레버 선천성 흑암시 유전성 실명 유전자 치료 임상시험(LIGHT)
RPE65 돌연변이(LCA2)가 있는 2Leber의 선천성 흑내장증에 대한 유전자 치료의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하기 위한 연구자 주도의 공개 라벨, 다회 용량 임상 연구
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Director Study
- 전화번호: +862125076143
- 이메일: HG00401@huidagene.com
연구 장소
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, 중국
- 모병
- Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine
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연락하다:
- Peiquan Zhao
- 전화번호: +86 13311620396
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
사전 동의서에 서명할 당시 8세에서 50세 사이의 남성 또는 여성.
서면 동의 또는 부모의 허가 및 피험자 동의로 입증된 프로토콜을 기꺼이 준수합니다.
레버 선천성 흑내장증(LCA)의 임상적으로 확인된 진단 및 RPE65 돌연변이로 인한 LCA의 분자 진단.
시각 및 망막 기능 테스트를 수행하는 능력. 주사할 눈의 시력이 20/160 이하이거나 시야가 20도 미만인 경우.
허용되는 혈액학, 임상 화학 및 소변 실험실 매개변수.
제외 기준:
OCT 검사에서는 연구 안구의 계획된 주입 영역(Bleb)에서 외부 핵층이 보이지 않는 것으로 확인되었습니다.
OCT에 의한 망막앞막의 존재. 합병증이 있는 전신 질환 또는 임상적으로 유의미한 비정상적인 기준 실험실 수치.
합병증이 있는 전신 질환에는 질병 자체 또는 질병 치료가 안구 기능을 변화시킬 수 있는 질병이 포함됩니다.
6개월 이내에 이전에 안구 수술을 받은 경우. 이전 유전자 치료 또는 올리고뉴클레오티드 치료 치료. 잠재적 피험자가 연구 중에 후속 검사를 완료할 수 없게 하고 연구자의 의견으로는 잠재적 피험자를 연구에 부적합하게 만드는 기타 모든 조건.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: HG004
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투여 방법: 일측 망막하 주사 1회; 연구 기간은 8주간의 스크리닝 기간, 등록/기준 방문, 치료 방문 및 52주의 추적 기간을 포함하여 각 피험자에 대해 약 60주입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안구 및 전신 이상반응의 발생률 및 중증도
기간: 26주
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부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 용량 제한 독성(DLT)의 수
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26주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Peiquan Zhao, Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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HG004에 대한 임상 시험
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HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine모병
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HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.Cholgene Therapeutics, Inc.모병