Ensayo de terapia genética con amaurosis congénita de Leber y ceguera hereditaria (LIGHT)
Un estudio clínico abierto de dosis múltiples iniciado por un investigador para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la terapia génica para la amaurosis congénita de 2Leber con mutación RPE65 (LCA2)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Director Study
- Número de teléfono: +862125076143
- Correo electrónico: HG00401@huidagene.com
Ubicaciones de estudio
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Porcelana
- Reclutamiento
- Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine
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Contacto:
- Peiquan Zhao
- Número de teléfono: +86 13311620396
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Hombre o mujer entre 8 y 50 años de edad al momento de firmar el formulario de consentimiento informado.
Dispuesto a cumplir con el protocolo como lo demuestra el consentimiento informado por escrito o el permiso de los padres y el consentimiento del sujeto.
Diagnóstico clínico confirmado de amaurosis congénita de Leber (LCA) y diagnóstico molecular de LCA por mutaciones en RPE65.
Capacidad para realizar pruebas de función visual y retiniana. Agudeza visual ≤ 20/160 o campo visual inferior a 20 grados en el ojo que se va a inyectar.
Parámetros aceptables de hematología, química clínica y laboratorio de orina.
Criterio de exclusión:
El examen OCT determinó que la capa nuclear externa no era visible en el área de inyección planificada (ampolla) en el ojo del estudio.
Presencia de membrana epirretiniana por OCT. Enfermedades sistémicas complicadas o valores de laboratorio anormales clínicamente significativos.
Las enfermedades sistémicas complicadas incluirían aquellas en las que la enfermedad en sí, o el tratamiento de la enfermedad, puede alterar la función ocular.
Cirugía ocular previa dentro de los seis meses. Tratamientos previos de terapia génica o terapia con oligonucleótidos. Cualquier otra condición que no permita al sujeto potencial completar los exámenes de seguimiento durante el estudio y que, en opinión del investigador, haría que el sujeto potencial no sea apto para el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: HG004
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Método de administración: Una vez inyección subretiniana unilateral; La duración del estudio es de aproximadamente 60 semanas para cada sujeto, incluido un período de selección de 8 semanas, una visita de inscripción/inicial, una visita de tratamiento y un período de seguimiento de 52 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia y gravedad de eventos adversos oculares y sistémicos.
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Número de eventos adversos (EA), eventos adversos graves (AAG) y toxicidades limitantes de dosis (DLT)
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26 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Peiquan Zhao, Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HG00401
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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