Leber-angeborene Amaurose vererbte Blindheit der Gentherapie-Studie (LIGHT)
Eine von Forschern initiierte offene klinische Mehrfachdosisstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der Gentherapie bei angeborener 2Leber-Amaurose mit RPE65-Mutation (LCA2)
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Frühphase 1
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Director Study
- Telefonnummer: +862125076143
- E-Mail: HG00401@huidagene.com
Studienorte
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China
- Rekrutierung
- Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine
-
Kontakt:
- Peiquan Zhao
- Telefonnummer: +86 13311620396
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Männer oder Frauen im Alter zwischen 8 und 50 Jahren zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
Bereit, sich an das Protokoll zu halten, das durch eine schriftliche Einverständniserklärung oder die Erlaubnis der Eltern und die Zustimmung des Probanden nachgewiesen wird.
Klinisch bestätigte Diagnose der Leberschen kongenitalen Amaurose (LCA) und molekulare Diagnose der LCA aufgrund von RPE65-Mutationen.
Fähigkeit, Tests der Seh- und Netzhautfunktion durchzuführen. Eine Sehschärfe von ≤ 20/160 oder ein Gesichtsfeld von weniger als 20 Grad im Auge, das injiziert werden soll.
Akzeptable Hämatologie-, klinische Chemie- und Urinlaborparameter.
Ausschlusskriterien:
Die OCT-Untersuchung ergab, dass die äußere Kernschicht im geplanten Injektionsbereich (Bleb) im Untersuchungsauge nicht sichtbar war.
Vorhandensein einer epiretinalen Membran im OCT. Komplizierende systemische Erkrankungen oder klinisch signifikante abnormale Grundwerte im Labor.
Zu den komplizierenden systemischen Erkrankungen zählen solche, bei denen die Erkrankung selbst oder die Behandlung der Erkrankung die Augenfunktion verändern kann.
Vorherige Augenoperation innerhalb von sechs Monaten. Vorherige Gentherapie- oder Oligonukleotidtherapie-Behandlungen. Jede andere Bedingung, die es dem potenziellen Probanden nicht ermöglichen würde, während der Studie Folgeuntersuchungen durchzuführen, und die ihn nach Ansicht des Prüfarztes für die Studie ungeeignet machen würde.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: HG004
|
Art der Verabreichung: Einmal einseitige subretinale Injektion; Die Dauer der Studie beträgt für jeden Probanden etwa 60 Wochen, einschließlich einer 8-wöchigen Screening-Periode, Einschreibung/Basisbesuch, Behandlungsbesuch und 52 Wochen Nachbeobachtungszeit.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Inzidenz und Schweregrad okulärer und systemischer unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 26 Wochen
|
Anzahl unerwünschter Ereignisse (UE), schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE) und dosislimitierender Toxizitäten (DLT)
|
26 Wochen
|
Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Peiquan Zhao, Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- HG00401
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .