Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Leber medfødt amaurose arvelig blindhet av genterapiforsøk (LIGHT)

12. oktober 2023 oppdatert av: Peiquan Zhao, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

En etterforsker-initiert open-label, multippel-dose klinisk studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av genterapi for 2Lebers medfødte amaurose med RPE65-mutasjon (LCA2)

Formålet med studien er å finne ut om HG004 som genterapi er trygt og effektivt for behandling av Leber Congenital Amaurosis forårsaket av mutasjoner i RPE65-genet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

9

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina
        • Rekruttering
        • Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine
        • Ta kontakt med:
          • Peiquan Zhao
          • Telefonnummer: +86 13311620396

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Menn eller kvinner mellom 8 og 50 år på tidspunktet for undertegning av skjemaet for informert samtykke.

Villig til å følge protokollen som dokumentert av skriftlig informert samtykke eller tillatelse fra foreldre og gjenstandssamtykke.

Klinisk bekreftet diagnose av Leber congenital amaurosis (LCA) og molekylær diagnose av LCA på grunn av RPE65-mutasjoner.

Evne til å utføre tester av syns- og netthinnefunksjon. Synsstyrke ≤ 20/160 eller synsfelt mindre enn 20 grader i øyet som skal injiseres.

Akseptable hematologi, klinisk kjemi og urinlaboratorieparametere.

Ekskluderingskriterier:

OCT-undersøkelse viste at det ytre kjernelaget ikke var synlig i det planlagte injeksjonsområdet (Bleb) i studieøyet.

Tilstedeværelse av epiretinal membran ved OCT. Komplikerende systemiske sykdommer eller klinisk signifikante unormale laboratorieverdier ved baseline.

Komplikerende systemiske sykdommer vil inkludere de der sykdommen i seg selv, eller behandlingen for sykdommen, kan endre øyefunksjonen.

Tidligere okulær kirurgi innen seks måneder. Tidligere genterapi- eller oligonukleotidterapibehandlinger. Enhver annen tilstand som ikke tillater den potensielle forsøkspersonen å gjennomføre oppfølgingsundersøkelser i løpet av studiet og vil, etter etterforskerens oppfatning, gjøre det potensielle emnet uegnet for studiet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: HG004
Genetisk: HG004
Administrasjonsmåte: En gang ensidig subretinal injeksjon; Studiens varighet er ca. 60 uker for hvert individ, inkludert en 8-ukers screeningperiode, påmelding/baseline-besøk, behandlingsbesøk og 52 ukers oppfølgingsperiode.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av okulære og systemiske bivirkninger
Tidsramme: 26 uker
Antall bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og dosebegrensende toksisiteter (DLT)
26 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Samarbeidspartnere

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Peiquan Zhao, Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. januar 2023

Primær fullføring (Antatt)

30. januar 2024

Studiet fullført (Antatt)

30. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. oktober 2023

Først lagt ut (Faktiske)

18. oktober 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. oktober 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HG00401

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere