レーベル先天性黒内障遺伝性失明の遺伝子治療試験(LIGHT)

包含基準:

インフォームドコンセントフォームに署名した時点で8歳から50歳までの男性または女性。

書面によるインフォームドコンセントまたは親の許可と被験者の同意によって証明されるように、プロトコルに従う意思がある。

レーベル先天性黒内障 (LCA) の臨床的に確認された診断、および RPE65 変異による LCA の分子診断。

視覚および網膜機能の検査を実行する能力。 視力が20/160以下、または注射される眼の視野が20度未満。

許容可能な血液学、臨床化学、尿検査パラメータ。

除外基準:

OCT 検査により、研究対象の眼の計画された注入領域 (ブレブ) では外側核層が見えないことが判明しました。

OCTによる網膜上膜の存在。 全身疾患の合併、または臨床的に重大なベースライン検査値の異常。

複雑な全身性疾患には、疾患自体、または疾患の治療によって眼機能が変化する可能性がある疾患が含まれます。

6か月以内に眼科手術を受けたことのある方。 遺伝子療法またはオリゴヌクレオチド療法による治療歴がある。 潜在的な対象者が研究中に追跡調査を完了することができず、研究者の意見では、潜在的な対象者が研究に適さないと思われるその他の状態。