testejä. Näöntarkkuus ≤ 20/160 tai näkökenttä alle 20 astetta pistettävässä silmässä.
Hyväksyttävät hematologian, kliinisen kemian ja virtsan laboratorioparametrit.
Poissulkemiskriteerit:
OCT-tutkimuksessa todettiin, että ulompi ydinkerros ei ollut näkyvissä suunnitellulla injektioalueella (Bleb) tutkimussilmässä.
Epiretinaalisen kalvon läsnäolo MMA:ssa. Monimutkaiset systeemiset sairaudet tai kliinisesti merkittävät epänormaalit laboratorioarvot.
Monimutkaisia systeemisiä sairauksia ovat sellaiset, joissa itse sairaus tai taudin hoito voi muuttaa silmän toimintaa.
Edellinen silmäleikkaus kuuden kuukauden sisällä. Aiempi geeniterapia tai oligonukleotidihoito. Mikä tahansa muu ehto, joka ei salli mahdollisen koehenkilön suorittaa seurantatutkimuksia tutkimuksen aikana ja tekisi tutkijan mielestä potentiaalisen tutkittavan tutkimukseen sopimattoman.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: HG004
|
Antotapa: Kerran yksipuolinen subretinaalinen injektio; Tutkimuksen kesto on noin 60 viikkoa kullekin koehenkilölle, mukaan lukien 8 viikon seulontajakso, ilmoittautumis-/peruskäyntikäynti, hoitokäynti ja 52 viikon seurantajakso.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Silmään liittyvien ja systeemisten haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Haittavaikutusten (AE), vakavien haittatapahtumien (SAE) ja annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT:t) lukumäärä
|
26 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Peiquan Zhao, Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HG00401
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .